Лекарства и клинические исследования

В этом разделе мы публикуем информацию о лекарственных препаратах, предназначенных для лечения СМА или помогающих бороться с проявлениями этой болезни, а также актуальную информацию о  исследованиях новых препаратов.

Каждый блок посвящен одному препарату.  В каждом тематическом блоке вы найдете  материалы о ходе исследований препаратов, механизме действия лекарства и ситуацией с его доступностью для пациентов в России и в других странах.

В блоке «Другие препараты» размещена информация по исследуемым препаратам на ранних стадиях разработки, а также информация о препаратах, исследования которых были прекращены по разным причинам или не показали свою эффективность

Последние публикации по теме

Лекарства и исследования

Один из рецепторов андрогена может быть потенциально использован для терапии спинобульбарной мышечной атрофии

Новое исследование предполагает, что встречающаяся в природе форма белка рецептора андрогена, которую ученые назвали AR45, может быть полезна для лечения спинобульбарной мышечной атрофии (SBMA), редкой формы спинальной мышечной атрофии у взрослых.
В лабораторных условиях было обнаружено, что лечение с использованием AR45 задерживает начало заболевания у мышиной модели SBMA и увеличивает выживаемость животных.

Читать дальше
Лекарства и исследования

Первые данные исследования RESPOND: применение нусинерсен после онасемноген абепарвовек безопасно

Согласно первым предварительным результатам исследования RESPOND, лечение нусинерсеном (Спинраза) после применения генной терапии онасемноген абепарвовек (Золгенсма) представляется безопасным для детей со спинальной мышечной атрофией (СМА).

Читать дальше
Лекарства и исследования

Уровни нейрофиламентов в крови, возможно, могут предсказывать ответ на лечение при СМА

У младенцев со спинальной мышечной атрофией (СМА) 1 типа более низкие уровни в крови фосфорилированных тяжелых цепей нейрофиламента (pNF-H) — маркера повреждения нервных клеток —

Читать дальше
Лекарства и исследования

Государственный фонд «Круг Добра» сократил критерии обеспечения детей со СМА препаратом онасемноген абепарвовек (Золгенсма)

Государственный фонд «Круг Добра» сократил критерии по обеспечению детей со СМА геннотерапевтическим препаратом онасемноген абепарвовек (Золгенсма).

Теперь препарат за счет средств федерального бюджета будут оплачивать только детям до 2 лет и весом до 13,5 кг.

Такое изменение фонд «Круг Добра» обосновывает большим количеством заявок, приходящих из регионов по пациентам «значительно превышающим возраст 2 лет» и присутствующей в инструкции информацией об ограниченных данных применения препарата у пациентов этой возрастной группы.

Читать дальше
Лекарства и исследования

Открыто новое клиническое исследование эффективности и безопасности препарата апитегромаб (SRK-015) САПФИР для лечения СМА

Компания Scholar Rock анонсировала запуск клинического исследования фазы 3 SAPPHIRE (САПФИР) для дальнейшей оценки безопасности и эффективности своего исследуемого препарата апитегромаб (SRK-015) у пациентов со спинальной мышечной атрофией.

Читать дальше
Лекарства и исследования

Завершен набор в клиническое исследование Rainbowfish препарата рисдиплам

Всего в исследование было набрано 26 участников со всего мира. При этом, 5 малышей принимают участие в исследовании на базе НИКИ Педиатрии им. Ак. Вельтищева, единственном российском центре, принимающем участие в этой программе.

Читать дальше