
Препарат генной терапии СМА AVXS-101 получил торговое название – ZOLGENSMA
AVXS-101 разрабатывался как экспериментальная ген-замещающая терапия для лечения СМА 1-го типа. При текущей подаче на одобрение применения препарат ZOLGENSMA — адресован для терапии генетической причины развития СМА 1-го типа, смертельного нервно-мышечного заболевания с ограниченными возможностями терапии.