Biogen и Ionis Pharmaceuticals недавно представили обновленную информацию о клиническом развитии Nusinersen, лекарственного средства, предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).
Партнеры объявили о том, что в настоящее время завершен набор участников для исследований (двух испытаний 3-й фазы и для исследования фазы 2). Завершение испытаний фазы 3 планируется в течение первой половины 2017 года.
Нузинерсен (Спинраза) в настоящее время проходит испытания в двух стадиях 3 фазы клинических испытаний: Cherish и Endear и исследовании 2 фазы Embrace.
Ionis недавно представила дополнительные данные открытого исследования (open-label) фазы 2 у детей раннего возраста на последнем совещании Американской академии неврологии (ААН). Результаты Cherish и Endear теперь будут следующими предоставлять необходимые данные для регулирующего рассмотрения и утверждения препарата.
Также обновлены первичные и вторичные критерии эффективности клинического протокола исследования Endear.
В исследовании Endear впервые в качестве критерия эффективности использовали – отсутствие постоянной вентиляции в течение 13 месяцев периода наблюдения по сравнению с пациентами (участниками исследования), не получавшими Нузинерсен. Затем стало ясно, что измерения моторных вех по филадельфийской шкале (CHOP INTEND) и шкале оценки мышечной силы (CMAP), также может быть полезным показателем эффективности препарата.
Теперь в Endear также добавлен дополнительный критерий: достижение моторных вех развития. Этот критерий ыл введен после последних открытых исследований и дискуссий с регулирующими органами и экспертами в этой области, которые велись в течение 2015 года.
Открытое (open-label) исследование под названием Shine – это продолжение периода исследования для пациентов, которые участвовали в предыдущих стадиях исследования препарата.
Согласно пресс-релизу, следующая цель — получить доступ к Нузинерсен для других пациентов. Компании будут пытаться открывать расширенную программу доступа (EAP) как можно скорее.
Дальнейшие обновления будут объявлены на ежегодной конференции Cure SMA, 16-19 июня, в Анахайме, штат Калифорния.
Источник: Smanewstoday
Перевод выполнен специально для БФ «Семьи СМА»
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.
Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
Дорогие друзья, большое спасибо, что дочитали до конца. Отслеживание, перевод и адаптация материалов о последних новостях в области СМА является частью работы Информационно-издательского проекта фонда. Мы будем благодарны, если вы сможете поддержать нашу работу в этом направлении, сделав посильное пожертвование.
Сделать это можно по ссылке.
