Врачи постоянно ищут лекарства от спинальной мышечной атрофии.
Одни исследования оказываются более быстрыми и удачными. Другие -нет.
В этом разделе вы найдете новости о тех препаратах, разработка которых либо приостановлена, либо завершена, либо ведется не очень активно, поэтому сложно назвать конкретные сроки его появления и доступности для пациентов.
Другие статьи об исследуемых препаратах
Китайская компания CANbridge разрабатывает препарат генной терапии для лечения СМА
Компания CANbridge Pharmaceuticals завершила доклинические исследования генной терапии в сотрудничестве с Центром генной терапии Horae в Медицинской школе Чана Массачусетского университета (UMass), где терапия была первоначально разработана.
Компания Biohaven исследует препарат талдефгробеп альфа для терапии СМА
Препарат получил «orphan drug designation» и «fast track designation» Американского управления по контролю за качеством пищевой продукции и лекарственных препаратов (FDA). Этот статус предоставляется методам лечения, которые демонстрируют потенциал в лечении серьезных состояний, для которых доступные методы лечения недостаточно эффективны и способствует ускорению клинической разработки экспериментальных препаратов.
Один из рецепторов андрогена может быть потенциально использован для терапии спинобульбарной мышечной атрофии
Новое исследование предполагает, что встречающаяся в природе форма белка рецептора андрогена, которую ученые назвали AR45, может быть полезна для лечения спинобульбарной мышечной атрофии (SBMA), редкой формы спинальной мышечной атрофии у взрослых.
В лабораторных условиях было обнаружено, что лечение с использованием AR45 задерживает начало заболевания у мышиной модели SBMA и увеличивает выживаемость животных.
Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях
Китайская компания CANbridge разрабатывает препарат генной терапии для лечения СМА
Компания CANbridge Pharmaceuticals завершила доклинические исследования генной терапии в сотрудничестве с Центром генной терапии Horae в Медицинской школе Чана Массачусетского университета (UMass), где терапия была первоначально разработана.
Компания Biohaven исследует препарат талдефгробеп альфа для терапии СМА
Препарат получил «orphan drug designation» и «fast track designation» Американского управления по контролю за качеством пищевой продукции и лекарственных препаратов (FDA). Этот статус предоставляется методам лечения, которые демонстрируют потенциал в лечении серьезных состояний, для которых доступные методы лечения недостаточно эффективны и способствует ускорению клинической разработки экспериментальных препаратов.
Амбулаторные пациенты со СМА, получающие нусинерсен, демонстрируют улучшение ходьбы
Согласно анализу данных применения препарата нусинерсен (Спинраза) в реальной клинической практике, полученных в Европе, были выявлены значимые изменения состояния у детей и взрослых с 3 и 4 типом спинальной мышечной атрофией. Так, более, чем 1 из 4 пациентов с амбулаторной спинальной мышечной атрофией (сохраняющих возможность ходить самостоятельно) испытали клинически значимое улучшение способности ходить после лечения.
Тау-белок может быть маркером долгосрочного ответа на лечение нусинерсен
Новое исследование показывает, что у людей со спинальной мышечной атрофией (СМА), которые длительное время получали препарат нусинерсен (Спинраза), уровни белка тау в спинномозговой жидкости снижаются. Полученные данные показывают, что измерение уровней белка тау может быть полезным маркером для прогнозирования реакции на лечение препаратом нусинерсеном, говорят исследователи.
Новартис ограничил работу своей глобальной программы управляемого доступа к Золгенсма 12 странами
9 января 2023 года компания Новартис объявила об изменениях в работе своей программы управляемого доступа , программе-«лотерее», которая ранее была нацелена на бесплатное предоставление до 100 доз в год препарата онасемноген абепарвовек (Золгенсма) пациентам в странах, где нет доступа к данной лекарственной терапии.
Биоген и Алкион Терапьютикс совместно прорабатывают возможность использования имплантируемого устройства ThecaFlex DRx™ для введения нусинерсен
Компания Biogen объявила о заключении лицензионного соглашения и соглашения о сотрудничестве с американской компанией Alcyone Therapeutics для дальнейшей оценки экспериментального имплантируемого устройства под названием ThecaFlex DRx™. Biogen и Alcyone будут совместно работать над планами клинической разработки устройства для людей со СМА, получающих нусинерсен.
