На этой странице вы найдете все материалына сайте из нескольких разделов, сгруппированные по дате публикации. Мы благодарим вас за то, что нашли время заглянуть сюда.
Набрана группа из 15 участников для испытаний генной терапии Avexis
Каждый участник исследования получит однократную дозу препарата AVXS-101 путем внутривенного вливания в течение одного часа. Все пациенты будут находиться в месте проведения испытания в течение 48 часов для мониторинга, а потом в течение месяца после вливания еженедельно будут наблюдаться. После чего все пациенты будут осматриваться в течение послеующих 23 месяцев ежемесячно.
Семинар по физической терапии
27 декабря 2015г. в Санкт-Петербурге состоялся семинар по физической терапии, организованный АНО «Физическая реабилитация» и Ассоциацией «Семьи СМА». В ходе семинара были даны четкие рекомендации
Новый год в «Семьях СМА»
Новый год — традиционный и всеми любимый праздник. Не обошел он стороной и наших подопечных. Благодаря усилиям группы активных родителей в Санкт-Петербурге была организована настоящая
Январская «Клиника СМА». Анонс
30 янврая 2016 года в Москве состоится очередная встреча проекта «Клиника СМА». Мероприятие состоит из двух частей – общей части и индивидуальных консультаций для приглашенных
Создавая связь. Исследования углубляют понимание заболеваний мотонейрона
Исследователи Nationwide Children’s Hospital испытывают революционно новый метод, который должен в корне изменить терапию спинальной амиотрофии (СМА) — генетического заболевания, являющегося самой частой причиной смерти среди младенцев.
Вирус-векторная терапия — вирус доставляет лекарство: перспективы лечения спинальной мышечной атрофии
Система лечения «chariSMA» (scAAV9.CB.SMN) предполагает введение полностью функциональных копий гена SMN с целью восполнения продуцирования белка SMN организмом. Особенно привлекательный аспект вирус-векторной терапии «chariSMA» —
Исследование о работе вирус-вектора для лечения СМА
«Мы установили, что обширное трансгенное образование нейронов в среде всего спинного мозга у мышей и приматов происходит при дозе в 10 раз меньшей, чем при внутривенном введении. Интересное наблюдение, что для достижения того же эффекта у приматов доза может быть меньшей, чем для мышей. Более того, трансдукция может быть улучшена позой объекта — позиция Тренделенбурга повышает быстроту распространения препарата.
ISIS-SMNRx. Общая информация о препарате Nusinersen
В ноябре 2014 года началось исследование третьей фазы CHERISHс участием детей со СМА старше 2 лет. В этой части испытаний мы оцениваем эффективность препарата с помощью измерений изменений физического состояния детей с помощью функциональных шкал.
Данные PTC Therapeutics по исследованию препарата RG7800
Фармацевтическая компания PTC Therapeutics сообщила о публикации результатов первой фазы клинических исследований по оценке эффективности перорального препарата RG7800 для терапии СМА.
Результаты клинического исследования ISIS-SMNRx на детях со СМА1
Компания Isis Pharmaceuticals, специализирующаяся на исследованиях и разработке препаратов на основе метода РНК-интерференции, представила летом новые результаты второй фазы открытого исследования препарата с участием детей с диагнозом спинальной мышечной атрофии первого типа.
ЕМА присвоило генной терапии компании AveXis статус орфанного препарата
В случае получения статуса орфанного препарата в нашей стране препарат может регистрироваться и лицензироваться по упрощенной процедуре, которая предусматривает в том числе выход на рынок без проведения клинических испытаний на территории РФ, т.к. по новой редакции закона 61 ФЗ, вступающей в силу с 1 января 2016 г. клинические испытания, проведенные за рубежом, в случае орфанных препаратов засчитываются при регистрации.
Информация о клинической разработке RG7800
В ноябре 2014 года Рош начал стадию исследования «Moonfish» (фаза 1b/2a), основанные на благоприятных результатах испытаний, проведенных на здоровых добровольцах и токсикологических исследований на животных в течение 13 недель. Основная цель этого исследования — проследить безопасность применения и переносимость RG7800, а также измерить концентрации препарата в организме с течением времени (фармакокинетика) и влияние на сплайсинг гена SMN2 mRNAи производство белка SMN.
Новости об испытаниях препарата AVXS -101 (AAV9) для терапии СМА 1 типа
В прошедшем в Великобритании Международном конгрессе World Muscle Society, научного сообщества, изучающего нервно-мышечные болезни, компания AveXis, занимающаяся клиническими испытаниями генной терапии редких и опасных для жизни неврологических генетических заболеваний, представила данные по идущей сейчас фазе 1/2 испытаний препарата AVXS -101 (AAV9) — лекарства-кандидата для терапии спинальной мышечной терапии 1 типа.
Ученые сделали новое открытие в области СМА
Профессор Саймон Парсон, кафедра анатомии Университета Абердина и его коллеги в Эдинбурге, Оксфорде и Университетском колледже Лондона, впервые продемонстрировали, что недостаточное кровоснабжение всего организма способствует потере двигательных нейронов при спинальной мышечной атрофии.
В статье, опубликованной в Annals of Neurology, профессор Парсон описывает свои исследования, которые показывают, что расширение фокуса внимания исследователя за пределы нервной системы – например, на сосудистую систему — имеет важное значение для разработки эффективных методов лечения этого заболевания.
Genentech\PTC сообщает о приостановке клинической разработки препарата RG7800 для терапии СМА
«Как мы уже говорили ранее в этом году, неожиданно замеченное влияние на глаза наблюдается в исследованиях оценки долгосрочной безопасности RG7800 на животных. В качестве мер предосторожности, Genentech (Рош) приостановил фазу испытаний Moonfish в апреле 2015 года.
Положительные результаты клинической фазы испытаний ISIS-SMNRx на младенцах со СМА 1 типа
Исследование продемонстрировало, что мышечная и моторная функции у детей, получивших препарат ISIS-SMNRx, усилилась. Результаты также свидетельствовали о том, что препарат продолжает хорошо переносится и, по-видимому, имеет положительный эффект в отношении прогрессирования заболевания.
Исследования углубляют понимание заболеваний мотонейрона
Исследователи Nationwide Children’s Hospital испытывают революционно новый метод, который должен в корне изменить терапию спинальной амиотрофии (СМА) — генетического заболевания, являющегося самой частой причиной смерти
Вирус доставляет лекарство: перспективы лечения СМА
Система лечения «chariSMA» (scAAV9.CB.SMN) предполагает введение полностью функциональных копий гена SMN с целью восполнения продуцирования белка SMN организмом. Особенно привлекательный аспект вирус-векторной терапии «chariSMA» —
