В этом разделе мы публикуем информацию о лекарственных препаратах, предназначенных для лечения СМА или помогающих бороться с проявлениями этой болезни, а также актуальную информацию о исследованиях новых препаратов.
Каждый блок посвящен одному препарату. В каждом тематическом блоке вы найдете материалы о ходе исследований препаратов, механизме действия лекарства и ситуацией с его доступностью для пациентов в России и в других странах.
В блоке «Другие препараты» размещена информация по исследуемым препаратам на ранних стадиях разработки, а также информация о препаратах, исследования которых были прекращены по разным причинам или не показали свою эффективность
Исследование RAINBOWFISH включало младенцев с двумя или более копиями гена SMN2. Как правило, чем меньше число, тем более тяжко протекает заболевание.
После вышедших несколько месяцев назад положительных рекомендаций специальной комиссии по медицинским продуктам (CHMP) Европейского Медицинского агенства (ЕМА) инструкция к препарату рисдиплам в Европе была расширена и теперь включает младенцев от рождения (ранее с 2 месяцев).
Вопросы использования препаратов патогенетического лечения, влияющие на возможности гена SMN2 увеличивать выработку белка SMN (нусинерсен, рисдиплам) после предшествующего однократного лечения препаратом генной терапии (онасемноген абепарвовек) на сегодня являются одними из наиболее обсуждаемых.
Младенцы с диагнозом спинальная мышечная атрофия (СМА), начавшие лечение препаратом нусинерсен в предсимптомном периоде благополучно продолжают достигать моторных вех развития без необходимости в постоянной вентиляции после пяти лет лечения,
Измерение уровня легкой цепи нейрофиламента (NfL) в крови можно использовать как менее инвазивный способ обнаружения тонкого повреждения нерва, которое может возникнуть как побочный эффект экспериментального лечения таких заболеваний, как спинальная мышечная атрофия (СМА).
Исследование показало, что лечение препаратом нусинерсен может улучшить подвижность диафрагмы — большой мышцы грудной клетки, которая помогает втягивать воздух в легкие и из них во
Фактический адрес:
Москва, ул. Тимирязевская 2/3 оф. 204
Юридический адрес: 115408, Москва, ул. Борисовские пруды, д.48 корп.2 кв.211
Все права защищены. Копирование со страниц сайта только при наличии ссылки на сайт.
Информация сайта предназначена только для образовательной цели, не должна интерпретироваться как профессиональное уведомление и не может использоваться для проведения самостоятельного лечения.
Не рекомендуется использовать любой определенный медицинский препарат, средство, метод или способ лечения, или фармацевтическую компанию, упомянутые на данном сайте. Этот сайт создан в информационных целях и мы рекомендуем Вам обратиться к врачу за получением профессиональной консультации перед началом применения или использования любого медицинского препарата, способа или метода лечения.
