На этой странице вы найдете все материалына сайте из нескольких разделов, сгруппированные по дате публикации. Мы благодарим вас за то, что нашли время заглянуть сюда.
Препарат генной терапии СМА AVXS-101 получил торговое название – ZOLGENSMA
AVXS-101 разрабатывался как экспериментальная ген-замещающая терапия для лечения СМА 1-го типа. При текущей подаче на одобрение применения препарат ZOLGENSMA — адресован для терапии генетической причины развития СМА 1-го типа, смертельного нервно-мышечного заболевания с ограниченными возможностями терапии.
К вопросу о возможной стоимости препарата инновационной терапии СМА AVXS-101
В начале ноября 2018 года в прессе появилась информация о возможной стоимости препарата генной терапии СМА — AVXS-101, разработанный компанией AveXis, Inc. (входит в корпорацию Novartis) для лечения спинальной мышечной атрофии. Документы на одобрение этого препарата уже поданы в США, Европе и Японии.
В России открыты центры клинических исследований препарата Бранаплам
Набор пациентов в программу полностью завершен в апреле 2019 года. В настоящее время центры не принимают новых пациентов. Об открытии других программ исследований в области СМА и возможностях принять участие в них мы будем информировать вас в новых публикациях на нашем сайте.
Компания MRC-Holland запускает новый неонатальный скрининг-тест на СМА — SALSA® MC002 SMA Newborn Screen
Компания MRC Holland, известная своими разработками анализов MLPA® на количество копий генов, объявила о запуске теста SALSA® MC002 SMA Newborn Screen, первого продукта своей новой линейки продуктов SALSA® Melt Assay. SALSA MC002 SMA Newborn Screen — это простой анализ кривой плавления, который позволяет быстро, экономично и с высокой точностью обнаруживать присутствие или отсутствие экзона 7 SMN1 у новорожденных.
Компания Биоген представила новые данные по препарату Нусинерсен (Спинраза) на Ежегодном Конгрессе Всемирного общества нервно-мышечных заболеваний
Результаты исследования NURTURE демонстрируют, что ранняя диагностика и лечение с помощью Спинразы могут значительно изменить течение болезни СМА
AveXis подала документы на одобрение препарата генной терапии СМА 1го типа в регистрационных органах США, Европы и Японии
Компания AveXis, Inc., входящая в корпорацию Novartis и специализирующаяся на клинических испытаниях генной терапии, объявила о подаче заявки в FDA (управление США по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарств), EMA (Европейское агентство лекарственных средств) и в регистрационные органы Японии на одобрение препарата генной терапии AVXS-101, который замещает поврежденный или недостающий ген SMN1 (мутация этого гена является причиной заболевания спинальной мышечной атрофией).
Актуальная информация о программах клинических исследований генной терапии компании AveXis (на конец сентября 2018 г.)
Компания «Авексис», разработчик потенциальной генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), находящейся в стадии клинических исследованиях на пациентах, предоставил для сообщества актуальную информацию по активным программам исследований.
Janssen будет работать над обеспечением доступа российских пациентов к препарату для лечения СМА
Компания Janssen официально объявила о том, что она будет партнером компании Biogen в России по выводу на рынок первого и пока единственного одобренного FDA и
В России открывается первый центр клинических исследований препарата Бранаплам
В середине августа в Екатеринбурге (на базе Детской городской клинической больницы №9) открывается первый российский центр клинических исследований препарата Бранаплам, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии.
О Бранапламе, разработанном компанией Новартис и увеличивающем количество функционального белка SMN, продуцируемого геном SMN2, мы ранее писали/
Фонд выпустил спецпроект по СМА
Август — традиционно месяц, когда мы стараемся распространять информацию о спинальной мышечной атрофии как можно шире. Это месяц осведомленности о СМА, и эту акцию поддерживает
Biogen расширила перечень возможных побочных эффектов в инструкции по применению Спинразы
Фармацевтическая компания Biogen опубликовала официальное обращение к мировому СМА-сообществу в связи с обновлением содержания инструкции по применению препарата Спинраза (нусинерсен) – к ряду его возможных побочных эффектов добавляется гидроцефалия (из более чем 5 тысяч детей, проходящих лечение Спиразой, гидроцефалия обнаружена у пяти из них).
Компания Roche распространила обновление информации по программам исследований препарата Рисдиплам (RG7916)
Первая часть исследования завершена. Ее результаты позволили определить дозу рисдиплама, которая будет применяться во второй части исследования, цель которой — оценка безопасности и эффективности рисдиплама. Участники первой части продолжают получать рисдиплам и по-прежнему включены в программу FIREFISH в фазе дополнительного лечения.
В США анализ на СМА добавлен в рекомендуемый скрининг для новорожденных
Спинальная мышечная атрофия добавлена в Рекомендуемую единую скрининг-панель (RUSP) для новорожденных в Соединенных Штатах Америки, – об этом официально сообщает Ассоциация мышечной дистрофии (MDA), подчеркивая
В Москве открыт российский центр клинических исследований
В Москве открыт российский центр клинических исследований по программе Sunfish испытания препарата RG7916 для пациентов со СМА 2-го и 3-го типов (от 2 до 25
Компания Exicure представила результаты своих исследований на ежегодной конференции по терапии спинальной мышечной атрофии в Далласе
Разработанная компанией Exicure трехмерная сферическая нуклеиновая кислота, содержащая последовательность Нусинерсена, продлевает срок выживания и менее токсична, чем Нусинерсен, в модели спинальной мышечной атрофии у мыши.
Количество SMN белка в клеточных пузырьках может стать биомаркером СМА
Согласно недавно проведенному исследованию, количество белка в небольших наполненных жидкостью пузырьках, выделяемых клетками, может стать биомаркером для спинальной мышечной атрофии. Как обнаружили исследователи, уровень SMN-белка
Эффективность и безопасность вальпроевой кислоты для спинальной мышечной атрофии: систематический обзор и метаанализ
Вальпроевая кислота – противоэпилептический препарат, ингибитор ГАМК-трансферазы, который, предположительно, по данным ретроспективных исследований и экспериментах invitro, оказывает положительное воздействие на СМА.
Уровень SMN-белка повышается после применения экспериментального препарата RG7916
Целью исследования международной команды ученых, результаты которого опубликованы в американском журнале Neurology, являлась оценка распределения в тканях и влияние препарата RO7034067 (RG7916) на выживаемость экспрессии белка моторного нейрона (SMN) на моделях спинальной мышечной атрофии (SMA) у животных.
