Врачи постоянно ищут лекарства от спинальной мышечной атрофии.
Одни исследования оказываются более быстрыми и удачными. Другие -нет.
В этом разделе вы найдете новости о тех препаратах, разработка которых либо приостановлена, либо завершена, либо ведется не очень активно, поэтому сложно назвать конкретные сроки его появления и доступности для пациентов.
Другие статьи об исследуемых препаратах
Один из рецепторов андрогена может быть потенциально использован для терапии спинобульбарной мышечной атрофии
Новое исследование предполагает, что встречающаяся в природе форма белка рецептора андрогена, которую ученые назвали AR45, может быть полезна для лечения спинобульбарной мышечной атрофии (SBMA), редкой формы спинальной мышечной атрофии у взрослых.
В лабораторных условиях было обнаружено, что лечение с использованием AR45 задерживает начало заболевания у мышиной модели SBMA и увеличивает выживаемость животных.
Уровни нейрофиламентов в крови, возможно, могут предсказывать ответ на лечение при СМА
У младенцев со спинальной мышечной атрофией (СМА) 1 типа более низкие уровни в крови фосфорилированных тяжелых цепей нейрофиламента (pNF-H) — маркера повреждения нервных клеток —
В России разрабатывают препарат генной терапии для лечения СМА
Российская фармацевтическая компания «Биокад» сообщила о том, что ведет активную разработку препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) и рассказала о последних своих исследованиях в этой области.
Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях
Тау-белок может быть маркером долгосрочного ответа на лечение нусинерсен
Новое исследование показывает, что у людей со спинальной мышечной атрофией (СМА), которые длительное время получали препарат нусинерсен (Спинраза), уровни белка тау в спинномозговой жидкости снижаются. Полученные данные показывают, что измерение уровней белка тау может быть полезным маркером для прогнозирования реакции на лечение препаратом нусинерсеном, говорят исследователи.
Новартис ограничил работу своей глобальной программы управляемого доступа к Золгенсма 12 странами
9 января 2023 года компания Новартис объявила об изменениях в работе своей программы управляемого доступа , программе-«лотерее», которая ранее была нацелена на бесплатное предоставление до 100 доз в год препарата онасемноген абепарвовек (Золгенсма) пациентам в странах, где нет доступа к данной лекарственной терапии.
Биоген и Алкион Терапьютикс совместно прорабатывают возможность использования имплантируемого устройства ThecaFlex DRx™ для введения нусинерсен
Компания Biogen объявила о заключении лицензионного соглашения и соглашения о сотрудничестве с американской компанией Alcyone Therapeutics для дальнейшей оценки экспериментального имплантируемого устройства под названием ThecaFlex DRx™. Biogen и Alcyone будут совместно работать над планами клинической разработки устройства для людей со СМА, получающих нусинерсен.
Антитела к AAV-9 у взрослых со СМА и возможности потенциального применения генной терапии
Новое исследование «Распространенность антител к аденоассоциированному вирусу серотипа 9 у взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией» было опубликовано в журнале Human Gene Therapy. Его результаты
Мнения пациентов и родителей в связи со сменой терапии. Итальянский опыт
Итальянские специалисты опубликовали новое исследование на основе небольшого опроса, посвященного изучению ожиданий от терапии и опасений, связанных со сменой терапии у детей со СМА и ухаживающих за ними лиц. В журнале Acta Paediatrica был опубликован отчет «Как дети и лица, осуществляющие уход, рассматривали переход от нусинерсена к рисдипламу для лечения спинальной мышечной атрофии»
Иммунный белок CHIT1 может быть маркером ответа на лечение нусинерсеном
Ученые и исследователи всего мира находятся в поиске адекватных биомаркеров, которые могли бы использоваться для определения возможного ответа на лечение при спинальной мышечной атрофии (СМА). Одно из таких исследований «Оценка биомаркеров спинномозговой жидкости у детей со спинальной мышечной атрофией» было опубликовано в журнале Brain and Development.
