Бранаплам — экспериментальный препарат для лечения СМА. В клинических исследованиях должны участвовать младенцы до 6 месяцев со СМА I. Препарат разрабатывает компания Новартис.
Бранаплам имеет механизм действия, схожий с ранее разработанным препаратом Спинраза. Он увеличивает в организме больного количество белка, дефицит которого приводит к возникновению и развитию СМА. Препарат вводится перорально (через рот).
Клинические исследования препарата
В августе 2018 года в России в Екатеринбурге (на базе Детской городской клинической больницы №9) открылся первый российский центр клинических исследований препарата. Пациенты, отвечающие определенным критериям, список которых можно посмотреть здесь, участвуют в международном клиническом исследовании. Всего в России Бранаплам исследуется на базе 6 центров.
Препарат Бранаплам исследуется на безопасность и эффективность в многоцентровом международном клиническом исследовании фазы 1\2 на пациентах со СМА 1 типа, в исследовании могли принять участие младенцы младше 6 месяцев на момент начала участия.
Клинические исследования препарата проводятся в нескольких центрах в разных европейских странах, а также в 6 центрах на территории России.
В июле 2019 года компания Новартис объявила о завершении набора участников клинического исследования.
В программу 2 части исследования включено 25 малышей со СМА 1 типа. Помимо набранной группы в 1 части исследования принимают участие 7 детей (из 13 изначально включенных в эту часть) — что позволяет говорить о накопленном опыте применения препарата от 3 до 4 лет для участников 1 части.
Данные, которые исследователи планируют получить по итогам исследования этой фазы позволят принять решение о последующих исследованиях препарата.
В ноябре 2020 года Компания Новартис сообщила, что продолжает клинические исследования препарата бранаплам (LMI070), перорального модулятора сплайсинга SMN2 c приемом препарата один раз в неделю.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения этого лекарства следует получать у вашего лечащего врача.
Другие статьи о препарате Бранаплам
В России открывается первый центр клинических исследований препарата Бранаплам
В середине августа в Екатеринбурге (на базе Детской городской клинической больницы №9) открывается первый российский центр клинических исследований препарата Бранаплам, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии.
О Бранапламе, разработанном компанией Новартис и увеличивающем количество функционального белка SMN, продуцируемого геном SMN2, мы ранее писали/
Обновление информации по клиническим исследованиям компании «Новартис» в области СМА
Компания Новартис предоставила свежую информацию по клиническим исследованиям своего препарата Бранаплам, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии. Бранаплам (LMI070) — пероральный препарат, который увеличивает количество функционального белка SMN, продуцируемого геном SMN2 (белок SMN поддерживает двигательные нейроны, которые контролируют активность мышц).
Обновление по программе клинических исследований препарата Бранаплам компании Новартис
Бранаплам — это пероральный препарат, находящийся в разработке на 1\2 фазе клинических исследований, основной целью исследований на этой фазе является оценка безопасности и эффективности препарата у пациентов со СМА 1 типа.
Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях
В Европе изменены показания применения к препарату рисдиплам
После вышедших несколько месяцев назад положительных рекомендаций специальной комиссии по медицинским продуктам (CHMP) Европейского Медицинского агенства (ЕМА) инструкция к препарату рисдиплам в Европе была расширена и теперь включает младенцев от рождения (ранее с 2 месяцев).
Использование рисдиплама после лечения генной терапией: доступные научные данные
Вопросы использования препаратов патогенетического лечения, влияющие на возможности гена SMN2 увеличивать выработку белка SMN (нусинерсен, рисдиплам) после предшествующего однократного лечения препаратом генной терапии (онасемноген абепарвовек) на сегодня являются одними из наиболее обсуждаемых.
Опубликованы новые 5-летние данные лечения нусинерсен пресимптоматических младенцев со СМА
Младенцы с диагнозом спинальная мышечная атрофия (СМА), начавшие лечение препаратом нусинерсен в предсимптомном периоде благополучно продолжают достигать моторных вех развития без необходимости в постоянной вентиляции после пяти лет лечения,
Уровни белка нейрофиламента в крови могут указывать на побочные эффекты повреждения нервов
Измерение уровня легкой цепи нейрофиламента (NfL) в крови можно использовать как менее инвазивный способ обнаружения тонкого повреждения нерва, которое может возникнуть как побочный эффект экспериментального лечения таких заболеваний, как спинальная мышечная атрофия (СМА).
Нусинерсен улучшает движение диафрагмы у взрослых со СМА 2 и 3 типа
Исследование показало, что лечение препаратом нусинерсен может улучшить подвижность диафрагмы — большой мышцы грудной клетки, которая помогает втягивать воздух в легкие и из них во
Нусинерсен улучшает функцию верхних конечностей у взрослых со СМА
Новое исследование опубликованное в журнале Scientific Reports, предполагает, что у взрослых со СМА, которые начинают лечение препаратом нусинерсен (Спинраза), наблюдается наиболее резкое раннее улучшение мышечной силы в плечах и мышцах верхней части рук.
