AveXis подала документы на одобрение препарата генной терапии СМА 1го типа в регистрационных органах США, Европы и Японии

Компания AveXis, Inc., входящая в корпорацию Novartis и специализирующаяся на клинических испытаниях генной терапии, объявила о подаче заявки в FDA (управление США по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарств), EMA (Европейское агентство лекарственных средств) и в регистрационные органы Японии на одобрение препарата генной терапии AVXS-101, который замещает поврежденный или недостающий ген SMN1 (мутация этого гена является причиной заболевания спинальной мышечной атрофией).

В сегодняшней заявке речь идет о методе внутривенной доставки препарата генной терапии AVXS-101 младенцам со СМА 1-го типа в возрасте до 9 месяцев – эти параметры соответствуют характеристикам группы участников уже состоявшихся клинических испытаний.

Кроме того, в настоящее время AveXis в текущих клинических испытаниях тестирует интратекальную доставку препарата AVXS-101. Такой способ доставки препарата (с помощью инъекции под оболочки спинного мозга между L4 и L5 позвонками) может сделать возможным получение данной терапии пациентами старшего возраста и более крупной комплекции. Как только эти клинические испытания будут завершены, AveXis определит, дадут ли их результаты основания подавать отдельные документы на регистрацию для интратекальной доставки.

Если поданные сейчас документы беспрепятственно пройдут все процедуры утверждения, то в США и в Японии AVXS-101 может быть одобрен уже в первой половине 2019 года, а в Европе – в середине 2019 года.

«Мы поздравляем AveXis и Novartis с достижением этой вехи», — сказал Кеннет Хобби, президент американской ассоциации Cure SMA.  — Данные клинических испытаний показывают, что однократная доза препарата генной терапии может радикально изменить течение этого опасного для жизни заболевания. Мы с нетерпением ждем быстрого одобрения FDA, а затем будущих положительных результатов проходящих сейчас клинических испытаний с интратекальным введением препарата».

Начиная с 2010 года, американская ассоциация Cure SMA выдала ряд грантов для Nationwide Children’s Hospital для изучения генной терапии, называемой также перенос генов. СМА вызвана мутацией в гене SMN1. Из-за этой мутации организм человека не производит достаточно белка выживаемости мотонейронов (SMN).

Перенос генов может увеличить уровень SMN-белка с помощью вирус-вектора (в российской науке он называется ретро-вирусом, т.е. оболочка вируса), чтобы доставить ген SMN1 к поврежденным клеткам. В настоящее время изучаются следующие  два подхода к решению задачи доставки гена. Первый подход — это инъекция в вену (системная доставка), сейчас этот метод проходит одобрение в FDA, EMAи регистрационных медицинских органах Японии.

Второй способ исследует метод доставки лекарства непосредственно в спинномозговую жидкость (CSF), процесс, известный как КСФ. КСФ- терапия показала многообещающие результаты, при которых возможно снизить количество доставляемого лекарства для взрослых или крупных пациентов. Это может в конечном итоге сделать лечение доступным для более широких слоев населения.

Официальное заявление AveXis

 

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.