Последние новости испытания препарата генной терапии Avexis: впечатляющие результаты у младенцев с 1 типом СМА
По словам исследователей, лечение является наиболее эффективным в раннем возрасте, а также на первых этапах развития болезни. Дети, получавшие препарат в более высоких дозах, показали более быстрое развитие моторных навыков.