ЕМА присвоило генной терапии компании AveXis статус орфанного препарата

AveXis, ведущая компания в области генной терапии, которая разрабатывает лечение для редких и жизнеугрожающих генетических заболеваний летом 2015г. сообщила, что Европейское Медицинское Агентство (ЕМА) присвоило статус орфанного препарату, способному к переносу генов, который в настоящее время проходит клинические испытания в Америке для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) первого типа.

В Америке препарат получил статус орфанного для лечения СМА в октябре 2014 года.

Европейское Медицинское Агентство (ЕМА) предоставляет орфанный статус препаратам, которые предназначены для лечения, предупреждения или диагностики жизнеугрожающих или хронически прогрессирующих заболеваний с распространенностью не более чем 5:10,000 в Евросоюзе. Суммарно в Америке, Европе и Японии насчитывается приблизительно от 25 до 50 тысяч пациентов страдающих СМА. После присвоения препарату статуса орфанного, спонсоры клинических исследований могут получить доступ к ряду стимулов, которые включают  в себя помощь в написании протокола исследования, научные консультации и получение периода эксклюзивности в течении 10 лет после одобрения препарата.

«Получение нашим исследуемым препаратом орфанного статуса в Европе является очень важным правовым достижением, необходимым для дальнейшего развития нашей программы клинических исследований в области СМА», сообщил Sean P. Nolan, главный научный сотрудник компании AveXis. «Мы с нетерпением ждем продолжения диалога с международными законодательными органами, поскольку мы работаем над разработкой лечения для пациентов страдающих СМА во всем мире».

Комментарий «Семьи СМА»

— в случае получения статуса орфанного препарата в нашей стране препарат может регистрироваться и лицензироваться по упрощенной процедуре,  которая предусматривает в том числе выход на рынок без проведения клинических испытаний на территории РФ, т.к. по новой редакции закона 61 ФЗ, вступающей в силу с 1 января 2016 г. клинические испытания, проведенные за рубежом, в случае орфанных препаратов засчитываются при регистрации.

 

О компании Avexis:

AveXis – компания, проводящая клинические исследования в области генной терапии и образующая уникальные альянсы в индустрии для создания передового лечения в наиболее нереализованных областях медицины. Наиболее разработанный кандидат находится в первой фазе клинических испытаний с законченным периодом включения пациентов для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) – аутосомно-рецессивного генетического заболевания, характеризующегося гибелью нижних моторных нейронов и прогрессирующей мышечной слабостью. СМА вызывается генетическим дефектом в SMN1 гене, который кодирует SMN белок, необходимый для выживания моторных нейронов. СМА является наиболее распространенной причиной смерти младенцев и вторым по распространенности аутосомно-рецессивным генетическим заболеванием. Более детальную информацию о компании можно найти на сайте www.avexisbio.com

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.