На этой странице вы найдете все материалына сайте из нескольких разделов, сгруппированные по дате публикации. Мы благодарим вас за то, что нашли время заглянуть сюда.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/bacteria-163711_960_720-300x169.jpg)
Актуальная информация о программах клинических исследований генной терапии компании AveXis (на конец сентября 2018 г.)
Компания «Авексис», разработчик потенциальной генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), находящейся в стадии клинических исследованиях на пациентах, предоставил для сообщества актуальную информацию по активным программам исследований.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2018/09/janssen-2-263x300.png)
Janssen будет работать над обеспечением доступа российских пациентов к препарату для лечения СМА
Компания Janssen официально объявила о том, что она будет партнером компании Biogen в России по выводу на рынок первого и пока единственного одобренного FDA и
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/application-3399516_960_720-300x195.jpg)
В России открывается первый центр клинических исследований препарата Бранаплам
В середине августа в Екатеринбурге (на базе Детской городской клинической больницы №9) открывается первый российский центр клинических исследований препарата Бранаплам, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии.
О Бранапламе, разработанном компанией Новартис и увеличивающем количество функционального белка SMN, продуцируемого геном SMN2, мы ранее писали/
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2018/08/unnamed-file-300x158.png)
Фонд выпустил спецпроект по СМА
Август — традиционно месяц, когда мы стараемся распространять информацию о спинальной мышечной атрофии как можно шире. Это месяц осведомленности о СМА, и эту акцию поддерживает
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/10/Issledovaniya-300x200.jpg)
Biogen расширила перечень возможных побочных эффектов в инструкции по применению Спинразы
Фармацевтическая компания Biogen опубликовала официальное обращение к мировому СМА-сообществу в связи с обновлением содержания инструкции по применению препарата Спинраза (нусинерсен) – к ряду его возможных побочных эффектов добавляется гидроцефалия (из более чем 5 тысяч детей, проходящих лечение Спиразой, гидроцефалия обнаружена у пяти из них).
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/Lekarstva902-300x180.jpg)
Компания Roche распространила обновление информации по программам исследований препарата Рисдиплам (RG7916)
Первая часть исследования завершена. Ее результаты позволили определить дозу рисдиплама, которая будет применяться во второй части исследования, цель которой — оценка безопасности и эффективности рисдиплама. Участники первой части продолжают получать рисдиплам и по-прежнему включены в программу FIREFISH в фазе дополнительного лечения.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/06/135_В-США-анализ-на-СМА-добавлен-в-рекомендуемый-скрининг-для-новорожденных-300x200.jpg)
В США анализ на СМА добавлен в рекомендуемый скрининг для новорожденных
Спинальная мышечная атрофия добавлена в Рекомендуемую единую скрининг-панель (RUSP) для новорожденных в Соединенных Штатах Америки, – об этом официально сообщает Ассоциация мышечной дистрофии (MDA), подчеркивая
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2018/12/unnamed-file-2-300x171.png)
В Москве открыт российский центр клинических исследований
В Москве открыт российский центр клинических исследований по программе Sunfish испытания препарата RG7916 для пациентов со СМА 2-го и 3-го типов (от 2 до 25
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/Logo-300x225.jpg)
Компания Exicure представила результаты своих исследований на ежегодной конференции по терапии спинальной мышечной атрофии в Далласе
Разработанная компанией Exicure трехмерная сферическая нуклеиновая кислота, содержащая последовательность Нусинерсена, продлевает срок выживания и менее токсична, чем Нусинерсен, в модели спинальной мышечной атрофии у мыши.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/06/131_Количество-SMN-белка-в-клеточных-пузырьках-может-стать-биомаркером-СМА-300x144.jpg)
Количество SMN белка в клеточных пузырьках может стать биомаркером СМА
Согласно недавно проведенному исследованию, количество белка в небольших наполненных жидкостью пузырьках, выделяемых клетками, может стать биомаркером для спинальной мышечной атрофии. Как обнаружили исследователи, уровень SMN-белка
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2021/04/Screenshot_3.png)
Эффективность и безопасность вальпроевой кислоты для спинальной мышечной атрофии: систематический обзор и метаанализ
Вальпроевая кислота – противоэпилептический препарат, ингибитор ГАМК-трансферазы, который, предположительно, по данным ретроспективных исследований и экспериментах invitro, оказывает положительное воздействие на СМА.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2020/04/science-in-hd-u-7VLJBFNUk-unsplash-600x401.jpg)
Уровень SMN-белка повышается после применения экспериментального препарата RG7916
Целью исследования международной команды ученых, результаты которого опубликованы в американском журнале Neurology, являлась оценка распределения в тканях и влияние препарата RO7034067 (RG7916) на выживаемость экспрессии белка моторного нейрона (SMN) на моделях спинальной мышечной атрофии (SMA) у животных.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/issledovania2-300x200.jpg)
Первые результаты исследований препарата Рисдиплам (RG7916) для лечения СМА (на июнь 2018 г.)
На прошедших в июне международных неврологических конгрессах были представлены первые обнадеживающие данные клинических исследований препарата RG7916, который отныне приобрел новое международное непатентованное наименование – Рисдиплам
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/06/127_Обновление-информации-по-клиническим-исследованиям-компании-e1596720542249-600x348.jpg)
Обновление информации по клиническим исследованиям компании «Новартис» в области СМА
Компания Новартис предоставила свежую информацию по клиническим исследованиям своего препарата Бранаплам, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии. Бранаплам (LMI070) — пероральный препарат, который увеличивает количество функционального белка SMN, продуцируемого геном SMN2 (белок SMN поддерживает двигательные нейроны, которые контролируют активность мышц).
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/06/126_Дефекты-в-клеточной-системе-очистки-могут-являться-причиной-болезней-двигательных-нейронов-300x144.jpg)
Дефекты в клеточной «системе очистки» могут являться причиной болезней двигательных нейронов
Нарушения в естественной системе очистки наших клеток – она называется аутофагия – могут быть причиной развития болезней двигательных нейронов, таких как спинальная мышечная атрофия (СМА), – предполагают исследователи из Университета Вюрцбурга в Германии.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/Lekarstva4-300x225.jpg)
Компания Цитокинетикс объявила результаты клинических испытаний 2-й фазы препарата релдесемтив у пациентов со спинальной мышечной атрофией
Первое исследование мышечно-направленной терапии у пациентов со СМА показало потенциально клинически значимое влияние на дистанцию, пройденную в ходе 6-минутного теста и максимальное давление на выдохе.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/issledovania3-300x225.jpg)
Ситуация с лечением Спинразой (Нусинерсеном) в Европе и в России (по данным компании Biogen на июнь 2018 г.)
Американская фармацевтическая компания Biogen, которая разработала и выпустила на рынок единственное на сегодняшний день лекарство для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА) Nusinersen (торговое наименование
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/punkcia-300x161.png)
Как проводится люмбальная пункция?
Люмбальная пункция (или поясничный прокол) обычно проводится для диагностики (когда нужно проанализировать состав спинномозговой жидкости пациента) или с лечебной целью, когда препарат нужно доставить непосредственно