Лекарства и клинические исследования

Лекарства и исследования

Новые данные подтверждают эффективность Zolgensma® в лечении спинальной мышечной атрофии (СМА) 1-го типа

В середине апреля компания AveXis, часть группы компаний Novartis, объявила, что промежуточные данные 3-й фазы STR1VE испытания препарата Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi; AVXS-101) при спинальной мышечной атрофии (СМА) 1-го типа показали длительную бессобытийную выживаемость, раннее и быстрое увеличение показателей по шкале CHOP-INTEND и значительное улучшения моторных навыков по сравнению с естественным течением болезни, что согласуется с данными ключевого 1-го этапа исследования START, проведенного ранее.

06.05.2019

Лекарства и исследования

Биоген открывает программу расширенного доступа к препарату Спинраза в России

Фонд «Семьи СМА» получил официальное уведомление для пациентского сообщества России от компании Биоген об открытии в России программы расширенного доступа к первому и на сегодняшний день единственному препарату лечения СМА Спинразе. Программа будет распространяться на 40 младенцев со СМА 1-го типа. Начало программы ожидается 23 апреля 2019 г.

18.04.2019

Лекарства и исследования

Актуальная ситуация с лечением Спинразой в разных странах мира (по данным компании Biogen на март 2019 г.)

Американская фармацевтическая компания Biogen, которая разработала и выпустила на рынок единственное на сегодняшний день лекарство для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА) Nusinersen (торговое наименование

18.03.2019

Лекарства и исследования

SRK-015, экспериментальный препарат для терапии СМА, влияющий на мышечную функцию, показал положительные результаты в первой фазе клинических исследований

Компания Scholar Rock на днях объявила о положительных промежуточных результатах первой фазы испытаний препарата для терапии СМА SRK-015 на здоровых добровольцах и сообщила о планах

05.03.2019

Лекарства и исследования

Первый препарат для лечения СМА получил орфанный статус в России

Минздрав РФ предоставил препарату нусинерсен (Спинраза) статус орфанного лекарственного средства для лечения спинальной мышечной атрофии. Это ускорит процесс его регистрации в России.

13.02.2019

Лекарства и исследования

Заявление Европейской ассоциации СМА о позиции по вопросу ценообразования на лекарства от СМА

Как известно, на сегодняшний день официально зарегистрировано только одно лекарство от СМА (спинраза), и цены на него во всем мире очень высоки. Это существенно осложняет доступ к лечению пациентов из многих стран. Недавно появилась официальная информация о возможной потенциальной стоимости нового препарата, который готовится к регистрации в США и Европе, и приведенные заоблачные цифры вызвали негативную реакцию всего мирового СМА-сообщества.

13.02.2019

Лекарства и клинические исследования

Нусинерсен (Спинраза)

Рисдиплам (Эврисди)

Онасемноген абепарвовек (Золгенсма)

Симптоматическая терапия

Бранаплам (LMI 1070)

Релдесемтив

Апитегромаб (SRK-015)

Другие (исследуемые) препараты

Последние публикации по теме

Новые данные подтверждают эффективность Zolgensma® в лечении спинальной мышечной атрофии (СМА) 1-го типа

Биоген открывает программу расширенного доступа к препарату Спинраза в России

Актуальная ситуация с лечением Спинразой в разных странах мира (по данным компании Biogen на март 2019 г.)

SRK-015, экспериментальный препарат для терапии СМА, влияющий на мышечную функцию, показал положительные результаты в первой фазе клинических исследований

Первый препарат для лечения СМА получил орфанный статус в России

Заявление Европейской ассоциации СМА о позиции по вопросу ценообразования на лекарства от СМА