Компания Рош сообщила о своих планах регистрации Рисдиплам — нового препарата для лечения СМА в России

Уже несколько лет мы наблюдаем за развитием программы клинической разработки и исследований препарата Рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии. Ранее стало известно о планах компании-разработчика терапии подать документы для одобрения препарата в FDA и EMA в конце 2019 года. Фонд «Семьи СМА», представляющий интересы 800 детей и взрослых с этим заболеванием в России обратился с официальным запросом в компанию Рош – производителю этого пока экпериментального лекарственного средства за информацией относительно планов компании в отношении регистрации лекарственного средства на территории России и возможности раннего доступа к терапии для пациентов.

На днях мы получили обнадеживающий ответ от компании, в котором сообщается о планах подачи регистрационного досье на Рисдиплам для регистрации в Министерство Здравоохранения РФ в 2020 году, а также о разработке глобальной программы дорегистрационного предоставления препарата пациентам в связи с неудовлетворенной потребности в лечении при этом тяжелом заболевании.

Фото pixabay.com

 

Препарат Рисдиплам — это модификатор SMN2-сплайсинга, в форме суспензии, который принимается перорально один раз в сутки. Препарат предназначен для того, чтобы помочь гену SMN2 продуцировать больше белка SMN с дублирующего гена SMN2, замещающего функцию поврежденного у людей со СМА гена SMN1.
В настоящее время препарат исследуется в нескольких программах клинических испытаний на детях со СМА от 0 до 25 лет. Программы клинических исследований продолжаются в США, Европе, а также в клиническом центре в России. В исследованиях препарата уже несколько лет принимает участие более 20 российских пациентов с этим заболеванием. Предварительные результаты эффективности препарата не раз уже были озвучены на крупнейших мировых медицинских и исследовательских конференциях (см. материалы на нашем сайте в разделе исследования с данными результатов).

В случае успеха — Рисдиплам будет первым препаратом для лечения СМА в перорального приема, не трубующего внутривенного или интратекального введения.

Также компания в своем письме отметила планируемый к запуску пилотный проект скрининга новорожденных на спинальную мышечную атрофию, который состоится в нескольких московских роддомах.

Мы благодарим компанию за усилия, которые предпринимаются для разработки терапии СМА и программы поддержки развития помощи при СМА.

Как пациентский фонд мы приветствуем усилия исследователей, врачей и фармацевтических компаний по поиску лекарственных препаратов, методов терапии и программ ранней диагностики и с большой надеждой смотрим в будущее.

Документ для скачивания: Рош — Полный текст ответа компании

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.