Компания Scholar Rock сообщила об открытии центров клинических исследований SAPPHIRE препарата апитегромаб в Европе.
SAPPHIRE — это глобальное исследование фазы 3, посвященное оценке эффективности и безопасности апитегромаба (SRK-015) у неамбулаторных (неходящих) пациентов со СМА 2 и 3 типов, получающих SPINRAZA® (нусинерсен) или EVRYSDI® (рисдиплам). В исследование SAPPHIRE планируется включить около 204 человек со СМА из Европы и США.
Scholar Rock начал набор пациентов в Европе, первые центры клинических испытаний открылись начали набор в Испании, Бельгии, Франции, Италии, Нидерландах, Польше и Великобритании. В ближайшее время планируется открытие дополнительных центров в Германии. В России, по данным фонда, исследовательские центры открывать не планируется.
Подробную информацию об исследовании можно найти на нашем сайте и на ClinicalTrials.gov .
Компания также выразила благодарность за поддержку SMA Europe и европейское сообщество за их участие в дальнейшей разработке апитегромаба.
О апитегромабе
Апитегромаб избирательно ингибирует активацию миостатина (белка, обнаруженного в скелетных мышцах, который ограничивает рост и силу мышц), что может улучшить мышечную и двигательную функцию у людей, живущих со СМА.
В настоящее время препарат не одобрен регулирующими органами мира и является экспериментальным.
О SAPPHIRE
SAPPHIRE — это плацебо-контролируемое исследование 3 фазы, в котором оценивают эффективность и безопасность апитегромаба (SRK-015) у неходячих пациентов со СМА 2 или 3 типа в возрасте от 2 до 21 года, получающим лечение СПИНРАЗА (нусинерсен) или ЭВРИСДИ (рисдиплам).
В исследовании 2 группы участников:
- 156 человек в возрасте от 2 до 12 лет.
- 48 человек в возрасте 13-21 года.
Участники исследования будут случайным образом распределены для получения либо апитегромаба, либо плацебо, при этом продолжая свое текущее лечение с помощью нусинерсена или рисдиплама под наблюдением своего лечащего врача.
Период лечения (когда участники будут получать апитегромаб или плацебо) в исследовании запланирован на 12 месяцев. После завершения 12 месяцев исследования у участников будет возможность зарегистрироваться в открытом расширенном исследовании апитегромаба или же они будут наблюдаться в течение дополнительных 20 недель после последней дозы.
Участники, зачисленные в открытое дополнительное исследование, будут получать апитегромаб в течение всего периода дополнительного исследования. Участники 20-недельного периода наблюдения больше не будут получать апитегромаб или плацебо.
Пожалуйста, посетите ClinicalTrials.gov или mysapphirestudy.com для получения дополнительной информации об исследовании SAPPHIRE.
Ответы на часто задаваемые вопросы:
Кто имеет право участвовать в исследовании SAPPHIRE?
К участию в исследовании допускаются лица, отвечающие следующим критериям:
- Возраст от 2 до 21 года на момент скрининга.
- СМА 2 или 3 типа, в неамбулаторной фазе (неспособны ходить самостоятельно)
- Подтвержденный генетически диагноз СМА 5q. Ограничений на количество копий SMN2 нет.
- Способные сидеть прямо с поднятой головой более 10 секунд, не используя руки.
- Пациенты, для которых комфортен прием лекарств путем внутривенной инфузии (непосредственно в вену в течение определенного периода времени, в данном случае примерно 1-2 часа).
- В настоящее время получают лечение нусинерсен или рисдиплам. Участники должны пройти не менее 10 месяцев лечения нусинерсен или не менее 6 месяцев лечения рисдиплам на момент скрининга. Пациенты, принимавшие ZOLGENSMA® (онасемноген абепарвовек), не имеют права на участие в этом исследовании.
Это не полный список всех критериев включения в исследование SAPPHIRE. Полный список можно найти на веб-сайте ClinicalTrials.gov
Как я могу записаться на участие в SAPPHIRE?
Если вы заинтересованы в участии в исследовании SAPPHIRE, обсудите это со своим лечащим врачом и обратитесь в исследовательский центр для уточнения возможности участия. Список центров и их контакты на ClinicalTrials.gov.
Решение об участии в клиническом исследовании должно приниматься после консультации с вашим лечащим врачом.
Источник: (англ) Сообщение от компании Scholar Rock
Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.
