Релдесемтив

В 2018 году компания Сytokineticsinc.gcs-web.com  заявила о  результатах испытаний препарата, который потенциально может стать средством лечения для людей со СМА.

Релдесемтив — активатор тропонина быстрых мышц нового поколения, являющийся результатом программы Сайтокинетикс по изучению сокращательной способности скелетных мышц, замедляет высвобождение кальция из регулирующего тропонинового комплекса волокон быстрых скелетных мышц, что приводит к сенситизации саркомера к кальцию, что в свою очередь ведет к повышению сокращательной способности мышц.

Релдесемтив продемонстрировал фармакологическую активность, которая может привести к появлению новых терапевтических возможностей для заболеваний, связанных со слабостью или утомляемостью мышц.

В доклинических моделях СМА активатор скелетных мышц показал повышение субмаксимальной силы скелетных мышц в ответ на нейрональный сигнал и откладывание наступления и облегчение выраженности мышечной усталости. Препарат употребляется перорально (через рот). Более подробно о препарате можно прочитать здесь

Результаты клинических исследований

Результаты 2-й фазы клинических исследований релдесемтива у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), проведенных компанией Цитокинетикс, были представлены  в 2018 году профессором Джоном В. Дэем (MD, PhD)  в ходе презентации на ежегодной конференции Cure SMA в Далласе.

Это исследование, направленное на выдвижение гипотез, достигло и своей основной цели по определению потенциального фармакодинамического эффекта многократного перорального приема релдесемтива у пациентов со СМА, и вторичных целей по определению безопасности, переносимости и фармакокинетики исследуемого препарата.

Цитокинетикс разрабатывает релдесемтив в сотрудничестве с компанией Астеллас как потенциальное средство лечения людей со СМА, а также некоторых других инвалидизирующих заболеваний и состояний, связанных со слабостью и утомляемостью скелетных мышц.

Исследование показало дозо- и концентрато-зависимое увеличение продолжительности времени до утомления мышц через 8 недель после начала приема релдесемтива по сравнению с показателями в начале исследования, что измерялось с помощью 6-минутного двигательного теста (6MW – 6minute walking test), суб-максимального двигательного испытания аэробных возможностей и выносливости, и показателей максимального давления на выдохе (MEP), демонстрирующего силу дыхательных мышц.

В исследовании, в котором испытывались 2 дозы релдесемтива, по 150 и 450 мг 2 раза в день, было выявлено дозозависимое увеличение дистанции, пройденной в ходе 6-минутного двигательного теста у ходящих пациентов, которое измерялось на 2 временных интервалах после начала лечения, через 4 и 8 недель. В группе, принимавшей 150мг релдесемтива 2 раза в день, увеличение дистанции по сравнению с плацебо составило 10.86 метра (p=0.2531) через 4 недели лечения релдесемтивом и 7.72 метра (p=0.4684) через 8 недель лечения. В группе, получавшей 450 мг релдесемтива 2 раза в день, повышение составило 35.63 метра (p= 0.0037) через 4 и 24.89 метра (p= 0.0584) через 8 недель.

Кроме того, была выявлена статистически значимая корреляция между Cmax, или пиковой концентрацией релдесемтива, и повышением показателей 6-минутного двигательного теста с примерным соотношением 9.53 метров/(µg/mL) (p=0.0086).

Помимо этого, исследование показало улучшение показателей максимальной силы на выдохе по сравнению с плацебо. В группе, получавшей 150 мг 2 раза в день, увеличение этого показателя оказалось 5.95 см H2O (p=0.2276) через 4 недели лечения релдесемтивом и 11.69 см H2O (p=0.0378) через 8 недель лечения. В группе, получавшей 450 мг 2 раза в день, рост по сравнению с плацебо был 9.17 см H2O (p=0.0855) через 4 недели лечения релдесемтивом и 13.15 см H2O (p=0.0298) через 8 недель лечения.

Другие показатели, замеренные в ходе исследования, включая Функциональную моторную шкалу Хаммерсмита – Расширенную (HFMSE), Пересмотренный модуль верхних конечностей (RULM), измерение времени на вставание и форсированная жизненная емкость легких, не показали значимых отличий в группе принимающих релдесемтив и в группе принимающих плацебо.

Побочные эффекты

Побочные эффекты в группах релдесемтива и плацебо были одинаковыми. Наиболее часто наблюдаемыми побочными эффектами были головная боль, запор и тошнота. У четырех пациентов были отмечены серьезные побочные эффекты, которые привели ко временному прекращению участия в исследовании, но все они были оценены как не имеющие отношения к релдесемтиву

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения этого лекарства следует получать у вашего лечащего врача.

Другие статьи о препарате Релдесемтив

Лекарства и исследования

Компания Цитокинетикс объявила результаты клинических испытаний 2-й фазы препарата релдесемтив у пациентов со спинальной мышечной атрофией

Первое исследование мышечно-направленной терапии у пациентов со СМА показало потенциально клинически значимое влияние на дистанцию, пройденную в ходе 6-минутного теста и максимальное давление на выдохе.

Читать дальше
Лекарства и исследования

Cytokinetics продолжает набор пациентов со СМА для 2-й фазы клинического исследования препарата CK-2127107

Компания Cytokinetics (Сайтокинетикс) продолжает набор во вторую группу пациентов для второй фазы клинического исследования препарата CK-2127107 в качестве лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Исследовательские центры расположены в США и Канаде.

Читать дальше

Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях

Лекарства и исследования

Антитела к AAV-9 у взрослых со СМА и возможности потенциального применения генной терапии

Новое исследование «Распространенность антител к аденоассоциированному вирусу серотипа 9 у взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией»  было опубликовано в журнале Human Gene Therapy. Его результаты

Читать дальше
Лекарства и исследования

Мнения пациентов и родителей в связи со сменой терапии. Итальянский опыт

Итальянские специалисты опубликовали новое исследование на основе небольшого опроса, посвященного изучению ожиданий от терапии и опасений, связанных со сменой терапии у детей со СМА и ухаживающих за ними лиц. В журнале Acta Paediatrica был опубликован отчет «Как дети и лица, осуществляющие уход, рассматривали переход от нусинерсена к рисдипламу для лечения спинальной мышечной атрофии»

Читать дальше
Лекарства и исследования

Иммунный белок CHIT1 может быть маркером ответа на лечение нусинерсеном

Ученые и исследователи всего мира находятся в поиске адекватных биомаркеров, которые могли бы использоваться для определения возможного ответа на лечение при спинальной мышечной атрофии (СМА). Одно из таких исследований «Оценка биомаркеров спинномозговой жидкости у детей со спинальной мышечной атрофией» было опубликовано в журнале Brain and Development.

Читать дальше
Лекарства и исследования

Наилучшие двигательные улучшения отмечаются при раннем использовании нусинерсен при СМА 1 типа

Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.

Читать дальше
Лекарства и исследования

Обновлена российская инструкция к препарату Нусинерсен

18 июля 2022 года были внесены изменения в российскую инструкцию препарата нусинерсен: в инструкцию добавили данные по безопасности и эффективности применения препарата у взрослых со

Читать дальше