На прошлой неделе компания Новартис представила обновленную информацию по препарату LMI070 (бранаплам) для лечения спинальной мышечной атрофии, над клиническими исследованиями которого компания работает последние несколько лет.
Ниже приводим перевод обращения компании к СМА-сообществу:
«Уважаемое СМА- сообщество!
На протяжении многих лет наши исследователи работают над разработкой нового метода лечения СМА.
Одним из перспективных направлений в нашем лекарственном пакете по неврологии является LMI070, который несколько лет назад начал разрабатываться для лечения СМА. В 2016 году нам пришлось приостановить набор участников в наше первое клиническое исследование CLMI070X220 1 для СМА 1 типа, поскольку признаки поражения нерва появились в некоторых тестах на животных, идущих параллельно. С тех пор вместе с экспертами мы много работали, чтобы лучше понять эти результаты. Теперь мы рады поделиться с вами хорошими новостями: мы расширяем клиническое исследование этой важной молекулы, которая теперь получила наименование «бранаплам».
Как только будут получены соответствующие утверждения соответствующих органов здравоохранения и медицинской этики, мы возобновим набор участников текущего исследования для СМА 1 типа (CLMI070X2201) в наших существующих центрах в Бельгии, Германии, Дании и Италии. CLMI070X2201 – open-label исследование (все участники получают бранаплам), где разные дозы тестируются у пациентов со СМА 1 типа моложе 6 месяцев. Вы можете найти более подробную информацию о текущем клиническом исследовании, доступном на нашем веб-сайте клинических испытаний и на clinicaltrials.gov.
Теперь, когда набор пациентов возобновлен, мы занимаемся расширением дополнительных центров и стран. Мы будем держать вас в курсе открытия новых центров проведения исследования.
Помимо возобновления набора пациентов, мы также внесли некоторые изменения в процедуру исследования. Напомним, что бранаплам предназначен для перорального введения. Отныне у пациентов будет возможность получать недельную дозу препарата, вводимую перорально, а не только через назогастральный зонд, как это было ранее. Мы внесли это изменение и другие в ответ на отзывы от семей пациентов и исследователей. Мы искренне надеемся, что они облегчат участие в процессе клинического исследования. Благополучие каждого пациента в исследовании имеет первостепенное значение для нас. Поэтому, чтобы контролировать безопасность зарегистрированных пациентов, в протокол исследования были добавлены дополнительные тесты по неврологии. Параллельно мы также тесно сотрудничаем с регулирующими органами, чтобы определить лучший способ расширить программу клинических испытаний бранаплама за пределами СМА 1 типа и сделать исследования доступными для пациентов других типов как можно быстрее. Предстоит еще долгий путь, но мы рады возвратиться на него.
Мы считаем, что лучший способ донести наиболее успешное и выгодное лекарство до пациентов со СМА и их семей, — это тесное сотрудничество с вами. Итак, продвигаясь вперед, мы будем регулярно информировать СМА –сообщество о том как развитие бранаплама продвигается вперед.
Мы хотели бы поблагодарить всех вас, кто уже участвует или кто будет участвовать в исследовании бранаплама и тех из вас, кто их поддерживает, — ваш вклад в привлечение новых и инновационных методов лечения пациентов со СМА неоценим»
Команда разработки Бранаплама, Новартис
Перевод выполнен специально для БФ «Семьи СМА». Пер. Мария Степанова
