Menu

Вальпроаты не показали эффективности при СМА I типа

Комбинированная терапия вальпроевой кислоты не позволяет улучшить выживаемость младенцев с СМА I типа – таковы результаты клинического испытания.
Согласно результатам клинического испытания CARNIVAL, вальпроевая кислота (VPA) в сочетании с Л-карнитином, ранее предложенная в качестве потенциальной терапии для младенцев со спинальной мышечной атрофией (СМА), не улучшает выживаемость пациентов с СМА I типа.

Предыдущие исследования предполагали, что VPA, ингибитор гистондеацетилазы (HDAC), является потенциальным терапевтическим кандидатом для лечения СМА.

В исследовании CARNIVAL исследователи, ведомые Бостонской Центральной Больницей штата Массачусетс, решили изучить безопасность и терапевтический потенциал VPAв сочетании с Л-карнитином у младенцев со СМА 1 типа. Авторы замечают, что они добавили к терапии Л-карнитин — соединение, участвующее в производстве клеточной энергии, поскольку «пациенты с СМА продемонстрировали повышенную уязвимость к нехватке карнитина в условиях лечения VPA».
В исследовании фазы 2 (NCT00661453) было зарегистрировано 37 младенцев со СМА I типа в возрасте от двух недель до 12 месяцев из семи клиник в Соединенных Штатах и ​​Канаде и одной в Германии. “Cure SMA” и “Cure SMA Canada” финансировали исследование для североамериканских объектов, в то время как «Ein Herz für Kinder» производил финансирование в Германии.
Пациенты завершили два скрининговых визита в течение двух недель, чтобы установить параметры заболевания на исходном уровне. Затем дети получали две ежедневные дозы Л-карнитина и VPA. Исследователи измерили эффекты терапии через три и шесть месяцев и сравнили их с сопоставимой группой из 57 младенцев с I типом, не получавших лечения. Контрольная группа была выбрана ретроспективно из более крупного контингента в количестве 151 ребенка с СМА Iтипа, занесенных в базу данных проекта “Cure SMA” Университета штата Юта.
Основной целью исследования являлось определение безопасности лечения и побочных эффектов. Вторичные результаты включали выживаемость, время до смерти или зависимость от вентиляции, определенной как 16 и более часов вентиляционной поддержки в день.
Исследователи выявили 245 побочных эффектов, в основном связанных с респираторными проблемами, у 95% пациентов. Их следствием стали 14 смертельных исходов. Это показывает, что «лечение Л-карнитином и VPA детей с симптомами СМА I типа не оказало существенного влияния ни на выживаемость, ни на комбинированный результат продолжительности жизни и/или зависимости от респиратора в течение >16 часов в день по сравнению с сопоставимой по болезни группой, не получавшей лечения».
Говоря в целом, исследование CARNIVAL I Типа не доказывает улучшения выживаемости младенцев с СМА I типа, получающих лечение Л-карнитином/VPA.
«Предсимптоматическая диагностика, в идеале — в новорожденный период, или включение в исследование вскоре после первоначального диагноза являются предпочтительными для максимальной терапевтической пользы новых перспективных методов лечения и минимизирования неблагоприятных результатов» — подытоживает исследование.

Источник: smanewstoday.com

Перевод выполнен специально для БФ «Семьи СМА». Пер. Василий Закс 25.09.2017

Дорогие друзья, большое спасибо, что дочитали до конца.  Ученые постоянно ищут новые способы борьбы с разными болезнями.  Некоторые открытия могут ускорить  появление новых лекарств от  спинальной мышечной атрофии или помочь людям со СМА жить лучше и дольше.

Мы ищем для вас такие новости и переводим их. Помогите нам оплатить труд переводчиков. Сделать это можно по ссылке.

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up