Завершен набор в клиническое исследование Rainbowfish препарата рисдиплам

Компания Рош сообщила о том, что завершила набор участников по всему миру для клинического исследовании RAINBOWFISH, в котором исследуется эффективность и безопасность рисдиплама у пресимптоматических младенцев со СМА. В исследования набирались младенцы в возрасте до 6 недель с генетически подтвержденным диагнозом СМА, но без клинических проявлений заболевания (например, выявленные с помощью скрининга новорожденных или рожденные в семьях, где уже есть дети со СМА, что позволяло установить диагноз еще до развития симптомов болезни).

Всего в исследование было набрано 26 участников со всего мира. При этом, 5 малышей принимают участие в исследовании на базе НИКИ Педиатрии им. Ак. Вельтищева, единственном российском центре, принимающем участие в этой программе. Все участники исследования получают рисдиплам в течение 2 лет самого исследования RAINBOWFISH и после этого могут (при желании) стать участниками «открытой фазы» продолжительного наблюдения, которая будет продолжаться не менее 3 лет и в рамках которой будет собираться дополнительная информация о долгосрочном применении рисдиплам у пресимптоматических пациентах раннего возраста.

Общие первичные результаты исследования RAINBOWFISH ожидаются в начале 2023 года, после того как все участники получат возможность завершить как минимум 12 месяцев лечения с момента входа в исследование. Однако промежуточные (предварительные) данные уже доступны и отправлены в регуляторные органы для оценки возможности расширения одобренных в настоящее время показаний рисдиплама для пациентов моложе 2 месяца.
Источник: официальное письмо Рош для СМА Европа

 

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой, как и не призывает использовать данное зарегистрированное в РФ лекарственное средство. Любую информацию и индивидуальные рекомендации относительно применения этого или любого иного лекарственного препарата необходимо получать у вашего лечащего врача.

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.