Лекарства и клинические исследования

Положительные данные по широкому кругу лиц со СМА представлены на ежегодном собрании Американской академии неврологии в апреле 2017 года.

Окончательные данные третьей фазы исследования показывают, что SPINRAZA® (nusinersen) значительно улучшает моторную функцию у детей со 2 и 3 типами спинальной мышечной атрофии

«Спинраза не волшебная пилюля. Этот препарат не избавит от СМА», — сказал он. «Пациенты с СМА нуждаются и требуют постоянного ухода, который мы всегда рекомендовали».

Ученые полагают, что их работа может помочь оптимизации доставки Спинразы(нусинерсена), первого зарегистрированного средства для лечения СМА. Спинраза повышает количество функционального гена SMN2 (люди имеют два гена SMN), поэтому если будет найдена возможность доставлять белок в нейроны более таргетно и эффективно, эффективность лечения может быть существенно повышена.