
Манипуляции с белком и геном приводят к улучшению моторных навыков в испытаниях на животных моделях СМА
Согласно недавнему исследованию, понижение уровня нового, впервые идентифицированного белка в сочетании с терапией модификаторами сплайсинга, способствовало улучшению симптомов и выживанию у животных моделей со спинальной мышечной атрофией.