На этой странице вы найдете все материалына сайте из нескольких разделов, сгруппированные по дате публикации. Мы благодарим вас за то, что нашли время заглянуть сюда.
Компания Биоген представила результаты 3 фазы клинических испытаний Endear
На ежегодной конференции Ассоциации британских детских неврологов, состоявшейся 11-13 декабря в Кэмбридже, компания Биоген представила результаты 3 фазы клинических испытаний Endear препарата Спинраза (Нузинерсен), недавно одобренного для лечения всех типов спинальной мышечной атрофии у взрослых и детей Американским управлением за контролем лекарственных средств (FDA).
Генетические обследования можно сделать бесплатно!
В 2017 году часть генетических обследований можно будет сделать бесплатно! С января 2017 года ФГБНУ “Медико-генетический научный центр” оказывает медико-генетическое консультирование и генетическую диагностику на
Те, которые должны были умереть. Что меняется с развитием «антисмысловой» терапии?
«Я никогда не думал, что увижу, как дети, которые должны были умереть, начинают сидеть и стоять» — Франческо Мунтони из Университетского колледжа Лондона комментирует видео детей, получавших экспериментальный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии.
В Тюмени состоится научно-практическая конференция по СМА
27-28 января в Тюмени состоится научно-практическая конференция «Актуальные вопросы помощи семьям со спинальной мышечной атрофией». Для нас эта первая региональная конференция — первая ласточка. И
Первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии одобрен FDA
Новое лекарство стало первым препаратом для лечения больных с редким заболеванием спинальная мышечная атрофия (СМА), — говорится в пресс-релизе Американского Управления по контролю за лекарственными средствами. Пресс-релиз содержит пометку «для немедленного распространения» и был опубликован на сайте ведомства в пятницу ночью 23 декабря 2016 г.
Промежуточные данные по клиническим испытаниям генной терапии Авексис были представлены на конгрессе World Muscle Society
«Предварительные клинические наблюдения, в которых зарегистрирована выживаемость без «событий», стабильное улучшение двигательных функций и достижение ключевых функций у пациентов, получивших однократную инфузию AVXS-101, значительно превосходят все то, что наблюдается при естественном течении заболевания»,
Вебинар, посвященный выходу первого и единственного в мире лекарства от СМА
23 декабря Американское Федеральное управление по надзору за качеством пищевых и лекарственных препаратов (FDA) одобрило препарат Спинраза – первое в мире средство для лечения больных
Инструкция к препарату Нусинерсен (Спинраза) для лечения СМА
Некоторые пациенты приобрели двигательные навыки, такие как способность сидеть без поддержки, стоять или ходить при том, что без лечения это было маловероятно, а также остались в живых и достигли возраста, достижение которого было маловероятно.
Лечение СМА 1 типа препаратом нусинерсен: результаты открытого клинического исследования, фаза 2
В конце декабря в журнале The Lancet были опубликованы результаты второй фазы клинических исследований препарата Нузинерсен (торг.имя — Спинраза). В статье описаны результаты открытого (без плацебо-контроля) исследования препарата на 20 пациентах со СМА 1 типа. Период наблюдения за пациентами в данной фазе исследования составил от 2 до 32 месяцев.
Мы предлагаем вам ознакомиться с обзором данной публикации на русском языке.
Встреча проекта «Клиника СМА»
Мы расскажем семьям о проблемах и осложнениях заболевания и о подходах к их решению. Мы проговорим самые важные вещи, на которые следует обращать внимание при спинальной мышечной атрофии, чтобы потом не было обидно за ошибки, совершенные из-за незнания специфики заболевания.
Игра «Тайный Дед Мороз»
Мы верим, что Новый год – время чудес, и очень хотим, чтобы с каждым днем их становилось больше. Именно поэтому наш фонд запустил игру «Тайный
Добрые Руки поддержат «Семьи СМА»
С 28 ноября по 4 декабря фонд «Семьи СМА» в честь своего дня рождения и в поддержку международного дня благотворительности «Щедрый вторник» проводит акцию «Неделя
«Путешествие за мифами»
«Путешествие за мифами» — детская интерактивная выставка проходит в Российском Этнографическом музее С 29 октября по 13 ноября 2016г. Выставка — это заключительный этап совместного
I Конференция СМА. Подведение итогов
С 29 сентября по 2 октября в Москве работала I конференция по вопросам помощи пациентам со спинальной мышечной атрофией «Конференция СМА», самое масштабное в России
Ассоциация «Семьи СМА» провела Отчетное собрание
22 октября Ассоциация «Семьи СМА» провела Отчетное собрание в формате вебинара, традиционно приуроченного к дню рождения организации, из которой почти год назад вырос одноименный благотворительный
Текущая информация о движении в исследовании Нусинерсен (ISIS-SMNRx)
Biogen и Ionis Pharmaceuticals недавно представили обновленную информацию о клиническом развитии Nusinersen, лекарственного средства, предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).
Roche начинает новые клинические испытания фазы 2 препарата RG7916 (критерии)
Компания Roche официально заявила о начале проведения сразу двух клинических испытаний Фазы 2, проверяющие препарат RO7034067 (также известный как RG7916). Испытания начнутся в октябре.
Это пока не полное выздоровление, но очень близко к нему. История Софии.
История Софии, американской девочки со СМА 1 типа, принимавшей участие в клинических испытаниях препарата Спинраза, недавно одобренного в США для лечения детей со спинальной мышечной атрофией.
