В этом разделе мы публикуем информацию о лекарственных препаратах, предназначенных для лечения СМА или помогающих бороться с проявлениями этой болезни, а также актуальную информацию о исследованиях новых препаратов.
Каждый блок посвящен одному препарату. В каждом тематическом блоке вы найдете материалы о ходе исследований препаратов, механизме действия лекарства и ситуацией с его доступностью для пациентов в России и в других странах.
В блоке «Другие препараты» размещена информация по исследуемым препаратам на ранних стадиях разработки, а также информация о препаратах, исследования которых были прекращены по разным причинам или не показали свою эффективность
Промежуточные данные применения препарата рисдиплам показывают улучшение двигательной функции у детей на предсимптоматической стадии СМА через год лечения. По предварительным данным исследования RAINBOWFISH, младенцы с предсимптомным диагнозом СМА, получавшие рисдиплам в течение не менее одного года, смогли сидеть, стоять и ходить.
Промежуточные данные применения препарата рисдиплам подтверждают профиль безопасности у ранее леченных людей со спинальной мышечной атрофией (СМА). Предварительные данные исследования JEWELFISH, первого испытания у больных СМА в возрасте от 1 до 60 лет, получавших ранее лечение другими препаратами, показали стабильный профиль безопасности и более чем 2-кратное увеличение уровней белка SMN
Компания Рош сообщила о начале в 2022 году новой глобальной программы клинических исследований лечения СМА. Исследование MANATEE, фазы 2/3 будет проводиться с целью получения данных по оценке безопасности и эффективности применения в комбинации с рисдипламом нового исследуемого препарата ингибитора миостатина GYM329 (RO7204239), направленного на рост мышц при спинальной мышечной атрофии (СМА).
Новое исследование предполагает, что встречающаяся в природе форма белка рецептора андрогена, которую ученые назвали AR45, может быть полезна для лечения спинобульбарной мышечной атрофии (SBMA), редкой формы спинальной мышечной атрофии у взрослых.
В лабораторных условиях было обнаружено, что лечение с использованием AR45 задерживает начало заболевания у мышиной модели SBMA и увеличивает выживаемость животных.
Согласно первым предварительным результатам исследования RESPOND, лечение нусинерсеном (Спинраза) после применения генной терапии онасемноген абепарвовек (Золгенсма) представляется безопасным для детей со спинальной мышечной атрофией (СМА).
У младенцев со спинальной мышечной атрофией (СМА) 1 типа более низкие уровни в крови фосфорилированных тяжелых цепей нейрофиламента (pNF-H) — маркера повреждения нервных клеток —
Фактический адрес:
Москва, ул. Тимирязевская 2/3 оф. 204
Юридический адрес: 115408, Москва, ул. Борисовские пруды, д.48 корп.2 кв.211
Все права защищены. Копирование со страниц сайта только при наличии ссылки на сайт.
Информация сайта предназначена только для образовательной цели, не должна интерпретироваться как профессиональное уведомление и не может использоваться для проведения самостоятельного лечения.
Не рекомендуется использовать любой определенный медицинский препарат, средство, метод или способ лечения, или фармацевтическую компанию, упомянутые на данном сайте. Этот сайт создан в информационных целях и мы рекомендуем Вам обратиться к врачу за получением профессиональной консультации перед началом применения или использования любого медицинского препарата, способа или метода лечения.
