На этой странице вы найдете все материалына сайте из нескольких разделов, сгруппированные по дате публикации. Мы благодарим вас за то, что нашли время заглянуть сюда.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/10/Konferenciya-SMA-2016-foto-Grigorij-Agayan-183-300x200.jpg)
Приглашение на «Конференцию СМА»
Приглашаем Вас принять участие в программе первой российской Конференции по спинальной мышечной атрофии (СМА). Благотворительный фонд «Семьи СМА» при поддержке фонда помощи хосписам «Вера» проводит
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/Lekarstva902-300x180.jpg)
Обновление информации по испытаниям препарата LMI070 (Бранаплам) компании Новартис
После проведения дополнительного наблюдения за пациентами, проведения новых оценок токсикологии и получения обратной связи от регулирующих органов, исследователей и членов Комитета по мониторингу данных компания надеется возобновить набор новых участников в исследование.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2016/01/unnamed-file-300x188.jpg)
Biogen и Ionis сообщили о важном этапе в разработке препарата Nusinersen для лечения спинальной мышечной атрофии
В начале августа 2016 года компании Biogen и Ionis Pharmaceuticals сообщили о принятом решении начать процесс подачи документов для утверждения первой в мире терапии для СМА.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/issledovania-300x198.jpg)
Как дефицит белка вызывает СМА
Ученым и врачам известно, что развитие СМА связано с затрагивающими обе копии гена SMN1 нарушениями, которые вызывают дефицит белка выживаемости двигательных нейронов (SMN). При этом не ясно, почему недостаток SMN-белка ведет к гибели нейронов спинного мозга, вызывающей у пациентов мышечную слабость. Новое исследование впервые позволяет предположить, что при СМА наблюдается нарушение ключевого клеточного механизма. Оно может стать основой для развития новых видов лечения.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/10/Aveksis-300x288.jpg)
Промежуточные результаты 1 фазы исследований генной терапии (вирус-вектор AAV9-AVXS-101)
Компания Авексис, занимающаяся разработкой генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии представила промежуточные результаты 1 фазы клинического испытания на 15 младенцах со СМА 1 типа.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/0u61e38ee6-659095e9-39fc5d35-300x178.png)
AveXis получил от FDA статус «Прорыв в лечении» для препарата генной терапии AVXS-101 лечения СМА
Статус “Прорыв в лечении” позволяет FDA ускорить процесс разработки и одобрения лекарств. Для того, чтобы быть получить этот статус, препарат должен быть создан для лечения серьезной или опасной для жизни болезни, и иметь предварительные свидетельства, основанные на клинических испытания данного препарата, которые должны показать, что препарат может обеспечить существенное улучшение.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/06/Lekarstva3-300x199.jpg)
Обновление информации о клинических испытаниях от разработчиков лекарственных средств. Текущие программы клинических испытаний (июнь 2016)
На прошедшей в середине июня Конференции по СМА в США были представлены последние новости о 6 ведущихся исследовательских программах поиска лекарственной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА).
Данный обзор отражает текущую информацию на конец июня 2016г.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2016/07/Klinika-SMA-300x200.jpg)
«Клиника СМА» для взрослых
16 июля в Москве прошла очередная встреча нашего проекта «Клиника СМА» и одновременно первая встреча, организованная специально для взрослых со спинальной мышечной атрофией. Для нас
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2018/12/0ubbfab860-764d66c5-c2432f60-300x203.jpg)
Творчество без границ
Приглашаем семьи к участию в творческой программе международного проекта «Творчество без границ» /«CREATIVITY without BORDERS and BARRIERS». Вместе с художниками и педагогами дети создадут образы
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2016/07/art-1209519_1280-600x411.jpg)
Творчество без границ
В Санкт-Петербурге с 14 по 17 июня прошли занятия во дворце творчества юных в рамках проекта «Творчество без границ» «CREATIVITY without BORDERS and BARRIERS». В
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2016/07/Klinika-SMA-1-300x212.jpg)
«Клиника СМА» для взрослых. Анонс
Мы приглашаем взрослых пациентов со спинально-мышечной атрофией принять участие в проекте «Клиника СМА, а также семьи с детьми, которых интересует вопрос хирургической коррекции сколиоза.
Мероприятие состоит из двух частей – общей части и индивидуальных консультаций для приглашенных пациентов.
На общей части мероприятия нашими гостями будут Бакланов Андрей Николаевич и Штабницкий Василий Андреевич.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/gen-3-300x150.jpg)
Логанин обладает нейропротекторными свойствами
Логанин обладает нейропротекторными свойствами, восстанавливает уровень SMN белка и активирует положительный регулятор синтез белка Akt/mTOR в экспериментальных моделях СМА.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/06/46_Cure-SMA-представила-данные-по-ведущимся-клиническим-исследованиям-в-области-лечения-СМА-300x217.png)
Cure SMA представила данные по ведущимся клиническим исследованиям в области лечения СМА
Американская Ассоциация Cure SMA только что выпустила обновленную информацию о ведущихся исследованиях по спинальной мышечной атрофии (СМА) и, согласно пресс-релизу, последняя версия теперь включает в
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/10/Lekarstva-300x217.png)
Cure SMA представила данные по ведущимся клиническим исследованиям в области лечения СМА
Помимо финансирования части исследований, Cure SMA взяли на себя обязательство выступать в интересах пациентов при участии в разработке лекарственных средств. Это необходимо для того, чтобы внутренние регулирующие органы лучше понимали потребности сообщества пациентов со СМА.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/laboratory-2815641_960_720-300x200.jpg)
Идет набор в клинические исследования препарата CK-2127107
Открыт набор пациентов со спинальной мышечной атрофией 2,3 и 4 типов в новое испытание 2 фазы клинических исследований препарата CK-2127107 компании Цитокинетикс.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2016/06/0u10653010-783ba832-3bc1dad0.jpg-300x.jpg)
Семинар по СМА в Москве
Приглашаем Вас принять участие в программе семинара по СМА (спинальной мышечной атрофии), которая состоится в Москве с 29 сентября по 2 октября 2016г. На это
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2016/06/20180217-CJ7A3522-300x200.jpg)
Майская «Клиника СМА»
На общей части мы в очередной раз поговорили обо всем, что нужно «не проглядеть» у детей со СМА, чтобы вовремя принять меры.
В этот раз у нас в гостях был Рустам Михайлов, который рассказал о системе ухода за полостью рта. А из мастерской «Матильда Скамейкина» принесли фирменные игрушки-кошки, и каждый ребенок уехал с «Клиники» с маленьким подарком.
Спасибо всем, кто помогает в организации и работе этого важного для всех семей со СМА проекта.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2016/04/smileys-5617876_1280-600x400.jpg)
Результаты опроса по гастростомам
В апреле 2016 года Благотворительный фонд «Семьи СМА» провел опрос родителей, воспитывающих детей с различными диагнозами и взрослых, которым рекомендовано или может быть рекомендовано в