Управление по санитарному надзору за качеством лекарственных препаратов и пищевых продуктов США (FDA) одобрило препарат SPINRAZA™ (nusinersen) компании Биоген по ускоренной процедуре для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей и взрослых. SPINRAZA — первое и уникальное лечение, одобренное от СМА, прогрессирующей мышечной слабости, которая является ведущей генетической причиной смерти у младенцев и детей.
В клиническом исследовании ENDEAR пациенты со СМА с ранним началом (1 тип), получавшие SPINRAZA, показали клинически значимое улучшение двигательной функции по сравнению с участниками исследования, не получавшими лекарства. Кроме того, большее количество пациентов на SPINRAZA выжили по сравнению с не получавшими лечение в процентном соотношении. В открытых исследованиях некоторые пациенты достигли таких способностей, как способность сидеть без поддержки, стоять или ходить – в то время, в которое никто не мог ожидать развития этих способностей из-за болезни или обычно происходит их потеря. Общие выводы этих исследований подтверждают эффективность SPINRAZA по всему спектру пациентов СМА и, по всей видимости, поддерживают гипотезу о необходимости раннего начала лечения.
«SPINRAZA предлагает новую надежду для сообщества СМА и служит примером нашей миссии применения передовых достижений науки, чтобы сделать значимую разницу в жизни пациентов с разрушительными, изменяющими жизнь болезнями», — заявил Джордж А. Скэнгос, Ph.D., главный исполнительный директор компании Biogen. «Мы признательны и благодарны за приверженность пациентов и их семей, которые участвовали в клинических испытаниях программы SPINRAZA, за неустанные усилия наших исследователей, а также безотлагательность, продемонстрированную FDA в быстром рассмотрении и одобрении этого лечения. Мы также хотим признать важную работу наших коллег из Ionis, которые инициировали эту программу «.
Одобрение SPINRAZA в FDA было основано на положительных результатах клинических испытаний больше чем на 170 пациентах. Пакет данных включал анализ ENDEAR, исследования Фаза 3 у младенцев, а также данные открытого исследования по пресимптоматическим и симптоматическим пациентам с уже имеющимся или вероятно развивающимся СМА 1, 2 и 3 типов.
“С сегодняшним одобрением SPINRAZA изменилось будущее для тех, кто страдает от СМА. Мы особенно рады, что этот сложный и строгий клинический план развития привел к возможности широкого применения препарата, что может помочь большому количеству пациентов”, сказал Кеннет Хобби, президент Ассоциации «CureSMA». “Это было историей всех – семей, исследователей, компаний и FDA – сотрудничающих как одно сообщество”.
В ближайшее время SPINRAZA будет в ближайшее время доступна для применения в США медицинскими работниками, при этом могут быть различия в процедурах и по временном отрезку доступности препарата в разных центрах и учреждениях.
SPINRAZA Фаза 3 регистрационное исследование, ENDEAR.
ENDEAR было рандомизированным, двойным слепым, плацебо-контролируемым исследованием на пациентах младенческого возраста с СМА (Тип 1). При анализе промежуточных результатов ENDEAR, больший процент младенцев получавших SPINRAZA, достиг значимого двигательного отклика по сравнению с теми, кто не проходил лечение (40% против 0%; p < 0.0001), в соотвтетсвии со шкалой Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE). Кроме того, процент погибших пациентов на SPINRAZA меньше (23%) по сравнению с пациентами, не получавшими препарат (43%). Данные из других проанализированных конечных точек эффективности были последовательно в пользу младенцев, которые прошли лечение.
Подробные результаты ENDEAR, будут представлены на Ежегодной конференции British Paediatric Neurology Association (BPNA) в январе 2017. С подробными результатами исследования можно ознакомится на нашем сайте по ссылке.
Обновления программы SPINRAZA
Биоген лицензировал глобальные права на разработку, производство и коммерциализацию SPINRAZA от Ionis Pharmaceuticals, лидер в разработке антисмысловой терапии. Biogen и Ionis совместно проводили инновационную клиническую программу разработки препарата SPINRAZA, которая привела этот препарат от его первой дозы людям в 2011г. к его первому разрешению от надзорного органа всего за пять лет.
В октябре Европейское медицинское агентство (EMA) утвердило Marketing Authorization Application (заявка на одобрение) Биогена для SPINRAZA как препарата для лечения СМА и предоставило ускоренный статус рассмотрения. Кроме того, Биоген подал заявки на регистрацию в Японии, Канаде и Австралии и начнет дополнительную регистрацию в других странах в 2017 году.
Дополнительную информацию о препарате SPINRAZA и информацию о предписаниях на территории США можно получить на сайте: www.SPINRAZA.com.
Инструкцию препарата на русском языке можно скачать
О поддержке пациентов
Как часть обязательств «Биогена» перед пациентами и семьями, живущими со СМА, компания запустила в США программу SMA360°™, которая предоставляет услуги, касающиеся немедицинских барьеров для доступа к препарату для резидентов США. Они включают в себя материально-техническую помощь, образование продукта, страхование исследований и финансовую помощь. Перечень предложений SMA360° будут доступны в ближайшие дни в www.SPINRAZA.com (только для резидентов США)
Услуги ° SMA360 от Биогена доступны только тем, кому прописана SPINRAZA. Чтобы узнать больше о программе и получить дополнительную информацию об этих услугах, пожалуйста, свяжитесь с Координатором Поддержки СМА в 1-844-4SPINRAZA (1-844-477-4672) ПН — ПТ 8:30-8:00 после полудня по восточному стандартному времени.
О СМА
Спинальная мышечная атрофия (СМА) характеризуется потерей моторных нейронов в спинном мозге, приводящем к серьезной и прогрессивной мышечной атрофии и слабости. В конечном счете, люди с самым серьезным типом СМА могут стать парализованными и испытать затруднения при выполнении основных жизненных функций, как дыхание и глотание.
Из-за потери, или дефекта в гене SMN1, люди с СМА не производят достаточного количества белка моторного нейрона выживания (SMN), который очень важен для обслуживания моторных нейронов. Серьезность СМА коррелирует с суммой белка SMN. Дети с типом 1 СМА, с самой серьезной и опасной для жизни формой, производят очень мало белка SMN и не способны сидеть без поддержки и не живут более двух лет без дыхательной поддержки. Люди с типом 2 и типом 3 СМА производят большие суммы белка SMN и имеют менее серьезные, но изменяющие жизнь формы СМА.
Чтобы поддержать осведомленность и информированность о СМА, Биоген также создал образовал программу «Вместе в СМА» в Соединенных Штатах. «Вместе в СМА» программа, созданная, чтобы обеспечить информационные материалы и ресурсы сообществу СМА и располагается на сайте: www.TogetherinSMA.com.
О SPINRAZA ™ (nusinersen)
Препарат SPINRAZA был разработан для лечения СМА.
SPINRAZA является антисмысловым олигонуклеотидом (АСО), который предназначен для лечения СМА, вызванной мутацией в хромосоме 5q, что приводит к дефициту белка SMN. SPINRAZA изменяет сплайсинг SMN2 пре-мРНК с целью увеличения производства полнометражных SMN белков. АСО являются короткими синтетическими последовательностями нуклеотидов, предназначенных для избирательного связывания РНК и регулирования экспрессии генов. Благодаря использованию этой технологии, SPINRAZA имеет потенциал для увеличения количества полноразмерного SMN белка у пациентов со СМА.
SPINRAZA вводят с помощью интратекальной инъекции, которая обеспечивает проникновение лекарства непосредственно в спинно-мозговой жидкости (СМЖ) вокруг спинного мозга, где моторные нейроны дегенерируют у пациентов с СМА из-за недостаточного уровня SMN белка.
Наиболее распространенные побочные эффекты SPINRAZA, это инфекция верхних дыхательных путей, инфекции нижних дыхательных путей и запоры. Серьезные побочные реакции ателектаза были более частыми в SPINRAZA-рассматриваемых пациентах. Отклонения коагуляции и тромбоцитопения, включая острую тяжелую тромбоцитопению, наблюдались после применения некоторых АСО. Почечная токсичность, включая потенциально смертельный гломерулонефрит, наблюдалась после применения некоторых АСО.
О Biogen
Благодаря ультрасовременной науке и медицине, Биоген находит, развивает и поставляет международные инновационные методы лечения для людей, живущих с серьезными неврологическими, аутоиммунными и редкими заболеваниями. Основанный в 1978, Биоген — одна из самых старых независимых компаний биотехнологии в мире, и пациенты во всем мире пользуются инновационными методами лечения их ведущего рассеянного склероза и гемофилии.
Источник: Businesswire
Перевод выполнен специально для БФ «Семьи СМА». Пер. Ильсияр Шамсиева
Дорогие друзья, большое спасибо, что дочитали до конца. Если вы хотите читать больше иноязычных материалов о последних научных достижениях в области исследования лекарств от СМА, мы будем вам благодарны, если вы поможете нам оплачивать труд переводчиков. Сделать это можно по ссылке.
