Мнения пациентов и родителей в связи со сменой терапии. Итальянский опыт

В связи с появлением нескольких препаратов для лечения СМА все чаще перед врачами и семьями встает не только вопрос выбора оптимального лекарственного препарата, но и вопросы смены терапии. Эти вопросы широко обсуждаются в профессиональном и пациентском сообществе, однако, пока не имеют четких рекомендаций.

Итальянские специалисты опубликовали новое исследование на основе небольшого опроса, посвященного изучению ожиданий от терапии и опасений, связанных со сменой терапии у детей со СМА и ухаживающих за ними лиц. В журнале Acta Paediatrica был опубликован отчет «Как дети и лица, осуществляющие уход, рассматривали переход от нусинерсена к рисдипламу для лечения спинальной мышечной атрофии»

Согласно этому опросу, семьи, переходящие с лечения нусинерсен (Спинраза) на лечение рисдиплам (Эврисди), в целом с оптимизмом смотрят на этот переход.

Нусинерсен был первой широко одобренной терапией СМА. Препарат работает за счет увеличения производства белка SMN, дефицит которого вызывает заболевание, и вводится путем инъекции в спинной мозг каждые четыре месяца. Клинические испытания показали, что он может замедлить прогрессирование СМА, но имеет ограниченную способность обращать вспять уже произошедшие повреждения.

Ученые из Центра детской паллиативной помощи в Падуе, Италия, заметили, что высокие ожидания в отношении терапии нусинерсен, когда она была впервые одобрена, были трудновыполнимыми и привели к «разочарованию, фрустрации и прекращению лечения» пациентов и их семей.
Рисдиплам появился в доступе позже и стал доступен в Италии только недавно. Препарат требует перорального приема один раз в день. Нусинерсен и рисдиплам имеют очень похожие механизмы действия, и, оба замедляют прогрессирование СМА.

В своем исследовании авторы сообщили о результатах опроса девяти детей со СМА, которые сменили терапию с нусинерсена на рисдиплам. Пациенты были в возрасте от 9 до 16 лет, две трети были девочками, и у большинства был либо тип 2, либо тип 3. Шесть находились на неинвазивной вентиляции, а трое использовали зонд или гастростому для кормления.
Большинство детей (шесть из девяти) были признаны клинически не отвечающими на лечение нусинерсен, и у большинства из них были состояния здоровья, которые осложняли ее введение (например, сколиоз).
Пятеро были удовлетворены своими улучшенными навыками или эффектом от лечения нусинерсен, в том числе улучшенными двигательными функциями. Двое были удовлетворены улучшением общего самочувствия, сохранением функций и силы.

Большинство (семь из девяти) ожидали, что переход на рисдиплам улучшит их клиническое состояние и качество жизни. Шестеро детей выразили минимальное беспокойство по поводу перехода, хотя другие сказали, что они беспокоятся об изменении своего распорядка дня, меньшем количестве посещений больницы и возможности того, что лечение не будет эффективным.
«Отношение к смене терапии было преимущественно положительным», — пишут исследователи.

Также были опрошены лица, осуществляющие уход за детьми, и лица, осуществляющие уход за шестью другими детьми со СМА, которые не были включены в данное исследование. В то время как большинство детей сказали, что лечение нусинерсеном не вызывало стресса, большинство опекунов сообщили о том, что испытывают стресс, связанный с самой процедурой введения препарата.
Все, кроме двух, заявили, что ожидают, что переход на рисдиплам улучшит качество жизни их ребенка. В то время как большинство выразило небольшое беспокойство по поводу смены терапии, некоторые заявили, что их беспокоит потенциальная эффективность и менее частые визиты в больницу.

«Пациенты и родители были больше всего обеспокоены возможностью не увидеть каких-либо улучшений, изменениями в их распорядке дня и сокращением посещений больниц», — написали исследователи, отметив, что клиницисты должны обеспечить «дополнительный домашний мониторинг и [поддержку] семей во время перехода» к рисдиплам.

Относительно ожиданий от лечения, то, как пациенты, так и лица, осуществляющие уход, сказали, что для них наиболее важно, чтобы лечение поддерживало дыхание, глотание и способность говорить. Особое внимание детей уделялось тому, как лечение может помочь им стать более автономными в повседневной жизни.

Исследователи отметили, что большинство опекунов выразили желание, чтобы их ребенок мог ходить, даже если они знали, что это невозможно.
«Было примечательно, что дети не упомянули это ожидание. В основном они хотели большей автономности и функциональных возможностей», — написали ученые.

«Наши результаты подчеркивают, что минимальное улучшение автономности воспринимается пациентами как отличный результат. План врачебного вмешательства всегда должен быть сосредоточен на активном всестороннем уходе за телом, разумом и духом ребенка и вовлекать семью».

 

 

Автор Marisa Wexler, MS | Перевод и адаптация текста выполнены для БФ «Семьи СМА»

Источник

 

Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.