Меню

Roche начинает новые клинические испытания фазы 2 препарата RG7916 (критерии)

Компания Roche официально заявила о начале проведения сразу двух клинических испытаний Фазы 2, проверяющие препарат RO7034067 (также известный как RG7916). Испытания начнутся в октябре.

Месяцем ранее Roche объявила о планах начать эти испытания после благоприятных результатов тестирования Фазы 1 на здоровых добровольцах. RO7034067 (RG7916) — лекарственное средство, принимаемое орально, которое предназначено исправить сплайсинг гена SMN2, «резервного гена» спинальной мышечной атрофии.

В одно испытание (Firefish) будет зарегистрировано около 50 младенцев с 1 типом СМА на территории США и Европы. Firefish – открытое (open-label) исследование, состоящее из двух частей: исследовательская доза в диагностической части исследования (Часть1) в течение 4 недель и подтверждающая часть (Часть2) RO7034067 в течение 24 месяцев.

Во второе испытание (Sunfish) будут набираться участники в возрасте от 2 до 25 лет со вторым или третьим типами СМА. Это испытание наберет почти 200 участников в 34 исследовательских центрах США, Канады, Европы и Австралии. Sunfish — рандомизированное, двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, состоящее из двух частей: исследовательская доза, диагностирующая часть (Часть 1) на 12 недель и подтверждающая часть (Часть 2) в течение 24 месяцев.

Клиническая разработка предшествующей молекулы RG7800 приостановлена. У людей, которые были ранее зарегистрированы в “Moonfish”, клиническом испытании RG7800, будет возможность перейти в отдельное открытое исследование, тестирующее RO7034067 (RG7916).

Информация по исследованию Firefish для детей со СМА 1 типа.

Исследование безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности RO7034067(RG7916) у детей с типом 1 спинальной мышечной атрофии (Firefish)

Набор участников откроется в ближайшее время.

 Этапы исследования:

Экспериментальная: Часть 1 (Исследовательское доза): RO7034067

Участники получат многократные увеличивающиеся дозы RO7034067, вводимого перорально (т.е. через рот) один раз в день в течение 4 недель с последующей фазой расширения открытого исследования.

Экспериментальная: Часть 2 (Подтверждающая): RO7034067

Участники получат RO7034067, вводимое перорально в максимально переносимой дозе, определенной в первой части исследования. Лечение будет продолжаться максимум 24 месяца.

Критерии оценки результатов исследования (Outcome Measures) опубликованы на сайте.

 

Право на участие (Eligibility):

Приемлемый возраст для тестирования: дети от 1 месяца до 7 месяцев;

Пол ребенка, приемлемый для исследования: Оба

Включение здоровых добровольцев: Нет

Критерии включения:

·        История болезни, признаки или симптомы, относящиеся к 1 типу СМА с началом от 28 дней до возраста 3-х месяцев;

·        Гестационный возраст:  от 37 до 42 недель;

·        Подтвержденный диагноз аутосомно-рецессивного наследования СМА;

·        У участника есть 2 копии гена выживания моторных нейронов (SMN2), подтвержденных исследованием;

·        Вес тела больше или равно третьему перцентилю данного возраста, определяемый по соответствующим рекомендациям  в конкретных странах;

·        Достаточный прием пищи и жидкости (с или без гастростомии) во время исследования, по мнению исследователя;

·        Должным образом оправился после острого заболевания и достаточно хорошо подходит для участия по мнению исследователя;

Критерии исключения:

·        Одновременное или предыдущее участие в других исследованиях в течение 90 дней до начала отбора или в течение 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше;

·        Одновременное или предыдущее участие в исследованиях препаратов, направленных на ген SMN2, антисмысловых олигонуклеотидов, или модификаторов SMN2 сплайсинга, или исследования генной терапии;

·        Наличие какой-либо истории клеточной терапии;

·        Госпитализация из-за проблем с легкими в течение последних 2-х месяцев, или запланирована во время наблюдения;

·        Наличие клинически значимых нарушений электрокардиограммы (ЭКГ)  перед введением препарата исследования;

·        Нестабильные заболевания желудочно-кишечного тракта, почек, печени, эндокринной или сердечно-сосудистой систем;

·        Участники, нуждающиеся в инвазивной искусственной вентиляции легкихили трахеостомии;

·        Участники, требующие постоянной неинвазивной вентиляции легких или с постоянной гипоксемией (артериальная кислородная насыщенность меньше чем 95 процентов) с или без поддержки вентилятора;

·        Участники с клинической историей нарушения дыхания или тяжелой пневмонии, не полностью возвратившие легочную функцию ко времени отбора;

·        Множественные или фиксированные контактуры и/или вывих или подвывих бедра при рождении;

·        Наличие симптомов или заболеваний, не связанных с СМА;

·        Наличие любой серьезной болезни в течение одного месяца до отбора или любого лихорадочного заболевания в течение одной недели до начала отбора и до первого введения дозы;

·        Наличие любого ингибитора (подавляющее вещество) изофермента цитохрома Р450 (CYP) 3А4 и / или любого Транспортера Органического Катиона 2 (ТОК-2, OCT-2)и субстрат  множественной резистентности и выведения токсинов (англ. MATE), принятых в течение 2-х недель и /или любого индуктора CYP3A4, принятого в течение 4-х недель (или в течение 5 периодов полураспада, в зависимости что дольше) до дозирования или участников (и кормящих матерей) принимающие  любые питательные вещества, которые моделируют активность CYP3A и любых известных флавинсодержащих  монооксигеназов (ФМО) 1 или ингибиторы ФМО3 или субстраты;

·        Предыдущее использование, или потребность в Гидроксихлорохине, Вигабатрине, Ретигабине или любого другого лекарственного средства, способного вызвать токсичность сетчатки глаза во время исследования;

·        Недавняя клиническая история (менее 6 месяцев) офтальмологических заболеваний, которые по оценке офтальмолога будут мешать проведению исследования.

 

Списки исследовательских центров

Информация по исследованию Sunfish для детей со СМА 2-3 типа.

 

Мультицентровой, рандомизированное, двойное слепое плацебо-контролируемое исследование безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности RO7034067(RG7916) у детей с типом 2 и 3 спинальной мышечной атрофии (Sunfish)

 Набор участников откроется в ближайшее время.

 

Этапы исследования:

Лекарство и плацебо будет вводиться перорально.

·        Экспериментальная: Часть 1 Группа А: подростки и взрослые (RO7034067)

Подростки и взрослые участники в возрасте 12-25 лет получат RO7034067 в течение 12 недель. После 12-недельного курса лечение завершается, и устанавливается доза Части 2. Участники будут переведены на дозы Части 2, за которым последует фаза открытого исследования (OLE — open label extension).

·        Группа Сравнения: Часть 1 Группа A: Взрослые и подростки (Placebo)

Подростки и взрослые участники в возрасте 12-25 лет получат плацебо соответствующее RO7034067 в течение 12 недель. После 12-недельного курса лечение завершается, участникам плацебо будет предоставлен выбор, чтобы перейти к активному лечению в фазе открытого исследования (OLE).

·        Группа Сравнения: Часть 1 группа B: дети (плацебо)

Дети в возрасте 2-11 лет получат плацебо, соответствующее RO7034067 в течение 12 недель. После 12-недельного курса исследование завершается, участникам плацебо будет предоставлен выбор, чтобы перейти к активной фазе лечения в OLE.

·        Экспериментальный: Часть 1 группа B: дети (RO7034067)

Дети в возрасте 2-11 лет получат RO7034067 в течение 12 недель. После 12-недельного лечения будет установлена доза Части 2. Участники будут переключены на дозу Части 2, за которым последует фаза открытого исследования (OLE).

·        Группа Сравнения: часть 2: плацебо

Участники в возрасте 2-25 лет примут плацебо соответствующее RO7034067. После 12-месячного первичного анализа (будет выполняться после того, как последний участник завершает 12-месячный курс лечения), участники плацебо будут переключены на активное лечение (RO7034067). После 24-месячного лечения участникам предложат возможность войти в фазу OLE.

·        Экспериментальная: Часть 2: RO7034067

Участники в возрасте 2-25 лет будут получать RO7034067 в дозе, установленного в  части 1 исследования, на срок до 24 месяцев. После 24-месячного лечения, участникам будет предоставлена возможность войти в фазу OLE.

 

Критерии оценки результатов исследования (Outcome Measures) опубликованы на сайте.

 

 Право на участие (Eligibility):

Условия:

Приемлемый для исследования возраст: от 2 лет до 25 лет (ребенок, взрослый)

Пол, приемлемый для исследования: оба (муж. и жен.)

Принимают здоровых добровольцев: Нет

 

Критерии включения:

 

·        Для части 1: Тип 2 или 3 СМА, способные к самостоятельному перемещению или не способные;

·        Для части 2: Тип 2 или 3 СМА неходячие.

·        Подтвержденный диагноз аутосомно-рецессивный 5qСМА для части 2:

1) Модуль верхней конечности больше или равно2; (revised upper limb module(RULM) entry item A greater than or equal to [>=] 2);

2) способность сидеть самостоятельно (9 баллов по шкале моторной функции(MFM)).

·        Отрицательный тест крови на беременность при отборе и согласие соблюдать меры по предотвращению беременности и ограничения в донорстве спермы.

 

Критерий исключения:

 

·        Одновременное или предыдущее участие в любом исследовании тестируемого лекарственного средства или прибора в течение 90 дней до отбора или 5 периодов полураспада препарата, в зависимости от того, что дольше;

·        Одновременное или предыдущее участие в исследованиях препаратов, направленных на ген SMN2, антисмысловых олигонуклеотидов, или модификаторов SMN2 сплайсинга, или исследования генной терапии;

·        Наличие какой-либо истории клеточной терапии;

·        Госпитализация из-за проблем с легкими в течение последних 2-х месяцев, или запланирована во время отбора;

·        Хирургическое вмешательство при сколиозе или фиксации бедра в год, предшествующий отбору или хирургия, запланированная в течение ближайших 18 месяцев;

·        Клинически значимые нестабильные заболевания желудочно-кишечного тракта, почек, печени, эндокринной или сердечно-сосудистой систем;

·        Наличие клинически значимых нарушений электрокардиограммы (ЭКГ)  перед введением препарата исследования в среднем количестве от тройной меры или сердечно-сосудистых заболеваний, указывающих на риск для здоровья участников по оценке Исследователя;

·        Наличие любой серьезной болезни в течение одного месяца до отбора или любого лихорадочного заболевания в течение одной недели до начала отбора и до первого введения дозы;

·         Наличие любого ингибитора (подавляющее вещество) изофермента цитохрома Р450 (CYP) 3А4 и / или любого Транспортера Органического Катиона 2 (ТОК-2) и субстрат  множественной резистентности и выведения токсинов (англ. MATE), принятых в течение 2-х недель и /или любого индуктора CYP3A4, принятого в течение 4-х недель (или в течение 5 периодов полураспада, в зависимости что дольше) до дозирования или участников (и кормящих матерей) принимающие  любые питательные вещества, которые моделируют активность CYP3A;

·        Недавно начатое лечение (менее чем за 6 месяцев до отбора)  или другие селективные β2-адреномиметики;

·        Любое предшествующее применение Гидроксихлорохина, Вигабатрина, Ретигабина или тиоридазина — установленная или предполагаемая аллергия (например, анафилактическая реакция) к RO7034067 или элементам его состава;

·        Недавняя история (менее одного года) офтальмологических заболеваний.

Списки исследовательских центров:

 

Пожалуйста, оцените материал

Всего оценок: 0

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up