Лекарства и клинические исследования

В этом разделе мы публикуем информацию о лекарственных препаратах, предназначенных для лечения СМА или помогающих бороться с проявлениями этой болезни, а также актуальную информацию о  исследованиях новых препаратов.

Каждый блок посвящен одному препарату.  В каждом тематическом блоке вы найдете  материалы о ходе исследований препаратов, механизме действия лекарства и ситуацией с его доступностью для пациентов в России и в других странах.

В блоке «Другие препараты» размещена информация по исследуемым препаратам на ранних стадиях разработки, а также информация о препаратах, исследования которых были прекращены по разным причинам или не показали свою эффективность

Последние публикации по теме

Лекарства и исследования

Актуальная информация о программах клинических исследований генной терапии компании AveXis (на конец сентября 2018 г.)

Компания «Авексис», разработчик потенциальной генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), находящейся в стадии клинических исследованиях на пациентах, предоставил для сообщества актуальную информацию по активным программам исследований.

Читать дальше
Лекарства и исследования

В России открывается первый центр клинических исследований препарата Бранаплам

В середине августа в Екатеринбурге (на базе Детской городской клинической больницы №9) открывается первый российский центр клинических исследований препарата Бранаплам, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии.

О Бранапламе, разработанном компанией Новартис и увеличивающем количество функционального белка SMN, продуцируемого геном SMN2, мы ранее писали/

Читать дальше
Лекарства и исследования

Biogen расширила перечень возможных побочных эффектов в инструкции по применению Спинразы

Фармацевтическая компания Biogen опубликовала официальное обращение к мировому СМА-сообществу в связи с обновлением содержания инструкции по применению препарата Спинраза (нусинерсен) – к ряду его возможных побочных эффектов добавляется гидроцефалия (из более чем 5 тысяч детей, проходящих лечение Спиразой, гидроцефалия обнаружена у пяти из них).

Читать дальше
Лекарства и исследования

Компания Roche распространила обновление информации по программам исследований препарата Рисдиплам (RG7916)

Первая часть исследования завершена. Ее результаты позволили определить дозу рисдиплама, которая будет применяться во второй части исследования, цель которой — оценка безопасности и эффективности рисдиплама. Участники первой части продолжают получать рисдиплам и по-прежнему включены в программу FIREFISH в фазе дополнительного лечения.

Читать дальше
Лекарства и исследования

В США анализ на СМА добавлен в рекомендуемый скрининг для новорожденных

Спинальная мышечная атрофия добавлена в Рекомендуемую единую скрининг-панель (RUSP) для новорожденных в Соединенных Штатах Америки, – об этом официально сообщает Ассоциация мышечной дистрофии (MDA), подчеркивая

Читать дальше