Меню

Компания Roche выпустила обновление информации по своим исследовательским программам в области СМА

В настоящее время компания Roche проводит клинические исследования препарата RG7916, модификатора сплайсинга SMN2, повышающего уровень белков SMN.

Безопасность и эффективность препарата проверяется в ходе тех исследований 2-й фазы с участием пациентов со СМА 1-3 типов. Мы подробно писали об этом  тут

Исследование Firefish: младенцы (1-7 месяцев) со СМА 1-го типа

Исследование состоит из 2-х частей: часть 1 – выявление оптимальной дозировки (набор завершен), часть 2 – оценка эффективности и безопасности, набор продолжается.

Во 2-ю часть исследования планируется включить 40 пациентов более чем из 10 стран, в том числе из России. В Москве на базе НИКИ педиатрии имени Ю. Е. Вельтищева открыт центр клинических исследований по этой программе (мы писали об этом тут https://f-sma.ru/383.html), Минздравом РФ одобрено включение в программу 10 российских пациентов. Предполагаемый срок окончания набора – сентябрь 2018 года.

Исследование Sunfish: дети и молодые люди (от 2 до 25 лет) со СМА II и III типов

Исследование состоит из двух частей: часть1 – выявление оптимальной дозировки (набор завершен), часть 2 – оценка эффективности и безопасности, свободные места в очереди на включение закончились.

Всего в мире во вторую часть исследования планировалось набрать 165 пациентов из 14 стран. Сейчас получают или ожидают получения препарата 178 человек, при этом свободная запись пациентов закрыта по всем возрастным группам.  В России планируется открытие центра клинических исследований в ближайшие дни, несмотря на отсутствие свободных мест в очереди. По мере включения зарегистрированных в очереди пациентов на исследование, если они не будут подходить по каким-то критериям, места могут освобождаться. Приоритет в выделении этих мест будет отдаваться вновь открывшимся центрам, чтобы дать шанс их пациентам.

Исследование Jewelfish: Дети и взрослые (от 12 до 60 лет) со СМА II и III типа, ранее принимавшие участие с воздействием на SMN2.

Исследование по препарату Олезоксим:

Компания Roche с сожалением приняла решение прекратить разработку препарата Олезоксим по причине его неэффективности в ходе долгосрочного приема в исследовании 2-й фазы. Вся деятельность по подготовке 3-й фазы исследований прекращается. Мы писали об этом ранее.

Текст сообщения компании Roche

Перевод выполнен специально для фонда «Семьи СМА».

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.

Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Дорогие друзья, большое спасибо, что дочитали до конца. Отслеживание, перевод и адаптация материалов о последних новостях в области СМА является частью работы Информационно-издательского проекта фонда. Мы будем благодарны, если вы сможете поддержать нашу работу в этом направлении, сделав посильное пожертвование.
Сделать это можно по ссылке.

 

Пожалуйста, оцените материал

Всего оценок: 0

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up