Меню

Обновленный статус исследовательских программ в области СМА компании Roche

В настоящий момент компания Roche ведет клинические разработки 2 молекул для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) — Олезоксим и RG7916. Обе молекулы применяются перорально и работают по разному. Компания сообщила о старте основной части исследования FIREFISH для младенцев со СМА1 типа и SUNFISH для детей со 2-3 типом СМА, а также о планах по клиническим испытаниям препарата Олезоксим для детей и молодых взрослых с 3 типом.

RG7916

Препарат RG7916  разработан в сотрудничестве с PTC Therapeutics и SMA Foundation.
RG7916 — модификатор сплайсинга СМН2 и исследуется в трех исследовательских программах: FIREFISH, SUNFISH и JEWELFISH.

Исследование  FIREFISH для младенцев со СМА 1 типа – Начало части 2 текущей фазы исследования

Программа FIREFISH рассчитана на мледенцев возраста от 1 до 7 месяцев с 1 типом СМА. Это открытое исследование, в котором все дети-участники получают RG7916 (без плацебо).

Исследование FIREFISH состоит из 2 частей: Часть 1 (набор завершен) направлена на выявление безопасности препарата при приеме его в различных дозировках и продемонстрировала, что RG7916 — безопасен и хорошо переносится во всех применяемых дозах. В части 1 также  измерялась концентрация препарата и уровень СМН белка в крови, что позволило исследователям выявить оптимальную дозу RG7916, эффективность которой будет исследоваться в Части 2 испытаний. Все участники части 1 продолжат получать препарат.

Часть 2 FIREFISH в настоящее время запущена и начался набор участников в исследование. В этой части исследования будет оцениваться безопасность и эффективность препарата RG7916 на 40 детях-участниках исследования. Часть 2 исследования займет примерно около 2 лет, после чего все дети будут продолжать получать препарат до тех пор, пока он не станет доступен в их стране. Предварительные результаты эффективности препарата планируется опубликовать после того, как первый участник 2 части исследования закончит первый год приема препарата.

Набор в исследование FIREFISH Часть 2 в настоящее время начался в центрах в Бельгии, Франции и Италии. В скором времени ожидается открытие центров в других странах (по мере того, как местные органы в области надзора в сфере здравоохранения и этические комитеты одобрят проведение).

Данные, полученный в исследовании FIREFISH будут использоваться для поддержки заявок на одобрение препарата в регулирующих органах и для доступа пациентов к лечению.

Исследования для детей со 2 и 3 типом СМА в возрасте от 2 до 25 лет, неходячих — SUNFISH

Исследованием SUNFISH также состоит из двух частей. Часть 1 уже была завершена и идет набор пациентов во 2 часть программы в Европе. В ближайшее время будут открыты центры в других странах по мере того, как местные органы в области надзора в сфере здравоохранения и этические комитеты одобрят проведение.

Данные, полученный в исследовании SUNFISH будут использоваться для поддержки заявок на одобрение препарата в регулирующих органах и для доступа пациентов к лечению.

JEWELFISH

JEWELFISH — дополнительное исследование по безопасности и переносимости препарата RG7916 детьми со 2 и 3 типом, которые до этого принимали участие в исследованиях других препаратов, воздействующих на СМН2. В настоящее время ведется набор пациентов в клинических центрах в Европе и США.

Препарат RG7916 показал хорошую переносимость во всех исследованиях и на текущий момент нет пациентов, отказавшихся от дальнейшего участия в исследовании на основании каких-либо причин, относящихся к воздействию препарата.

ОЛЕЗОКСИМ

Олезоксим поддерживает функции митохондрий и клеточное функционирование.  В настоящее время в компании работают над планом запуска 3 фазы исследований Олезоксима и во второй половине года будет представлена обновленная информация на этот счет.

Вы можете найти больше информации по клиническим центрам, где идет набор в исследования на сайте www.clinicaltrials.gov (вбейте в поисковик на сайте SUNFISH, FIREFISH, JEWELFISH или olesoxime).

ИНФОРМАЦИЯ ПО РОССИИ:

В России в ближайшее время планируется открыть клинический центр по исследованиям FIREFISH и SUNFISH. В настоящее время получено одобрение МЗ РФ на исследование FIREFISH и ожидается разрешение на проведение SUNFISH и идет подготовка центра к началу набора пациентов.

Также рассматривается возможность запуска в стране исследования по Олезоксиму.
О всех новостях на этот счет все пациенты со СМА в России, зарегистрированные в Реестре СМА  будут получать оперативное уведомление на указанный при заполнении формы адрес. Если у вас и у вашего ребенка диагноз СМА и вы не заполняли форму реестра СМА — сделайте это в ближайшее время. Как попасть в реестр

Пожалуйста, оцените материал

Всего оценок: 0

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up