В исследовании с названием РЕСПОНД планируется изучать комбинаторный эффект от применения препаратов Спинраза и Золгенсма.
Полученные данные позволяют говорить о том, что лечение взрослых больных со СМА с помощью нусинерсен позволяет достичь значимых клинически улучшений двигательной функции или стабилизации состояния взрослых больных СМА. При этом, не выявлено зависимости и взаимосвязи возраста пациентов и эффективности терапии.
Компания Scholar Rock, проводящая исследования ингибитора миостатина для поддерживающего лечения СМА. направленного на повышение мышечной силы и высносливости сообщила на днях о том, что из-за пандемии Covid-19 ожидает задержек появления результатов 6-месяцного наблюдения в своем клиническом исследовании препарата SRK-015 как минимум на один квартал и теперь ожидает, что первые результаты будут доступны не ранее 4 квартала 2020 года.
Компания Roche опубликовала последние новости по проектам Jewelfish и Rainbowfish, проводимым в рамках клинических исследований препарата Рисдиплам.
6 февраля на Международном Конгрессе СМА Европа компания Рош объявила новые позитивные данные результатов клинического исследования своего исследуемого препарата рисдиплам у больных со СМА 2
30 октября 2019 года компания Novartis\Avexis объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) частично приостановило клинические испытания для интратекального введения препарата AVXS-101
18 сентября 2019 года компания Biogen в своем официальном письме в ассоциацию «СМА Европа» объявило о запуске о запуске нового клинического исследования DEVOTE препарата Нусинерсена (Спинразы). Цель исследования — изучить потенциал повышения эффективности, а также безопасности и переносимости при введении более высокой дозы.
2 сентября 2019 года компания Biogen сообщила о предварительных результатах исследования NURTURE. Исследование NURTURE — это находящееся на второй фазе продолжающееся открытое исследование препарата Нусинерсен (Спинраза) с участием 25 пациентов с генетически подтвержденным диагнозом спинальная мышечная атрофия (СМА), которые получили первую инъекцию до шести недель жизни предсимптоматически (т.е. до момента проявления первых симптомов заболевания).
Новые промежуточные данные из исследования SPR1NT подтверждают критическую важность раннего начала терапии у пациентов с досимптоматической СМА, приводящей к развитию двигательных навыков «по возрасту».
Результаты исследования на животных, которое использовало ежедневное дозирование в течение года в сравнении с еженедельным дозированием в этом исследовании на человеке, выявили непредвиденные поражения периферических нервов и спинного мозга, а также семенников и почечных сосудов.
Мы рады сообщить, что в России впервые открылся набор в программу исследования пресимптоматических пациентов со СМА. Центр открыт в Москве, на базе НИКИ педиатрии имени
Британская организация TreatSMA делится ранними наблюдениями первой части клинического испытания Firefish экспериментального препарата Рисдиплам у детей со СМА 1-го типа. В конце марта эти данные
Что касается других стран, включая Европу, Средний Восток и Африку, AVXS-101 все ещё является экспериментальным препаратом. AveXis планирует сделать ZOLGENSMA® доступным для пациентов со СМА по всему миру. Вместе с тем, приоритетная регистрация уже началась в Европе и Японии в 2018 году. В ближайшем будущем планируется зарегистрировать препарат и в других странах, в том числе в России.
Первая часть исследования SUNFISH была направлена на поиск оптимальной дозы препарата и включала широкую вариабельность участников от 2 до 24 лет. Среди участников на момент включения в исследование были пациенты от неспособных уже сидеть до тех, что мог ходить, с отсутствующим сколиозом до пациентов с тяжелой формой сколиоза. Как сообщалось ранее, среднее увеличение уровня SMN белка было выше, чем в 2 раза по измерению в крови через 12 месяцев после начала терапии.
Завершен набор больных спинальной мышечной атрофией в программу клинического исследования экспериментального препарата Бранаплам, сообщила компания Новартис в официальном письме, адресованном сообществам пациентов со СМА по всему миру.
Биофармацевтическая компания Scholar Rock, специализирующаяся на разработке лечения серьезных заболеваний, для которых основополагающую роль играют факторы роста белка, сообщила о начале испытаний на пациентах в рамках второй фазы клинических испытаний препарата SRK-015 (высокоспецифический ингибитор активации миостатина) у пациентов со СМА 2-го и 3-го типов.
Компания Рош на прошедшей в мае конференции Американской Академии Неврологии представила промежуточные данные о эффективности своего экспериментального препарата Рисдиплам в программах исследований на группах пациентов
В середине апреля компания AveXis, часть группы компаний Novartis, объявила, что промежуточные данные 3-й фазы STR1VE испытания препарата Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi; AVXS-101) при спинальной мышечной атрофии (СМА) 1-го типа показали длительную бессобытийную выживаемость, раннее и быстрое увеличение показателей по шкале CHOP-INTEND и значительное улучшения моторных навыков по сравнению с естественным течением болезни, что согласуется с данными ключевого 1-го этапа исследования START, проведенного ранее.
Фактический адрес:
Москва, ул. Тимирязевская 2/3 оф. 204
Юридический адрес: 115408, Москва, ул. Борисовские пруды, д.48 корп.2 кв.211
Все права защищены. Копирование со страниц сайта только при наличии ссылки на сайт.
Информация сайта предназначена только для образовательной цели, не должна интерпретироваться как профессиональное уведомление и не может использоваться для проведения самостоятельного лечения.
Не рекомендуется использовать любой определенный медицинский препарат, средство, метод или способ лечения, или фармацевтическую компанию, упомянутые на данном сайте. Этот сайт создан в информационных целях и мы рекомендуем Вам обратиться к врачу за получением профессиональной консультации перед началом применения или использования любого медицинского препарата, способа или метода лечения.
