Новая молекула демонстрирует потенциал в лечении мягких форм СМА на ранних стадиях

Новое исследование показывает, что молекула A15 / 283, разработанная для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), показала значительную эффективность на самцах мышиных моделей.
СМА обусловлена низкими уровнями белка в моторных нейронах выживаемости (SMN), как правило, в результате генетической мутации. SMN регулирует экспрессию некоторых жизненно важных генов, и является критическим параметром для правильного функционирования спинальных моторных нейронов.
Исследователи из Университета штата Айова идентифицировали молекулу A15 / 283 для лечения СМА. A15 / 283 представляет собой антисмысловой олигонуклеотид или последовательность ДНК, которая связывается с мРНК, которые в свою очередь являются промежуточными молекулами между ДНК и белком.
Поскольку мРНК должны быть одноцепочечными для того, чтобы стать «переведенными» в белки, связывание антисмыслового олигонуклеотида с молекулами мРНК делает невозможным превращение мРНК в белок, так как молекула теперь двухцепочечная. Использование этой техники против деградации белка SMN, скорее всего, повысит уровни SMN.
Исследователи дали A15 / 283 смоделированным моделям мышей со СМА, которым не хватало белка SMN, и еще раз через три дня после рождения. У мышей со СМА проявлялись различные симптомы, включая гибель хвоста, недостаточный рост яичек и снижение производства спермы.
Результаты применения молекулы показали гендерное улучшение некроза хвоста у самцов мышей. Исследователи также наблюдали умеренное увеличение уровней белка SMN, что привело к значительному улучшению развития яичек и производства спермы.
Исследователи также проанализировали уровни определенных генов, участвующих в развитии взрослых яичек, и пришли к выводу, что раннее введение A15 / 283 привело к почти полной коррекции в уровнях экспрессии из-за увеличения белка SMN.
«Эти результаты у мышей очень перспективны для возможного лечения случаев легких форм спинальной мышечной атрофии у детей», — сказал в пресс-релизе доктор Равиндра Сингх, профессор биомедицинских наук в Колледже ветеринарной медицины штата Айова. «Мы надеемся, что эта линия исследований может когда-нибудь привести к клиническим испытаниям, но до сих пор остается много работы».
Источник: smanewstoday.com. Перевод выполнен специально для БФ «Семьи СМА». Пер. Мария Степанова
30.09.2017

Дорогие друзья, большое спасибо, что дочитали до конца. Отслеживание, перевод и адаптация материалов о последних новостях в области СМА является частью работы Информационно-издательского проекта фонда. Мы будем благодарны, если вы сможете поддержать нашу работу в этом направлении, сделав посильное пожертвование.
Сделать это можно по ссылке.

Scroll Up