клинические исследования - Страница 2 из 14

Компания Biohaven исследует препарат талдефгробеп альфа для терапии СМА

03.03.2023

Препарат получил «orphan drug designation» и «fast track designation» Американского управления по контролю за качеством пищевой продукции и лекарственных препаратов (FDA). Этот статус предоставляется методам лечения, которые демонстрируют потенциал в лечении серьезных состояний, для которых доступные методы лечения недостаточно эффективны и способствует ускорению клинической разработки экспериментальных препаратов.

Амбулаторные пациенты со СМА, получающие нусинерсен, демонстрируют улучшение ходьбы

02.03.2023

Согласно анализу данных применения препарата нусинерсен (Спинраза) в реальной клинической практике, полученных в Европе, были выявлены значимые изменения состояния у детей и взрослых с 3 и 4 типом спинальной мышечной атрофией. Так, более, чем 1 из 4 пациентов с амбулаторной спинальной мышечной атрофией (сохраняющих возможность ходить самостоятельно) испытали клинически значимое улучшение способности ходить после лечения.

Тау-белок может быть маркером долгосрочного ответа на лечение нусинерсен

22.02.2023

Новое исследование показывает, что у людей со спинальной мышечной атрофией (СМА), которые длительное время получали препарат нусинерсен (Спинраза), уровни белка тау в спинномозговой жидкости снижаются. Полученные данные показывают, что измерение уровней белка тау может быть полезным маркером для прогнозирования реакции на лечение препаратом нусинерсеном, говорят исследователи.

Центры клинического исследования 3 фазы SAPPHIRE препарата апитегромаб открываются в Европе

10.11.2022

Компания Scholar Rock сообщила об открытии центров клинических исследований SAPPHIRE препарата апитегромаб в Европе.

Нусинерсен может помочь улучшить функцию рук у взрослых со СМА

15.08.2022

Согласно новому исследованию, у взрослых со спинальной мышечной атрофией (СМА), получающих лечение препаратом нусинерсен (Спинраза), снижение уровня воспалительного белка YKL-40 в спинномозговой жидкости связано с улучшением функции руки и кисти.

Промежуточные данные по лечению рисдиплам у пресимптоматических младенцев

19.05.2022

Промежуточные данные применения препарата рисдиплам показывают улучшение двигательной функции у детей на предсимптоматической стадии СМА через год лечения. По предварительным данным исследования RAINBOWFISH, младенцы с предсимптомным диагнозом СМА, получавшие рисдиплам в течение не менее одного года, смогли сидеть, стоять и ходить.

Клиническое исследование MANATEE комбинированного приема рисдиплам и GYM329 ингибитора миостатина

19.05.2022

Компания Рош сообщила о начале в 2022 году новой глобальной программы клинических исследований лечения СМА. Исследование MANATEE, фазы 2/3 будет проводиться с целью получения данных по оценке безопасности и эффективности применения в комбинации с рисдипламом нового исследуемого препарата ингибитора миостатина GYM329 (RO7204239), направленного на рост мышц при спинальной мышечной атрофии (СМА).

Первые данные исследования RESPOND: применение нусинерсен после онасемноген абепарвовек безопасно

11.05.2022

Согласно первым предварительным результатам исследования RESPOND, лечение нусинерсеном (Спинраза) после применения генной терапии онасемноген абепарвовек (Золгенсма) представляется безопасным для детей со спинальной мышечной атрофией (СМА).

Уровни нейрофиламентов в крови, возможно, могут предсказывать ответ на лечение при СМА

04.05.2022

У младенцев со спинальной мышечной атрофией (СМА) 1 типа более низкие уровни в крови фосфорилированных тяжелых цепей нейрофиламента (pNF-H) — маркера повреждения нервных клеток —

Открыто новое клиническое исследование эффективности и безопасности препарата апитегромаб (SRK-015) САПФИР для лечения СМА

24.03.2022

Компания Scholar Rock анонсировала запуск клинического исследования фазы 3 SAPPHIRE (САПФИР) для дальнейшей оценки безопасности и эффективности своего исследуемого препарата апитегромаб (SRK-015) у пациентов со спинальной мышечной атрофией.

Завершен набор в клиническое исследование Rainbowfish препарата рисдиплам

22.03.2022

Всего в исследование было набрано 26 участников со всего мира. При этом, 5 малышей принимают участие в исследовании на базе НИКИ Педиатрии им. Ак. Вельтищева, единственном российском центре, принимающем участие в этой программе.

Данные 6-12 месячного наблюдения пациентов в исследовании STRONG интратекального применения AVXS-101

24.02.2022

Исследование СТРОНГ стартовало в конце декабря 2017 года. Оно было остановлено FDA в 2019 году после сообщения о находках в параллельных преклинических исследованиях, которые могли потенциально влиять на безопасность применения. После долгих проверок данных это ограничение было снято во второй половине 2021 года, однако прерванный набор в исследование СТРОНГ не возобновился. После снятия ограничений на проведение исследований AVXS-101 IТ (интратекального ввода) были запущены другие, новые программы клинических исследований IT-версии препарата.

Хирургия позвоночника эффективна у детей со СМА 1 типа, но не лишена рисков

16.02.2022

Операция по исправлению кифосколиоза — сочетания двух типов аномального искривления позвоночника — позволяет успешно ввести Спинразу (нусинерсен) в позвоночный канал у детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) 1 типа, как показывает исследование серии случаев.

Общеевропейское исследование пациентов со СМА — EUPESMA – Ожидания в отношении питания, физической терапии и лечения

11.01.2022

Международная Ассоциация SMA Europe запустила общеевропейское исследование по питанию, физической терапии и ожиданиям от лечения и мы хотим пригласить вас стать его участником.

В России стартовал набор в клиническое исследование DEVOTE повышенных дозировок нусинерсен при СМА

20.08.2021

Цель нового исследования — изучить потенциал повышения эффективности препарата, а также безопасности и переносимости при введении более высокой дозы на широкой группе пациентов разных возрастов.

Рош представил данные двухлетнего исследования применения рисдиплам у больных СМА 1 типа.

05.07.2021

Компания Roche обнародовала данные своего двухлетнего клинического исследования FIREFISH применения рисдиплам у пациентов со спинальной мышечной атрофией 1 типа. Препарат продемонстрировал клинически значимые улучшения двигательной

Участие в клинических исследованиях: опыт пациентов со СМА

21.05.2021

В конце 2019-начале 2020 года организация Cure SMA изучила опыт участия в клинических испытаниях СМА, чтобы получить представление о мотивации и ожиданиях, а также определить возможности для развития более пациент-ориентированного подхода в рамках клинических исследований. 79 семей с опытом участия в клинических исследованиях ответили на вопросы, а на основе полученных данных были определены три основных фактора мотивации, проблем, факторов стресса и преимуществ, связанных с участием в исследовании (представлены в таблице).

Первая российская публикация об опыте применения патогенетической терапии у больных СМА в России

06.04.2021

Первая российская публикация «Эффективность и безопасность препарата нусинерсен в рамках программы расширенного доступа в России» об опыте применения патогенетической лекарственной терапии у пациентов СМА опубликована в журнале «Нервно-мышечные болезни»