Врачи постоянно ищут лекарства от спинальной мышечной атрофии.
Одни исследования оказываются более быстрыми и удачными. Другие -нет.
В этом разделе вы найдете новости о тех препаратах, разработка которых либо приостановлена, либо завершена, либо ведется не очень активно, поэтому сложно назвать конкретные сроки его появления и доступности для пациентов.
Другие статьи об исследуемых препаратах
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2024/01/issl-1-800x423.png)
Завершен набор в исследование препарата AJ201 для лечения спино-бульбарной мышечной атрофии, результаты ожидаются в 2024 году
Началось клиническое исследование фазы 1b/2a по тестированию экспериментальной терапии AJ201 у людей со спино-бульбарной мышечной атрофией (СБМА), которую также называют болезнь Кеннеди. Исследование завершило набор пациентов, а основные данные ожидаются уже в первой половине 2024 года.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2023/10/apigrombab-z-800x441.png)
Scholar Rock завершила набор пациентов в исследование 3 фазы SAPPHIRE для оценки эффективности и безопасности препарат апитегромаб
Компания Scholar Rock сообщила о завершении набора в исследование SAPPHIRE фазы 3, оценивающее безопасность и эффективность апитегромаба у неходячих пациентов со спинальной мышечной атрофией 2 и 3 типов, которые получают основное лечение нусинерсеном или рисдипламом. Основные данные этого исследования ожидаются в четвертом квартале 2024 года.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2023/10/Green-Corporate-Minimalist-Climate-Change-Article-Instagram-Post-3.png)
Применение ингибитора PRMT отдельно или в качестве комбинации с нусинерсен показывает многообещающие результаты на мышах
Транексамовая кислота (ТХА) эффективно снижает кровопотерю более чем на 50% во время операции по коррекции сколиоза, вызванного спинальной мышечной атрофией (СМА), показало 20-летнее исследование.
Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2023/12/Green-Corporate-Minimalist-Climate-Change-Article-Instagram-Post2-800x443.png)
Здоровье костей у детей со СМА нарушено, но лечение может помочь
Исследования показывают, что дети со спинальной мышечной атрофией (СМА) обычно имеют плохое здоровье костей, включая низкую минеральную плотность костной ткани, а также снижение образования и ремоделирования кости.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2023/12/2-800x433.png)
Потеря белка SMN влияет на норадреналин, ключевую сигнальную молекулу мозга
Согласно недавним исследованиям, нарушение выработки норадреналина (norepinephrine), сигнальной молекулы мозга, по-видимому, связано с потерей белка SMN и может способствовать прогрессированию заболевания у пациентов со спинальной
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2023/10/apigrombab-z-800x441.png)
Scholar Rock завершила набор пациентов в исследование 3 фазы SAPPHIRE для оценки эффективности и безопасности препарат апитегромаб
Компания Scholar Rock сообщила о завершении набора в исследование SAPPHIRE фазы 3, оценивающее безопасность и эффективность апитегромаба у неходячих пациентов со спинальной мышечной атрофией 2 и 3 типов, которые получают основное лечение нусинерсеном или рисдипламом. Основные данные этого исследования ожидаются в четвертом квартале 2024 года.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2023/10/Green-Corporate-Minimalist-Climate-Change-Article-Instagram-Post-3.png)
Применение ингибитора PRMT отдельно или в качестве комбинации с нусинерсен показывает многообещающие результаты на мышах
Транексамовая кислота (ТХА) эффективно снижает кровопотерю более чем на 50% во время операции по коррекции сколиоза, вызванного спинальной мышечной атрофией (СМА), показало 20-летнее исследование.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2023/10/1.png)
Компания Biohaven завершила набор в третью фазу исследования препарата талдефгробеп альфа для лечения СМА
Транексамовая кислота (ТХА) эффективно снижает кровопотерю более чем на 50% во время операции по коррекции сколиоза, вызванного спинальной мышечной атрофией (СМА), показало 20-летнее исследование.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2020/04/science-in-hd-u-7VLJBFNUk-unsplash-600x401.jpg)
Новые данные о применении рисдиплам у пресимптоматических младенцев со СМА
Исследование RAINBOWFISH включало младенцев с двумя или более копиями гена SMN2. Как правило, чем меньше число, тем более тяжко протекает заболевание.