Если у любой нашей семьи есть вопрос или конкретная проблема, всегда можно обратиться в фонд, и, в зависимости от имеющихся ресурсов и возможностей, мы стараемся не оставить без поддержки.
Регистрация препарата нусинерсен для лечения спинальной мышечной атрофии СМА — это безусловно важный шаг для доступа больных к патогенетическому лечению, и совместно с компанией Biogen мы стремимся сделать эту инновационную терапию доступной для российских пациентов и помочь им повысить качество жизни.
С 18 по 20 ноября 2019 года в Екатеринбурге пройдет «Школа СМА» с участием итальянских специалистов из центра SAPRE Кьяра Мастелла и Катя Альберти, респираторный специалист Андреа Вольфлер и ортопед Романо Сальси, а также физический терапевт Мэрион Мейн из Великобритании.
Сейчас Никите и другим малышам очень нужен пульсоксиметр. Он постоянно следит за уровнем кислорода в крови и помогает родителям быстро понять, когда у ребенка накопилась мокрота. Дешевые пульсоксиметры, которые надеваются на палец, не могут постоянно контролировать ситуацию, поэтому мы просим помочь Никите и остальным детям со СМА вовремя избавляться от мокроты. Это убирает риск осложнений, ребенок меньше болеет, а это значит, что у него больше сил для борьбы с болезнью.
Цифры можно увидеть на картинке, а цель этого проекта фонда — научить врачей и родителей квалифицированно помогать и поддерживать людей со СМА. Важно передать опыт врачей и сотрудников фонда врачам и родителям для создания системы поддержки пациентов.
Такая программа значит, что выявленные еще до появления первых симптомов болезни малыши со СМА — будут иметь больше шансов на вовремя начатое лечение. А по данным исследований, чем раньше начата терапия СМА — тем больше шансов на здоровое будущее и меньшие последствия заболевания.
18 сентября 2019 года компания Biogen в своем официальном письме в ассоциацию «СМА Европа» объявило о запуске о запуске нового клинического исследования DEVOTE препарата Нусинерсена (Спинразы). Цель исследования — изучить потенциал повышения эффективности, а также безопасности и переносимости при введении более высокой дозы.
2 сентября 2019 года компания Biogen сообщила о предварительных результатах исследования NURTURE. Исследование NURTURE — это находящееся на второй фазе продолжающееся открытое исследование препарата Нусинерсен (Спинраза) с участием 25 пациентов с генетически подтвержденным диагнозом спинальная мышечная атрофия (СМА), которые получили первую инъекцию до шести недель жизни предсимптоматически (т.е. до момента проявления первых симптомов заболевания).
Ольга Германенко в отчете о работе фонда за 2018 год очень точно рассказала о том, что мы чувствуем почти каждый день. Очень хочется помочь всем людям со СМА в России. Хочется, чтобы каждый ребенок и взрослый мог жить, учиться, работать, радоваться и встречаться с друзьями.
Консультант может использовать свой опыт, знания, поддержку юристов, обязательно будет активно вовлекаться в решение проблем — но не сможет сделать все за пациентов. Получение терапии СМА – это трудный путь и в первую очередь большая работа самого пациента и его семьи. Это наше с вами сотрудничество и помощь друг другу, обмен информацией и взаимная поддержка.
Наш фонд и волонтер-юрист с большим опытом в медицинской сфере подготовили информационный материал, который поможет больным СМА и членам их семей разобраться в нюансах получения доступа к препарату Нусинерсен (Спинраза). Скачать материал можно по ссылке.
В рамках Московского Марафона состоится благотворительный забег в поддержку пациентов со спинальной мышечной атрофией
25 бегунов представят на марафонской дистанции 25 детей и взрослых со спинальной мышечной атрофией.
Назначение препарата тоже может быть проблемным. Когда препарат новый, когда нозологий очень много, и когда не сформирован пул квалифицированных и приверженных работе с пациентами СМА врачей, возникают дополнительные сложности. Мы не ожидаем, что любой врач будет готов этот препарат назначать. Но тот факт, что российский регулятор сам проверил эффективность и безопасность препарата, позволит более широко этот препарат назначать. Тем более, что он одобрен без ограничений по возрастным или типологическим формам заболевания,
Регистрация первого лекарственного препарата для лечения СМА в стране — это очень важный, критический и необходимый этап для обеспечения доступа нуждающихся к лечению.
Что касается других стран, включая Европу, Средний Восток и Африку, AVXS-101 все ещё является экспериментальным препаратом. AveXis планирует сделать ZOLGENSMA® доступным для пациентов со СМА по всему миру. Вместе с тем, приоритетная регистрация уже началась в Европе и Японии в 2018 году. В ближайшем будущем планируется зарегистрировать препарат и в других странах, в том числе в России.
Компания Janssen официально объявила о том, что она будет партнером компании Biogen в России по выводу на рынок первого и пока единственного одобренного FDA и
Август — традиционно месяц, когда мы стараемся распространять информацию о спинальной мышечной атрофии как можно шире. Это месяц осведомленности о СМА, и эту акцию поддерживает
Этим летом наш фонд впервые принимает участие в ежегодном «Московском фестивале волонтеров», который проходит уже в четвертый раз. Он состоится 30 июня на открытом воздухе
Фактический адрес:
Москва, ул. Тимирязевская 2/3 оф. 204
Юридический адрес: 115408, Москва, ул. Борисовские пруды, д.48 корп.2 кв.211
Все права защищены. Копирование со страниц сайта только при наличии ссылки на сайт.
Информация сайта предназначена только для образовательной цели, не должна интерпретироваться как профессиональное уведомление и не может использоваться для проведения самостоятельного лечения.
Не рекомендуется использовать любой определенный медицинский препарат, средство, метод или способ лечения, или фармацевтическую компанию, упомянутые на данном сайте. Этот сайт создан в информационных целях и мы рекомендуем Вам обратиться к врачу за получением профессиональной консультации перед началом применения или использования любого медицинского препарата, способа или метода лечения.
