На этой странице вы найдете все материалына сайте из нескольких разделов, сгруппированные по дате публикации. Мы благодарим вас за то, что нашли время заглянуть сюда.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/0u6a0a7ea6-5ed5e343-6903b47a-300x157.png)
Набрана группа из 15 участников для испытаний генной терапии Avexis
Каждый участник исследования получит однократную дозу препарата AVXS-101 путем внутривенного вливания в течение одного часа. Все пациенты будут находиться в месте проведения испытания в течение 48 часов для мониторинга, а потом в течение месяца после вливания еженедельно будут наблюдаться. После чего все пациенты будут осматриваться в течение послеующих 23 месяцев ежемесячно.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2018/12/0u15d39a77-1a7645b5-e1490d90-300x158.jpg)
Семинар по физической терапии
27 декабря 2015г. в Санкт-Петербурге состоялся семинар по физической терапии, организованный АНО «Физическая реабилитация» и Ассоциацией «Семьи СМА». В ходе семинара были даны четкие рекомендации
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2018/12/0u6b53e3a6-69b27512-22f704a0-300x192.jpg)
Новый год в «Семьях СМА»
Новый год — традиционный и всеми любимый праздник. Не обошел он стороной и наших подопечных. Благодаря усилиям группы активных родителей в Санкт-Петербурге была организована настоящая
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2016/01/WP_20151212_11_35_49_Pro-300x168.jpg)
Январская «Клиника СМА». Анонс
30 янврая 2016 года в Москве состоится очередная встреча проекта «Клиника СМА». Мероприятие состоит из двух частей – общей части и индивидуальных консультаций для приглашенных
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/06/28_Создавая-связь-Исследования-углубляют-понимание-заболеваний-мотонейрона-300x164.jpg)
Создавая связь. Исследования углубляют понимание заболеваний мотонейрона
Исследователи Nationwide Children’s Hospital испытывают революционно новый метод, который должен в корне изменить терапию спинальной амиотрофии (СМА) — генетического заболевания, являющегося самой частой причиной смерти среди младенцев.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/06/27_Вирус-векторная-терапия-вирус-доставляет-лекарство-перспективы-лечения-спинальной-мышечной-атрофии-300x225.jpg)
Вирус-векторная терапия — вирус доставляет лекарство: перспективы лечения спинальной мышечной атрофии
Система лечения «chariSMA» (scAAV9.CB.SMN) предполагает введение полностью функциональных копий гена SMN с целью восполнения продуцирования белка SMN организмом. Особенно привлекательный аспект вирус-векторной терапии «chariSMA» —
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2016/01/issledovania4-300x279.gif)
Исследование о работе вирус-вектора для лечения СМА
«Мы установили, что обширное трансгенное образование нейронов в среде всего спинного мозга у мышей и приматов происходит при дозе в 10 раз меньшей, чем при внутривенном введении. Интересное наблюдение, что для достижения того же эффекта у приматов доза может быть меньшей, чем для мышей. Более того, трансдукция может быть улучшена позой объекта — позиция Тренделенбурга повышает быстроту распространения препарата.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/Lekarstva4-300x225.jpg)
ISIS-SMNRx. Общая информация о препарате Nusinersen
В ноябре 2014 года началось исследование третьей фазы CHERISHс участием детей со СМА старше 2 лет. В этой части испытаний мы оцениваем эффективность препарата с помощью измерений изменений физического состояния детей с помощью функциональных шкал.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/05/issledovania8-300x300.jpeg)
Данные PTC Therapeutics по исследованию препарата RG7800
Фармацевтическая компания PTC Therapeutics сообщила о публикации результатов первой фазы клинических исследований по оценке эффективности перорального препарата RG7800 для терапии СМА.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/laboratory-2815641_960_720-300x200.jpg)
Результаты клинического исследования ISIS-SMNRx на детях со СМА1
Компания Isis Pharmaceuticals, специализирующаяся на исследованиях и разработке препаратов на основе метода РНК-интерференции, представила летом новые результаты второй фазы открытого исследования препарата с участием детей с диагнозом спинальной мышечной атрофии первого типа.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/gen-2-300x169.jpg)
ЕМА присвоило генной терапии компании AveXis статус орфанного препарата
В случае получения статуса орфанного препарата в нашей стране препарат может регистрироваться и лицензироваться по упрощенной процедуре, которая предусматривает в том числе выход на рынок без проведения клинических испытаний на территории РФ, т.к. по новой редакции закона 61 ФЗ, вступающей в силу с 1 января 2016 г. клинические испытания, проведенные за рубежом, в случае орфанных препаратов засчитываются при регистрации.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/06/28_Создавая-связь-Исследования-углубляют-понимание-заболеваний-мотонейрона-300x164.jpg)
Информация о клинической разработке RG7800
В ноябре 2014 года Рош начал стадию исследования «Moonfish» (фаза 1b/2a), основанные на благоприятных результатах испытаний, проведенных на здоровых добровольцах и токсикологических исследований на животных в течение 13 недель. Основная цель этого исследования — проследить безопасность применения и переносимость RG7800, а также измерить концентрации препарата в организме с течением времени (фармакокинетика) и влияние на сплайсинг гена SMN2 mRNAи производство белка SMN.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/Lekarstva904-300x198.jpg)
Новости об испытаниях препарата AVXS -101 (AAV9) для терапии СМА 1 типа
В прошедшем в Великобритании Международном конгрессе World Muscle Society, научного сообщества, изучающего нервно-мышечные болезни, компания AveXis, занимающаяся клиническими испытаниями генной терапии редких и опасных для жизни неврологических генетических заболеваний, представила данные по идущей сейчас фазе 1/2 испытаний препарата AVXS -101 (AAV9) — лекарства-кандидата для терапии спинальной мышечной терапии 1 типа.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2020/06/dna-1903319_1280-600x369.jpg)
Ученые сделали новое открытие в области СМА
Профессор Саймон Парсон, кафедра анатомии Университета Абердина и его коллеги в Эдинбурге, Оксфорде и Университетском колледже Лондона, впервые продемонстрировали, что недостаточное кровоснабжение всего организма способствует потере двигательных нейронов при спинальной мышечной атрофии.
В статье, опубликованной в Annals of Neurology, профессор Парсон описывает свои исследования, которые показывают, что расширение фокуса внимания исследователя за пределы нервной системы – например, на сосудистую систему — имеет важное значение для разработки эффективных методов лечения этого заболевания.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/issledovania7-300x200.jpeg)
Genentech\PTC сообщает о приостановке клинической разработки препарата RG7800 для терапии СМА
«Как мы уже говорили ранее в этом году, неожиданно замеченное влияние на глаза наблюдается в исследованиях оценки долгосрочной безопасности RG7800 на животных. В качестве мер предосторожности, Genentech (Рош) приостановил фазу испытаний Moonfish в апреле 2015 года.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/10/issledovania5-300x225.jpg)
Положительные результаты клинической фазы испытаний ISIS-SMNRx на младенцах со СМА 1 типа
Исследование продемонстрировало, что мышечная и моторная функции у детей, получивших препарат ISIS-SMNRx, усилилась. Результаты также свидетельствовали о том, что препарат продолжает хорошо переносится и, по-видимому, имеет положительный эффект в отношении прогрессирования заболевания.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/bacteria-163711_960_720-300x169.jpg)
Исследования углубляют понимание заболеваний мотонейрона
Исследователи Nationwide Children’s Hospital испытывают революционно новый метод, который должен в корне изменить терапию спинальной амиотрофии (СМА) — генетического заболевания, являющегося самой частой причиной смерти
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2016/01/time-2980690_1280-600x400.jpg)
Вирус доставляет лекарство: перспективы лечения СМА
Система лечения «chariSMA» (scAAV9.CB.SMN) предполагает введение полностью функциональных копий гена SMN с целью восполнения продуцирования белка SMN организмом. Особенно привлекательный аспект вирус-векторной терапии «chariSMA» —