
Опубликованы новые 5-летние данные лечения нусинерсен пресимптоматических младенцев со СМА
Младенцы с диагнозом спинальная мышечная атрофия (СМА), начавшие лечение препаратом нусинерсен в предсимптомном периоде благополучно продолжают достигать моторных вех развития без необходимости в постоянной вентиляции после пяти лет лечения,