Центры клинического исследования 3 фазы SAPPHIRE препарата апитегромаб открываются в Европе

Компания Scholar Rock сообщила об открытии центров клинических исследований SAPPHIRE препарата апитегромаб в Европе.
SAPPHIRE — это глобальное исследование фазы 3, посвященное оценке эффективности и безопасности апитегромаба (SRK-015) у неамбулаторных (неходящих) пациентов со СМА 2 и 3 типов, получающих SPINRAZA® (нусинерсен) или EVRYSDI® (рисдиплам). В исследование SAPPHIRE планируется включить около 204 человек со СМА из Европы и США.

Scholar Rock начал набор пациентов в Европе, первые центры клинических испытаний открылись начали набор в Испании, Бельгии, Франции, Италии, Нидерландах, Польше и Великобритании. В ближайшее время планируется открытие дополнительных центров в Германии. В России, по данным фонда, исследовательские центры открывать не планируется.

Подробную информацию об исследовании можно найти на нашем сайте и на ClinicalTrials.gov .

Компания также выразила благодарность за поддержку SMA Europe и европейское сообщество за их участие в дальнейшей разработке апитегромаба.

О апитегромабе

Апитегромаб избирательно ингибирует активацию миостатина (белка, обнаруженного в скелетных мышцах, который ограничивает рост и силу мышц), что может улучшить мышечную и двигательную функцию у людей, живущих со СМА.

В настоящее время препарат не одобрен регулирующими органами мира и является экспериментальным.

О SAPPHIRE

SAPPHIRE — это плацебо-контролируемое исследование 3 фазы, в котором оценивают эффективность и безопасность апитегромаба (SRK-015) у неходячих пациентов со СМА 2 или 3 типа в возрасте от 2 до 21 года, получающим лечение СПИНРАЗА (нусинерсен) или ЭВРИСДИ (рисдиплам).

В исследовании 2 группы участников:

  • 156 человек в возрасте от 2 до 12 лет.
  • 48 человек в возрасте 13-21 года.

    Участники исследования будут случайным образом распределены для получения либо апитегромаба, либо плацебо, при этом продолжая свое текущее лечение с помощью нусинерсена или рисдиплама под наблюдением своего лечащего врача.

    Период лечения (когда участники будут получать апитегромаб или плацебо) в исследовании запланирован на 12 месяцев. После завершения 12 месяцев исследования у участников будет возможность зарегистрироваться в открытом расширенном исследовании апитегромаба или же они будут наблюдаться в течение дополнительных 20 недель после последней дозы.
    Участники, зачисленные в открытое дополнительное исследование, будут получать апитегромаб в течение всего периода дополнительного исследования. Участники 20-недельного периода наблюдения больше не будут получать апитегромаб или плацебо.

    Пожалуйста, посетите ClinicalTrials.gov или mysapphirestudy.com для получения дополнительной информации об исследовании SAPPHIRE.

Ответы на часто задаваемые вопросы:

Кто имеет право участвовать в исследовании SAPPHIRE?

К участию в исследовании допускаются лица, отвечающие следующим критериям:

  • Возраст от 2 до 21 года на момент скрининга.
  • СМА 2 или 3 типа, в неамбулаторной фазе (неспособны ходить самостоятельно)
  • Подтвержденный генетически диагноз СМА 5q. Ограничений на количество копий SMN2 нет.
  • Способные сидеть прямо с поднятой головой более 10 секунд, не используя руки.
  • Пациенты, для которых комфортен прием лекарств путем внутривенной инфузии (непосредственно в вену в течение определенного периода времени, в данном случае примерно 1-2 часа).
  • В настоящее время получают лечение нусинерсен или рисдиплам. Участники должны пройти не менее 10 месяцев лечения нусинерсен или не менее 6 месяцев лечения рисдиплам на момент скрининга. Пациенты, принимавшие ZOLGENSMA® (онасемноген абепарвовек), не имеют права на участие в этом исследовании.

Это не полный список всех критериев включения в исследование SAPPHIRE. Полный список можно найти на веб-сайте ClinicalTrials.gov

Как я могу записаться на участие в SAPPHIRE?

Если вы заинтересованы в участии в исследовании SAPPHIRE, обсудите это со своим лечащим врачом и обратитесь в исследовательский центр для уточнения возможности участия. Список центров и их контакты на ClinicalTrials.gov.

Решение об участии в клиническом исследовании должно приниматься после консультации с вашим лечащим врачом.

Источник: (англ) Сообщение от компании Scholar Rock

Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.