Меню

Открыт набор пациентов со СМА1-го типа в программу исследования препарата RG7916

Мы рады сообщить, что в России открылся первый центр клинических исследований препаратов для больных спинальной мышечной атрофией, и теперь у российских семей есть возможность попасть в программу клинических исследований СМА в своей стране.
Центр открыт в Москве, на базе НИКИ педиатрии имени Ю. Е. Вельтищева, и сейчас ведется набор пациентов со СМА 1-го типа возрастом до 7 месяцев для участия в исследовании Firefish препарата RG7916 компании Roche.

Об исследовании:

Препарат RG7916 разработан компанией Roche  в сотрудничестве с PTC Therapeutics и SMA Foundation. RG7916 — модификатор сплайсинга гена SMN2, увеличивающий экспрессию полноразмерных белков.

Программа FIREFISH рассчитана на младенцев возраста от 1 до 7 месяцев с 1-м типом СМА, не нуждающихся в ИВЛ через трахеостому. Исследование FIREFISH включает два 2 этапа: первый этап (уже завершен) был направлен на выявление безопасности препарата при приеме его в различных дозировках. Как выяснилось, RG7916 безопасен и хорошо переносится во всех применяемых дозах.

На втором этапе будет оцениваться безопасность и эффективность препарата RG7916. Это исследование займет около 2 лет, после чего все дети будут продолжать получать препарат до тех пор, пока он не станет доступен в их стране. Набор участников для этого испытания начался в Европе и вот теперь у нас в России.

Подробнее о препарате и исследовании вы можете прочитать на нашем сайте по ссылкам:

Компания Roche сообщила последние данные по проводимым исследовательским программам

Первые предварительные результаты исследования препарата RG7916 на детях со СМА 1 типа

Условия включения пациентов в программу исследования:

  • диагноз СМА 1 типа, с проявлением первых симптомов в возрасте от 28 дней до 3-х месяцев;
  • возраст ребенка на момент включения в программу от 1 до 7 месяцев
  • гестационный возраст:  от 37 до 42 недель;
  • генетически подтвержденный диагноз СМА (ДНК-тест);
  • количество копий гена SMN2 = 2, подтвержденных ДНК-исследованием;
  • вес тела больше или равно третьему перцентилю данного возраста, определяемый по соответствующим рекомендациям  в конкретных странах;
  • достаточный прием пищи и жидкости (с или без гастростомии) во время исследования (определяет исследователь);
  • в случае, если ребенок перенес острое заболевание, он должен должным образом поправиться после болезни (определяет исследователь).

Условия, при наличии которых ребенок не сможет быть включен в программу:

  • одновременное или предыдущее участие в других исследованиях или получение лечения препаратом Спинраза;
  • наличие какой-либо истории клеточной терапии;
  • госпитализация из-за проблем с легкими в течение последних 2-х месяцев;
  • наличие клинически значимых нарушений электрокардиограммы (ЭКГ)  перед введением препарата исследования;
  • нестабильные заболевания желудочно-кишечного тракта, почек, печени, эндокринной или сердечно-сосудистой систем;
  • ребенок нуждается в инвазивной искусственной вентиляции легких или трахеостомии;
  • ребенку требуется постоянная неинвазивная вентиляция легких или у него постоянная гипоксемия (артериальная кислородная насыщенность меньше чем 95%) с или без поддержки вентилятора;
  • ребенок с клинической историей нарушения дыхания или тяжелой пневмонии, не полностью возвративший легочную функцию ко времени отбора;
  • множественные или фиксированные контрактуры и/или вывих или подвывих бедра при рождении;
  • наличие симптомов или заболеваний, не связанных с СМА;
  • наличие любой серьезной болезни в течение одного месяца до отбора или любого лихорадочного заболевания в течение одной недели до начала отбора и до первого введения дозы;

Более подробную информацию о критериях включения в программу вы можете найти тут

Если вы хотите принять участие в этом исследовании, вашему ребенку меньше 7 месяцев и он отвечает вышеперечисленным критериям, вы можете связаться с Центром клинических исследований:

Контакты:

e-mail: artemievasb@mail.ru — координатор исследования Светлана Брониславовна Артемьева

Адрес: НИКИ педиатрии имени Ю. Е. Вельтищева, ул. Талдомская, 2

Сайт

Пожалуйста, оцените материал

Всего оценок: 0

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up