Мы рады сообщить, что в России открылся первый центр клинических исследований препаратов для больных спинальной мышечной атрофией, и теперь у российских семей есть возможность попасть в программу клинических исследований СМА в своей стране.
Центр открыт в Москве, на базе НИКИ педиатрии имени Ю. Е. Вельтищева, и сейчас ведется набор пациентов со СМА 1-го типа возрастом до 7 месяцев для участия в исследовании Firefish препарата RG7916 компании Roche.
Об исследовании:
Препарат RG7916 разработан компанией Roche в сотрудничестве с PTC Therapeutics и SMA Foundation. RG7916 — модификатор сплайсинга гена SMN2, увеличивающий экспрессию полноразмерных белков.
Программа FIREFISH рассчитана на младенцев возраста от 1 до 7 месяцев с 1-м типом СМА, не нуждающихся в ИВЛ через трахеостому. Исследование FIREFISH включает два 2 этапа: первый этап (уже завершен) был направлен на выявление безопасности препарата при приеме его в различных дозировках. Как выяснилось, RG7916 безопасен и хорошо переносится во всех применяемых дозах.
На втором этапе будет оцениваться безопасность и эффективность препарата RG7916. Это исследование займет около 2 лет, после чего все дети будут продолжать получать препарат до тех пор, пока он не станет доступен в их стране. Набор участников для этого испытания начался в Европе и вот теперь у нас в России.
Подробнее о препарате и исследовании вы можете прочитать на нашем сайте по ссылкам:
Компания Roche сообщила последние данные по проводимым исследовательским программам
Первые предварительные результаты исследования препарата RG7916 на детях со СМА 1 типа
Условия включения пациентов в программу исследования:
- диагноз СМА 1 типа, с проявлением первых симптомов в возрасте от 28 дней до 3-х месяцев;
- возраст ребенка на момент включения в программу от 1 до 7 месяцев
- гестационный возраст: от 37 до 42 недель;
- генетически подтвержденный диагноз СМА (ДНК-тест);
- количество копий гена SMN2 = 2, подтвержденных ДНК-исследованием;
- вес тела больше или равно третьему перцентилю данного возраста, определяемый по соответствующим рекомендациям в конкретных странах;
- достаточный прием пищи и жидкости (с или без гастростомии) во время исследования (определяет исследователь);
- в случае, если ребенок перенес острое заболевание, он должен должным образом поправиться после болезни (определяет исследователь).
Условия, при наличии которых ребенок не сможет быть включен в программу:
- одновременное или предыдущее участие в других исследованиях или получение лечения препаратом Спинраза;
- наличие какой-либо истории клеточной терапии;
- госпитализация из-за проблем с легкими в течение последних 2-х месяцев;
- наличие клинически значимых нарушений электрокардиограммы (ЭКГ) перед введением препарата исследования;
- нестабильные заболевания желудочно-кишечного тракта, почек, печени, эндокринной или сердечно-сосудистой систем;
- ребенок нуждается в инвазивной искусственной вентиляции легких или трахеостомии;
- ребенку требуется постоянная неинвазивная вентиляция легких или у него постоянная гипоксемия (артериальная кислородная насыщенность меньше чем 95%) с или без поддержки вентилятора;
- ребенок с клинической историей нарушения дыхания или тяжелой пневмонии, не полностью возвративший легочную функцию ко времени отбора;
- множественные или фиксированные контрактуры и/или вывих или подвывих бедра при рождении;
- наличие симптомов или заболеваний, не связанных с СМА;
- наличие любой серьезной болезни в течение одного месяца до отбора или любого лихорадочного заболевания в течение одной недели до начала отбора и до первого введения дозы;
Более подробную информацию о критериях включения в программу вы можете найти тут
Если вы хотите принять участие в этом исследовании, вашему ребенку меньше 7 месяцев и он отвечает вышеперечисленным критериям, вы можете связаться с Центром клинических исследований:
Контакты:
e-mail: artemievasb@mail.ru — координатор исследования Светлана Брониславовна Артемьева
Адрес: НИКИ педиатрии имени Ю. Е. Вельтищева, ул. Талдомская, 2
