Меню

Нусинерсен может помочь улучшить функцию рук у взрослых со СМА

Согласно новому исследованию, у взрослых со спинальной мышечной атрофией (СМА), получающих лечение препаратом нусинерсен (Спинраза), снижение уровня воспалительного белка YKL-40 в спинномозговой жидкости связано с улучшением функции руки и кисти.

«Мы пришли к выводу, что YKL-40 в спинномозговой жидкости коррелирует с клиническими улучшениями во время лечения и требует дальнейших исследований», — пишут ученые.
Подчеркнув, что необходимы дополнительные исследования, команда отметила, что взрослые со СМА, получавшие Спинразу в течение примерно двух лет, «продемонстрировали общую клиническую стабилизацию, а также улучшение силы захвата и моторики рук».
Исследование «Биохимические и клинические биомаркеры у взрослых пациентов со СМА типа 3 и 4, получавших нусинерсен в течение 22 месяцев», было опубликовано в журнале Annals of Clinical and Translational Neurology.

Изучение долгосрочных эффектов Спинразы у взрослых

В своей работе бельгийские ученые сообщили о результатах лечения 16 взрослых со СМА, получавших Спинразу в течение 22 месяцев или почти двух лет.
«Долгосрочные данные о устойчивом терапевтическом эффекте нусинерсен у взрослых со СМА отсутствуют, поскольку большинство исследований ограничено 10–14 месяцами наблюдения», — пишут исследователи. «Кроме того, в настоящее время нет биомаркеров в сыворотке или спинномозговой жидкости, которые могли бы служить мерой оценки прогрессирования заболевания и постоянно коррелировать с терапевтическим ответом у взрослых со СМА».

В группе пациентов 14 имели СМА 3-го типа, а двое — 4-го типа. Средний возраст появления симптомов составил 6,5 лет, а средний возраст начала лечения препаратом Спинраза — 37,5 лет. Около двух третей участников (62,5%) были мужчинами, и менее половины (43,7%) могли ходить.

За 22 месяца приема Спинразы показатели силы захвата кисти у этих пациентов значительно улучшились — в среднем на 54% в правой руке и на 50% в левой.

Оценки по шкале RULM (стандартизированной шкале оценки функции верхних конечностей) также значительно улучшились, равно как и оценки по суммарной шкале оценки мышечной силы комитета медицинских исследований (MRC) и оценки пиковой скорости выдоха (PEF). Суммарный балл по шкале MRC является оценкой мышечной функции, а PEF — оценки функции легких.

«Это исследование продемонстрировало пролонгированный терапевтический эффект лечения [Спинразой] у взрослых со СМА 3–4 типов, о чем свидетельствует устойчивое значительное улучшение силы захвата кисти, двигательной функции кисти, суммарного балла MRC и PEF после 22 месяцев лечения», — пишут исследователи.

При каждом введении Спинразы собирали образцы крови и спинномозговой жидкости. Исследователи проанализировали уровни нескольких биомаркеров, связанных с воспалением и нейродегенерацией в этих образцах, и провели статистические тесты в поисках связи с клиническими результатами.
Полученные данные показали, что уровни воспалительного белка, называемого CHIT1, в спинномозговой жидкости значительно увеличились, в то время как уровни маркера нейродегенерации, называемого pNfH, значительно снизились. Однако ни один из этих маркеров не показал значительной связи с клиническими исходами.

Уровни другого воспалительного белка в спинномозговой жидкости, YKL-40, имели тенденцию к снижению при лечении Спинразой, но изменение с течением времени не было статистически значимым. Исследователи отмечают, что уровни YKL-40 обычно увеличиваются с возрастом.
Дополнительные анализы показали, что снижение уровня YKL-40 было в значительной степени связано с улучшением функции руки по данным оценки по шкале RULM. В среднем каждое снижение YKL-40 на 1887 пикограмм на миллилитр (пг/мл) предсказывало улучшение показателей RULM на один балл.

«Связь между клиническими улучшениями по шкале RULM и снижением уровня YKL-40 предполагает, что этот нейровоспалительный биомаркер может играть роль в последующем наблюдении за взрослыми пациентами со СМА, получавшими Спинразу», —  заключили исследователи.
Кроме того, «можно предположить, что незначительное снижение YKL-40 с течением времени является эффектом лечения [Спинразой], поскольку обычно концентрации значительно увеличиваются в процессе старения».

Команда отметила, что это исследование ограничено небольшим размером выборки пациентов и отсутствием какой-либо контрольной группы, подчеркнув необходимость дальнейших исследований для подтверждения полученных результатов.

Автор: Marisa Wexler, MS
Перевод выполнен для фонда «Семьи СМА»

Источник

Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.