Меню

Лечение СМА 1 типа препаратом нусинерсен: результаты открытого клинического исследования, фаза 2

В конце декабря в журнале The Lancet были опубликованы результаты второй фазы клинических исследований препарата Нузинерсен (торг.имя — Спинраза). В статье описаны результаты открытого (без плацебо-контроля) исследования препарата на 20 пациентах со СМА 1 типа. Период наблюдения за пациентами в данной фазе исследования составил от 2 до 32 месяцев.
Мы предлагаем вам ознакомиться с обзором данной публикации на русском языке.

Оригинал статьи на английском языке вы можете найти на сайте издания Thelancet

Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study. Richard S Finkel et al. Lancet 2016; 388: 3017–26. December 6, 2016

В исследование были включены 20 пациентов со СМА 1 типа, разбитых на 2 группы – из 4 детей, получавших препарат в дозировке 6\12мг (первые несколько доз – 6мг, последующие 12мг)  и из 16 детей, получавших препарат в дозировке 12 мг.  Более полные данные по участникам приведены в таблице 1

У всех 20 пациентов, включенных в данный этап исследования наблюдались нежелательные явления, в том числе 77 серьезных у 16 пациентов из 20 (80% испытуемых), которые исследователи квалифицировали как не связанные с получением Нузинерсена. В частности, респираторные инфекции наблюдались у 69% пациентов, ателектаз (спадение легкого) – у 31%. Полный перечень возникавших нежелательных явлений во время проведения исследования приведен в таблице 2

 

Эффективность лечения оценивалась в сравнении с естественным течением заболевания, описанным в 2х ранее опубликованных исследованиях естественного течения заболевания (natural history study) в США и Германии.

Критерии оценки в исследовании включали:

  1. Выживаемость и способность дышать самостоятельно (без необходимости в трахеостомии и ИВЛ, без НИВЛ более 16 часов в сутки);
  2. Достижение двигательных функций (с оценкам по шкалам HINE-2 и CHOP-INTEND);
  3. Нейромышечная электрофизиология (CMAP).

7 из 20 участников на момент завершения исследования не выжили либо были переведены на постоянную вентиляцию легких (более 16 часов в сутки): 1 –Бипап, 2 – трахеостома, 4 – умерли. Тем не менее, показатели выживаемости и способности дышать у получавших нузинерсен оказались выше, чем у детей в контрольной группе, не получавших лечение этим препаратом. Так, в возрасте 20 мес. вероятность выживаемости без ИВЛ при естественном течении составляла около 10%, в то время как с нузинерсеном – около 60%.

У 16 пациентов были отмечены постепенные улучшения двигательных функций. 13 пациентов смогли захватывать предметы руками, 9 – поднимать ноги из положения лежа, 8 – сидеть, 6 – удерживать голову, 6 – переворачиваться, 5 – стоять, 2 – ползать, и 2 – ходить.

При этом лечение нузинерсеном не помогло восстановить все функции, нормальные для заданного возраста ребенка.

Что касается электрофизиологии, у всех пациентов наблюдалось увеличение малоберцового CMAP (смешанного потенциала мышечного действия) и у 12 из 15 пациентов – увеличение локтевого CMAP.

Анализ тканей спинного мозга показал, что выработка полноразмерного SMN-белка у пациентов, получавших нузинерсен, была в 2,6 раза выше, чем у пациентов со СМА 1 типа, не получавших лечение.

Выводы: данное исследование продемонстрировало хорошие показатели безопасности и переносимости, а также клиническую эффективность препарата. В то же время, исследование имело свои ограничения, среди которых исследователи отметили: малое количество участников, малая продолжительность, а также открытый формат (не слепое, не плацебо-контролируемое). Сравнение с естественным течением заболевания также имеет свои ограничения.

Поэтому исследователи заявили о необходимости проведения третьей фазы испытания в виде крупного рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования лечения СМА 1 типа препаратом нузинерсен  (испытание уже завершено и проходило под номером NCT02193074).

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.

Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Дорогие друзья, большое спасибо, что дочитали до конца. Отслеживание, перевод и адаптация материалов о последних новостях в области СМА является частью работы Информационно-издательского проекта фонда. Мы будем благодарны, если вы сможете поддержать нашу работу в этом направлении, сделав посильное пожертвование.
Сделать это можно по ссылке.

Пожалуйста, оцените материал

Всего оценок: 0

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up