Текущая информация о движении в исследовании Нусинерсен (ISIS-SMNRx)

Biogen и Ionis Pharmaceuticals недавно представили обновленную информацию о клиническом развитии Nusinersen, лекарственного средства, предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).

Партнеры объявили о том, что в настоящее время завершен набор участников для исследований (двух испытаний 3-й фазы и для исследования фазы 2). Завершение испытаний фазы 3 планируется в течение первой половины 2017 года.

Нузинерсен (Спинраза) в настоящее время проходит испытания в двух стадиях 3 фазы клинических испытаний: Cherish  и Endear  и исследовании 2 фазы Embrace.

Ionis недавно представила дополнительные данные открытого исследования (open-label) фазы 2 у детей раннего возраста на последнем совещании Американской академии неврологии (ААН). Результаты Cherish и Endear теперь будут следующими предоставлять необходимые данные для регулирующего рассмотрения и утверждения препарата.
Также обновлены ​​первичные и вторичные критерии эффективности клинического протокола исследования Endear.

В исследовании Endear впервые в качестве критерия эффективности использовали – отсутствие постоянной вентиляции в течение 13 месяцев периода наблюдения по сравнению с пациентами (участниками исследования), не получавшими Нузинерсен. Затем стало ясно, что измерения моторных вех по филадельфийской шкале (CHOP INTEND) и шкале оценки мышечной силы (CMAP), также может быть полезным показателем эффективности препарата.

Теперь в Endear также добавлен дополнительный критерий: достижение моторных вех развития. Этот критерий ыл введен после последних открытых исследований и дискуссий с регулирующими органами и экспертами в этой области, которые велись в течение 2015 года.

Открытое (open-label) исследование под названием Shine – это продолжение периода исследования для пациентов, которые участвовали в предыдущих стадиях исследования препарата.

Согласно пресс-релизу, следующая цель   — получить доступ к Нузинерсен для других пациентов.  Компании будут пытаться открывать расширенную программу доступа (EAP) как можно скорее.
Дальнейшие обновления будут объявлены на ежегодной конференции Cure SMA, 16-19 июня, в Анахайме, штат Калифорния.

Источник: Smanewstoday

Перевод выполнен специально для БФ «Семьи СМА»

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.

Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Дорогие друзья, большое спасибо, что дочитали до конца. Отслеживание, перевод и адаптация материалов о последних новостях в области СМА является частью работы Информационно-издательского проекта фонда. Мы будем благодарны, если вы сможете поддержать нашу работу в этом направлении, сделав посильное пожертвование.
Сделать это можно по ссылке.

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.