К вопросу о возможной стоимости препарата инновационной терапии СМА AVXS-101

В начале ноября 2018 года в прессе появилась информация о возможной стоимости препарата генной терапии СМА — AVXS-101, разработанный компанией AveXis, Inc. (входит в корпорацию Novartis) для лечения спинальной мышечной атрофии. Документы на одобрение этого препарата уже поданы в США, Европе и Японии.

По сообщению Reuters, президент AveXis Дэйв Леннон в телефонном разговоре с инвесторами заявил, что считает экономически выгодной для систем здравоохранения цену в 4-5$  млн за курс для одного пациента. Эта высокая цена, по словам Дэйва Леннона, отражает оценку эффективности нового препарата.

Разумеется, известие о такой высокой цене на препарат всколыхнуло все мировое СМА-сообщество – понятно, что она может стать непреодолимым барьером для экономик большинства стран, которые не смогут обеспечить своих больных СМА данным лечением. Организация SMA-Europe, объединяющая европейские пациентские  и исследовательские организации из разных стран (в т.ч. и российскую организацию «Семьи СМА») обратилась за разъяснением в компанию AveXis, выразив беспокойство в связи с резким заявлением ее президента. SMA-Europe выразила тревогу, что высокая цена на лекарство может лишить возможности доступа к перспективному лечению значительной части пациентов, что неприемлемо для СМА-сообщества, ведущего совместную борьбу за достижение общих целей.  В течение многих лет организации СМА и семьи пациентов поддерживали развитие генной терапии как в финансовом отношении (финансируя исследования, которые привели к разработке генной терапии AVXS-101), так и участвуя в исследованиях  безопасности и эффективности препарата. Многие семьи СМА после шокирующего объявления возможной цены на препарат заявили, что это пошатнуло их веру в сообщество и его поддержку, а также в получение шанса на потенциальное лечение.

На днях был получен ответ от компании AveXis, которая подчеркнула, что  объявленная цифра отражает анализ экономической эффективности (cost-effectiveness) препарата для 1-го типа СМА и ее не следует интерпретировать как цену AVXS-101. Цена AVXS-101 еще не установлена. Эта цифра была приведена для сравнения с текущими затратами на лечение таких типов заболеваний и обозначения потенциальной ценности (value), которую может принести генная терапия. При этом за основу бралась 10-летняя стоимость расчета затрат на паицента с учетом единократного введения препарата (one shot for life). Как отметил AveXis, «цель компании — обеспечить пациентам доступ к новой терапии, для того чтобы ощутимо изменить качество их жизни. Генная терапия будут стоить экономически выгодно для системы здравоохранения и ее цена будет ниже, чем стоимость существующей терапии СМА, которая назначается пациенту пожизненно. Avexis тесно сотрудничает с государственными плательщиками, для того чтобы обеспечить установление приемлемых цен, отражающих ценность (value) генной терапии».

Фонд «Семьи-СМА» полностью разделяет позицию SMA-Europe по этому вопросу. Мы понимаем, что до того, как препарат не получил одобрения в регистрационных органах систем здравоохранения, говорить о реальной цене на лекарство преждевременно. Однако нас не может не беспокоить озвученная цифра соотношения «цена-эффективность» (cost-effectiveness), поскольку так или иначе эта оценка может отразиться на конечной стоимости инновационной терапии, спасающей жизни. Если эта цена будет непомерно высока, это сразу резко ограничит доступ пациентов к лечению. Фонд «Семьи СМА» со своей стороны поддерживает постоянный контакт с представителями компании AveXis, чтобы совместно стремиться к поиску оптимальных решений, которые помогут обеспечить доступ к терапии как можно большему числу пациентов в России и в мире.

 

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.