На этой странице вы найдете все материалына сайте из нескольких разделов, сгруппированные по дате публикации. Мы благодарим вас за то, что нашли время заглянуть сюда.
Первые предварительные результаты исследования препарата RG7916 на детях со СМА 1 типа
Первые предварительные результаты исследования препарата RG7916 на детях со СМА 1 типа были представлены на первом Европейском научном Конгрессе по СМА, прошедшем в конце января в польском Кракове.
Компания AveXis объявила о планах начать 1 фазу клинических испытаний интратекальной формы препарата AVXS-101 при СМА 2 типа
Компания AveXis, занимающаяся клинической разработкой препаратов для генной терапии редких, жизнеугрожающих заболеваний, объявила о том, что американская Администрация по пищевым продуктам и лекарственным средствам (FDA)
ПОЗДРАВЛЕНИЕ С НОВЫМ 2018 ГОДОМ!
Дорогие наши друзья, коллеги, семьи, все, кто был с нами в этом году, помогал и поддерживал! Поздравляем вас с наступающим Новым Годом! Дорогие наши друзья,
Cytokinetics продолжает набор пациентов со СМА для 2-й фазы клинического исследования препарата CK-2127107
Компания Cytokinetics (Сайтокинетикс) продолжает набор во вторую группу пациентов для второй фазы клинического исследования препарата CK-2127107 в качестве лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Исследовательские центры расположены в США и Канаде.
Блокирование рецептора протеина m2R может предотвратить смерть моторных нейронов
Блокирование рецептора протеина m2R может предотвратить смерть моторных нейронов. Как показывает исследование, это может быть использовано при разработке новых подходов к терапии при спинальной мышечной атрофии.
Исследование «Пониженные уровни микроРНК приводят к болезнетворному повышению нейрональных M2 мускариновых рецепторов в подопытных со спинальной мышечной атрофией» было опубликовано в журнале eLife.
Ген SMN2 обладает защитной ролью в механизме СМА. Клинический случай новорожденного со СМА0
«Пациенты со СМА и их семьи или те, кто осуществляют за ними уход, должны постоянно получать генетическое консультирование. Поскольку СМА является аутосомно-рецессивным заболеванием, существует 25% вероятность того, что ребенок будет поражен этим заболеванием, если оба родителя являются носителями. В американском исследовании было обнаружено, что представители европейской расы имеют наибольшую частоту встречаемости этого заболевания, в то время как афроамериканцы – наименьшую» — заключают авторы.
Статус Спинразы в РФ (на 12.2017)
Регулирующие органы США (FDA) и Европы (ЕМА) вынесли положительное решение по применению новой терапии для пациентов со всеми типами проксимальной спинальной мышечной атрофии и для всех возрастов. И мы с нетерпением ожидаем регистрации препарата и возможностей для обеспечения лечением всех пациентов со СМА в России.
Компания Catalyst начинает клиническое испытание препарата Фирдапс для облегчения симптомов СМА 3 типа
Фирдапс – это препарат, влияющий на так называемый нервно-мышечный синапс – место, где моторный нейрон соединяется с мышцей – улучшая передачу сигнала между нервом и мышцей.
«Ни Спинраза, ни генная терапия не являются панацеей»: достижения, надежды и ограничения терапии СМА
«Ни Спинраза, ни генная терапия не являются панацеей», — говорит она. «Поэтому мы действительно верим в комбинированную терапию, и мы хотели бы изучить другие типы терапии,… которые могут использоваться в сочетании с препаратами, улучшающими SMN».
Новый мышечный активатор компании СYTOKINETICS более эффективен и переносится лучше, чем TIRASEMTIV
Исследование показало, что СК-2127107 вызвал повышение мышечной силы и эти показатели были более, чем в 2 раза выше, чем при приеме „TIRASEMTIV“. В исследовании измерялись мышечные сокращения после стимуляции нервов, что позволило также сделать вывод, что лучший эффект наблюдется, когда двигательный нейрон стимулируется с той же частотой, что и у естественных сигналов двигательных нейронов.
Ответы на частые вопросы в отношении обновления, представленного Biogen по препарату Нусинерсен
Компания Биоген представила ответы на самые частые вопросы, задаваемые в связи с обновлением информации по препарату Нузинерсен Напомним, что в начале августа 2016 года компании Biogen и Ionis Pharmaceuticals сообщили о принятом решении начать процесс подачи документов для утверждения первой в мире терапии для СМА.
Обзор всех утвержденных и находящихся в клинической разработке препаратов для лечения СМА
В данной презентации содержится общий обзор всех утвержденных и находящихся в клинической разработке препаратов для лечения СМА и содержит всю актуальную на август 2017 года информацию. Предполагаются ежегодные обновления, которые мы также будем вносить в текст, который можно скачать в формате pdf.
II Конференция СМА. Подведение итогов
300 врачей, медсестёр, сотрудников профильных некоммерческих организаций, больных СМА и их близких из Москвы и регионов приехали на II ежегодную Конференцию по вопросам помощи больным
Новая молекула демонстрирует потенциал в лечении мягких форм СМА на ранних стадиях
«Эти результаты у мышей очень перспективны для возможного лечения случаев легких форм спинальной мышечной атрофии у детей», — сказал в пресс-релизе доктор Равиндра Сингх, профессор биомедицинских наук в Колледже ветеринарной медицины штата Айова. «Мы надеемся, что эта линия исследований может когда-нибудь привести к клиническим испытаниям, но до сих пор остается много работы».
Информация о стоимости препарата Нусинерсен (Спинраза) в Европе
Ожидается, что цена nusinersen будет варьироваться в зависимости от страны и учитывать различия на местном уровне, такие как: модель распределения и продажи препарата, налоговая политика, скидки, а также другие аспекты местных систем здравоохранения.
Вальпроаты не показали эффективности при СМА I типа
«Предсимптоматическая диагностика, в идеале — в новорожденный период, или включение в исследование вскоре после первоначального диагноза являются предпочтительными для максимальной терапевтической пользы новых перспективных методов лечения и минимизирования неблагоприятных результатов» — подытоживает исследование.
Обновление статуса клинических испытания LMI070 (Бранаплам) для лечения СМА
Мы считаем, что лучший способ донести наиболее успешное и выгодное лекарство до пациентов со СМА и их семей, — это тесное сотрудничество с вами. Итак, продвигаясь вперед, мы будем регулярно информировать СМА –сообщество о том как развитие бранаплама продвигается вперед.
Старт второй части исследования SUNFISH
Компания РОШ сообщила о начале второй части исследования фазы 2 молекулы RG7916 для лечения спинальной мышечной атрофии.
