Лекарства и клинические исследования

Лекарства и исследования

Участие в клинических исследованиях: опыт пациентов со СМА

В конце 2019-начале 2020 года организация Cure SMA изучила опыт участия в клинических испытаниях СМА, чтобы получить представление о мотивации и ожиданиях, а также определить возможности для развития более пациент-ориентированного подхода в рамках клинических исследований. 79 семей с опытом участия в клинических исследованиях ответили на вопросы, а на основе полученных данных были определены три основных фактора мотивации, проблем, факторов стресса и преимуществ, связанных с участием в исследовании (представлены в таблице).

21.05.2021

Лекарства и исследования

Новартис анонсировал новое клиническое исследование СМАРТ для оценки безопасности применения генной терапии у детей весом до 21 кг.

Обновление информации от 09.2022: Набор в исследование завершен. Результаты исследования ожидаются в 2023 году В конце апреля 2021 года компания Новартис объявила о планах запуска

15.05.2021

Лекарства и исследования

Инструкция к препарату Нусинерсен (Спинраза)

Спинраза — это первый в мире препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Препарат увеличивает производство белка SMN из «резервного» гена SMN2 с использованием так называемых антисмысловых олигонуклеотидов. Спинраза останавливает прогрессирование заболевания, отмирание нейронов спинного мозга прекращается.

12.05.2021

Лечение

Обновлены клинические рекомендации по СМА

В связи с регистрацией в конце 2020 года еще одного лекарственного препарата для лечения СМА, клинические рекомендации были пересмотрены и весной 2021 года Научно-практический совет

13.04.2021

Лекарства и исследования

Первая российская публикация об опыте применения патогенетической терапии у больных СМА в России

Первая российская публикация «Эффективность и безопасность препарата нусинерсен в рамках программы расширенного доступа в России» об опыте применения патогенетической лекарственной терапии у пациентов СМА опубликована в журнале «Нервно-мышечные болезни»

06.04.2021

Лекарства и исследования

Первый пероральный препарат для лечения СМА – рисдиплам — одобрен для применения в Европе

Сегодня, 30 марта 2021 года, Европейская комиссия (ЕК) одобрила Evrysdi ™ (рисдиплам), первое и единственное средство для лечения СМА для применения на дому с доказанной эффективностью у взрослых, детей и младенцев в течение двух месяцев и старше

30.03.2021

Лекарства и клинические исследования

Нусинерсен (Спинраза)

Рисдиплам (Эврисди)

Онасемноген абепарвовек (Золгенсма)

Симптоматическая терапия

Бранаплам (LMI 1070)

Релдесемтив

Апитегромаб (SRK-015)

Другие (исследуемые) препараты

Последние публикации по теме

Участие в клинических исследованиях: опыт пациентов со СМА

Новартис анонсировал новое клиническое исследование СМАРТ для оценки безопасности применения генной терапии у детей весом до 21 кг.

Инструкция к препарату Нусинерсен (Спинраза)

Обновлены клинические рекомендации по СМА

Первая российская публикация об опыте применения патогенетической терапии у больных СМА в России

Первый пероральный препарат для лечения СМА – рисдиплам — одобрен для применения в Европе