Меню

Первые предварительные результаты исследования препарата RG7916 на детях со СМА 1 типа

Первые предварительные результаты исследования препарата RG7916 на детях со СМА 1 типа были представлены на первом Европейском научном Конгрессе по СМА, прошедшем в конце января в польском Кракове.

Предварительные данные были получены по результатам анализа данных текущих участников клинического испытания Firefish на младенцах со СМА 1 типа  в возрасте до 6 мес. Исследуемый препарат RG7916 является сплайсинг модификатором SMN2, препарат доставляется перорально и был разработан в сотрудничестве с компаниями Roche, PTC Theurapeutics и  SMAFoundation. Действие препарата нацелено на основной молекулярный дефицит при СМА через изменение сплайсинга SMN2 для увеличения экспрессии полноразмерной мРНК из гена SMN2.

Лечение препаратом RG7916 показало высокую безопасность и хорошую переносимость. На настоящий момент в исследовании принимает участие 16 пациентов (13 пациентов на дату среза). Средняя медиана возраста на начало приема препарата — 6,9 месяцев.

Ни один пациент из группы испытуемых не потерял способность самостоятельно глотать (максимальный срок наблюдения за пациентом в когорте — 35 недель (8 мес).77% (n=10/13) пациентов имели как минимум одно неблагоприятное событие (Adverse Event), в основном средней тяжести, которые были разрешены без прерывания терапии. 4 пациента пережили неблагоприятные события, квалифицированные как тяжелые. 2 ребенка-участника испытаний погибли, один от вирусной респираторной инфекции (21 день), а другой от неожиданной остановки сердца и дыхания (236 день).
Не было отмечено фактов токсичности и влияния на глаза.

Исследования продолжаются и в ближайшее время ожидается промежуточный анализ результатов 1 части исследования Firefish для СМА1 типа.

Перевод выполнен специально для фонда «Семьи СМА».

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.

Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Дорогие друзья, большое спасибо, что дочитали до конца. Отслеживание, перевод и адаптация материалов о последних новостях в области СМА является частью работы Информационно-издательского проекта фонда. Мы будем благодарны, если вы сможете поддержать нашу работу в этом направлении, сделав посильное пожертвование.
Сделать это можно по ссылке.

Пожалуйста, оцените материал

Всего оценок: 0

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up