Промежуточные данные по лечению рисдиплам после применения иных видов терапии

Промежуточные данные применения препарата рисдиплам подтверждают профиль безопасности у ранее леченных людей со спинальной мышечной атрофией (СМА). Предварительные данные исследования JEWELFISH, первого испытания у больных СМА в возрасте от 1 до 60 лет, получавших ранее лечение другими препаратами, показали стабильный профиль безопасности и более чем 2-кратное увеличение уровней белка SMN

Компания «Рош» в июне 2021 года представила новые промежуточные данные двух исследований Evrysdi® (рисдиплам); JEWELFISH и RAINBOWFISH. Эти данные были представлены на Конгрессе Virtual SMA Research & Clinical Care.

Данные JEWELFISH (рисдиплам после других терапий)

JEWELFISH — продолжающееся открытое исследование, в первую очередь оценивает безопасность применения рисдиплам у людей в возрасте от 1 до 60 лет, которые ранее получали другую терапию, нацеленную на СМА, включая нусинерсен и онасемноген абепарвовек. Полученные данные показали безопасность применения рисдиплам у этой группы пациентов, а также и увеличение количества белка SMN.

В исследование JEWELFISH была включена самая широкая популяция пациентов, когда-либо изучавшаяся в исследованиях СМА. Она включает пациентов со СМА 1-3 типа, которые ранее получали лечение другими препаратами, в широком диапазоне возраста и тяжести заболевания.
Из 174 участников 30% были подростками и 35% взрослыми, 62% имели оценку по шкале HFMSE менее 10 на исходном уровне, 80% имели сколиоз и 47% перенесли операцию по коррекции сколиоза. 76 человек ранее получали нусинерсен, а 14 — онсемноген абепарвовек. Согласно полученным данным, применение рисдиплам у этих пациентов привел к устойчивому> 2-кратному увеличению медианного уровня белка SMN по сравнению с исходным уровнем у всех пациентов, получавших ранее лечение, независимо от того, какое лечение было ранее или типа СМА.

Общий профиль нежелательных явлений при лечении рисдиплам у пациентов, ранее получавших иную терапию, соответствовал таковому у пациентов, ранее не получавших лечения в исследованиях FIREFISH и SUNFISH. Наиболее частыми нежелательными явлениями у всех пациентов были инфекция верхних дыхательных путей (17%), гипертермия (17%), головная боль (16%), тошнота (12%), диарея (11%), назофарингит (10%) и рвота ( 8%). Наиболее частыми серьезными побочными эффектами были пневмония (2%), инфекция нижних дыхательных путей (2%), инфекция верхних дыхательных путей (2%) и дыхательная недостаточность (2%). Не было никаких связанных с лечением побочных эффектов, приводящих к отмене или прекращению лечения, при этом некоторые пациенты получали лечение более трех лет. Исследование продолжается, первичный анализ данных будет проведен, когда все участники исследования закончат 24 месячный срок исследования.

Промежуточные исследовательские данные по эффективности в JEWELFISH показывают стабилизацию двигательной функции через один год лечения рисдиплам, что измеряется изменением по сравнению с исходным уровнем показателя двигательной функции по шкале MFM 32. Недавнее исследование SMA Europe показало, что почти 97% людей, живущих со СМА, сообщают о стабилизации заболевания как о прогрессе.

«Данные исследования JEWELFISH, которое включало разнообразную популяцию пациентов с высокой степенью двигательных нарушений, показывают, что Evrysdi имеет благоприятный профиль безопасности у пациентов, ранее получавших иную терапию, направленную на лечение СМА», — сказала д-р Клаудиа Чирибога, профессор неврологии и педиатрии, отделение неврологии, Медицинский центр Колумбийского университета, Нью-Йорк, США. «Важно отметить, что данные также предполагают стабилизацию двигательной функции у участников испытания. Как прогрессирующее заболевание, у нелеченных пациентов со СМА обычно наблюдается снижение двигательной функции с течением времени».

Источники: Roche.com

Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.