Меню

Промежуточные данные по лечению рисдиплам у пресимптоматических младенцев

Промежуточные данные применения препарата рисдиплам показывают улучшение двигательной функции у детей на предсимптоматической стадии СМА через год лечения. По предварительным данным исследования RAINBOWFISH, младенцы с предсимптомным диагнозом СМА, получавшие рисдиплам в течение не менее одного года, смогли сидеть, стоять и ходить.

Компания «Рош» в июне 2021 года представила новые промежуточные данные двух исследований Evrysdi® (рисдиплам); JEWELFISH и RAINBOWFISH. Эти данные были представлены на Конгрессе Virtual SMA Research & Clinical Care.

Данные RAINBOWFISH – первые результаты

RAINBOWFISH — продолжающееся открытое исследование рисдиплам у детей от рождения до шести недель с предсимптоматической СМА. Предварительные данные об эффективности показали, что младенцы, получавшие лечение в течение 12 месяцев, достигли соответствующих возрасту двигательных вех, включая сидение, стояние и ходьбу, а также улучшение двигательных функций.

Из пяти детей, получавших Эврисди в течение не менее 12 месяцев (прим. остальные участники получали препарат менее 12 мес и не были включены в этот анализ) — все сидят без поддержки, могут переворачиваться и ползать. Четверо младенцев могли стоять без посторонней помощи и самостоятельно ходить. Среди этих пациентов 2 с  двумя копиями SMN2, а у трех больше 2 копий. Четыре ребенка набрали 64 балла по шкале CHOP-INTEND (максимальный балл), а один достиг 63 баллов.

Наиболее частыми нежелательными эффектами были заложенность носа (33%), кашель (25%), прорезывание зубов (25%), рвота (25%), экзема (17%), боль в животе (17%), диарея (17%), гастроэнтерит (17%), папула (сыпь; 17%) и гипертермия (лихорадка; 17%). Побочных эффектов, приведших к отмене или прекращению лечения не было.

Следующие данные будут представлены, когда все пациенты исследования достигнут периода 1 года на лечении рисдиплам.

Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.