Бранаплам — экспериментальный препарат для лечения СМА. В клинических исследованиях должны участвовать младенцы до 6 месяцев со СМА I. Препарат разрабатывает компания Новартис.
Бранаплам имеет механизм действия, схожий с ранее разработанным препаратом Спинраза. Он увеличивает в организме больного количество белка, дефицит которого приводит к возникновению и развитию СМА. Препарат вводится перорально (через рот).
Клинические исследования препарата
В августе 2018 года в России в Екатеринбурге (на базе Детской городской клинической больницы №9) открылся первый российский центр клинических исследований препарата. Пациенты, отвечающие определенным критериям, список которых можно посмотреть здесь, участвуют в международном клиническом исследовании. Всего в России Бранаплам исследуется на базе 6 центров.
Препарат Бранаплам исследуется на безопасность и эффективность в многоцентровом международном клиническом исследовании фазы 1\2 на пациентах со СМА 1 типа, в исследовании могли принять участие младенцы младше 6 месяцев на момент начала участия.
Клинические исследования препарата проводятся в нескольких центрах в разных европейских странах, а также в 6 центрах на территории России.
В июле 2019 года компания Новартис объявила о завершении набора участников клинического исследования.
В программу 2 части исследования включено 25 малышей со СМА 1 типа. Помимо набранной группы в 1 части исследования принимают участие 7 детей (из 13 изначально включенных в эту часть) — что позволяет говорить о накопленном опыте применения препарата от 3 до 4 лет для участников 1 части.
Данные, которые исследователи планируют получить по итогам исследования этой фазы позволят принять решение о последующих исследованиях препарата.
В ноябре 2020 года Компания Новартис сообщила, что продолжает клинические исследования препарата бранаплам (LMI070), перорального модулятора сплайсинга SMN2 c приемом препарата один раз в неделю.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения этого лекарства следует получать у вашего лечащего врача.
Другие статьи о препарате Бранаплам
Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях
Государственный фонд «Круг Добра» сократил критерии обеспечения детей со СМА препаратом онасемноген абепарвовек (Золгенсма)
Государственный фонд «Круг Добра» сократил критерии по обеспечению детей со СМА геннотерапевтическим препаратом онасемноген абепарвовек (Золгенсма).
Теперь препарат за счет средств федерального бюджета будут оплачивать только детям до 2 лет и весом до 13,5 кг.
Такое изменение фонд «Круг Добра» обосновывает большим количеством заявок, приходящих из регионов по пациентам «значительно превышающим возраст 2 лет» и присутствующей в инструкции информацией об ограниченных данных применения препарата у пациентов этой возрастной группы.
Открыто новое клиническое исследование эффективности и безопасности препарата апитегромаб (SRK-015) САПФИР для лечения СМА
Компания Scholar Rock анонсировала запуск клинического исследования фазы 3 SAPPHIRE (САПФИР) для дальнейшей оценки безопасности и эффективности своего исследуемого препарата апитегромаб (SRK-015) у пациентов со спинальной мышечной атрофией.
Завершен набор в клиническое исследование Rainbowfish препарата рисдиплам
Всего в исследование было набрано 26 участников со всего мира. При этом, 5 малышей принимают участие в исследовании на базе НИКИ Педиатрии им. Ак. Вельтищева, единственном российском центре, принимающем участие в этой программе.
Заявление компании Рош о поддержке пациентов в связи с конфликтом в Украине
10 марта компания Рош в официальном обращении пациентскому сообществу сообщила о продолжении поставок препарата рисдиплам для пациентов в России, а также об открытии специальной программы поддержки доступа к рисдиплам для украинских пациентов СМА, как в Украине, так и вынужденных покинуть страну.
Данные 6-12 месячного наблюдения пациентов в исследовании STRONG интратекального применения AVXS-101
Исследование СТРОНГ стартовало в конце декабря 2017 года. Оно было остановлено FDA в 2019 году после сообщения о находках в параллельных преклинических исследованиях, которые могли потенциально влиять на безопасность применения. После долгих проверок данных это ограничение было снято во второй половине 2021 года, однако прерванный набор в исследование СТРОНГ не возобновился. После снятия ограничений на проведение исследований AVXS-101 IТ (интратекального ввода) были запущены другие, новые программы клинических исследований IT-версии препарата.
Доступ к Золгенсма в странах Европы и Средней Азии
В России препарат был одобрен в декабре 2021 года и оплачивается за счет средств федерального бюджета в рамках государственного фонда «Круг Добра».
