В связи с появлением нескольких препаратов для лечения СМА все чаще перед врачами и семьями встает не только вопрос выбора оптимального лекарственного препарата, но и вопросы смены терапии. Эти вопросы широко обсуждаются в профессиональном и пациентском сообществе, однако, пока не имеют четких рекомендаций.
Итальянские специалисты опубликовали новое исследование на основе небольшого опроса, посвященного изучению ожиданий от терапии и опасений, связанных со сменой терапии у детей со СМА и ухаживающих за ними лиц. В журнале Acta Paediatrica был опубликован отчет «Как дети и лица, осуществляющие уход, рассматривали переход от нусинерсена к рисдипламу для лечения спинальной мышечной атрофии»
Согласно этому опросу, семьи, переходящие с лечения нусинерсен (Спинраза) на лечение рисдиплам (Эврисди), в целом с оптимизмом смотрят на этот переход.
Нусинерсен был первой широко одобренной терапией СМА. Препарат работает за счет увеличения производства белка SMN, дефицит которого вызывает заболевание, и вводится путем инъекции в спинной мозг каждые четыре месяца. Клинические испытания показали, что он может замедлить прогрессирование СМА, но имеет ограниченную способность обращать вспять уже произошедшие повреждения.
Ученые из Центра детской паллиативной помощи в Падуе, Италия, заметили, что высокие ожидания в отношении терапии нусинерсен, когда она была впервые одобрена, были трудновыполнимыми и привели к «разочарованию, фрустрации и прекращению лечения» пациентов и их семей.
Рисдиплам появился в доступе позже и стал доступен в Италии только недавно. Препарат требует перорального приема один раз в день. Нусинерсен и рисдиплам имеют очень похожие механизмы действия, и, оба замедляют прогрессирование СМА.
В своем исследовании авторы сообщили о результатах опроса девяти детей со СМА, которые сменили терапию с нусинерсена на рисдиплам. Пациенты были в возрасте от 9 до 16 лет, две трети были девочками, и у большинства был либо тип 2, либо тип 3. Шесть находились на неинвазивной вентиляции, а трое использовали зонд или гастростому для кормления.
Большинство детей (шесть из девяти) были признаны клинически не отвечающими на лечение нусинерсен, и у большинства из них были состояния здоровья, которые осложняли ее введение (например, сколиоз).
Пятеро были удовлетворены своими улучшенными навыками или эффектом от лечения нусинерсен, в том числе улучшенными двигательными функциями. Двое были удовлетворены улучшением общего самочувствия, сохранением функций и силы.
Большинство (семь из девяти) ожидали, что переход на рисдиплам улучшит их клиническое состояние и качество жизни. Шестеро детей выразили минимальное беспокойство по поводу перехода, хотя другие сказали, что они беспокоятся об изменении своего распорядка дня, меньшем количестве посещений больницы и возможности того, что лечение не будет эффективным.
«Отношение к смене терапии было преимущественно положительным», — пишут исследователи.
Также были опрошены лица, осуществляющие уход за детьми, и лица, осуществляющие уход за шестью другими детьми со СМА, которые не были включены в данное исследование. В то время как большинство детей сказали, что лечение нусинерсеном не вызывало стресса, большинство опекунов сообщили о том, что испытывают стресс, связанный с самой процедурой введения препарата.
Все, кроме двух, заявили, что ожидают, что переход на рисдиплам улучшит качество жизни их ребенка. В то время как большинство выразило небольшое беспокойство по поводу смены терапии, некоторые заявили, что их беспокоит потенциальная эффективность и менее частые визиты в больницу.
«Пациенты и родители были больше всего обеспокоены возможностью не увидеть каких-либо улучшений, изменениями в их распорядке дня и сокращением посещений больниц», — написали исследователи, отметив, что клиницисты должны обеспечить «дополнительный домашний мониторинг и [поддержку] семей во время перехода» к рисдиплам.
Относительно ожиданий от лечения, то, как пациенты, так и лица, осуществляющие уход, сказали, что для них наиболее важно, чтобы лечение поддерживало дыхание, глотание и способность говорить. Особое внимание детей уделялось тому, как лечение может помочь им стать более автономными в повседневной жизни.
Исследователи отметили, что большинство опекунов выразили желание, чтобы их ребенок мог ходить, даже если они знали, что это невозможно.
«Было примечательно, что дети не упомянули это ожидание. В основном они хотели большей автономности и функциональных возможностей», — написали ученые.
«Наши результаты подчеркивают, что минимальное улучшение автономности воспринимается пациентами как отличный результат. План врачебного вмешательства всегда должен быть сосредоточен на активном всестороннем уходе за телом, разумом и духом ребенка и вовлекать семью».
Автор Marisa Wexler, MS | Перевод и адаптация текста выполнены для БФ «Семьи СМА»
Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.
