Лекарства и клинические исследования

Источник фото Stem Cell Mexico Clinic https://stemcellmexico.com/

Лечение

Данные 6-12 месячного наблюдения пациентов в исследовании STRONG интратекального применения AVXS-101

Исследование СТРОНГ стартовало в конце декабря 2017 года. Оно было остановлено FDA в 2019 году после сообщения о находках в параллельных преклинических исследованиях, которые могли потенциально влиять на безопасность применения. После долгих проверок данных это ограничение было снято во второй половине 2021 года, однако прерванный набор в исследование СТРОНГ не возобновился. После снятия ограничений на проведение исследований AVXS-101 IТ (интратекального ввода) были запущены другие, новые программы клинических исследований IT-версии препарата.

24.02.2022

Все о СМА: Лекарственная терапия

Доступ к Золгенсма в странах Европы и Средней Азии

В России препарат был одобрен в декабре 2021 года и оплачивается за счет средств федерального бюджета в рамках государственного фонда «Круг Добра».

17.02.2022

Все о СМА

Хирургия позвоночника эффективна у детей со СМА 1 типа, но не лишена рисков

Операция по исправлению кифосколиоза — сочетания двух типов аномального искривления позвоночника — позволяет успешно ввести Спинразу (нусинерсен) в позвоночный канал у детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) 1 типа, как показывает исследование серии случаев.

16.02.2022

Лекарства и исследования

Инструкция к препарату Онасемноген абепарвовек (Золгенсма)

Золгенсма (onasemnogene abeparvovec) — препарат генной терапии, разработанный для лечения больных проксимальной спинальной мышечной атрофией, вызванной нарушением в гене SMN1.

07.02.2022

Лекарства и исследования

Инструкция к препарату Рисдиплам (Эврисди)

Рисдиплам (Эврисди) – препарат для лечения СМА, разработанный компанией Roche в сотрудничестве с PTC Therapeutics и SMA Foundation. Рисдиплам является модификатором сплайсинга (генетической модификации) гена SMN2, увеличивающим экспрессию полноразмерных функциональных белков.

07.02.2022

Лекарства и исследования

Общеевропейское исследование пациентов со СМА — EUPESMA – Ожидания в отношении питания, физической терапии и лечения

Международная Ассоциация SMA Europe запустила общеевропейское исследование по питанию, физической терапии и ожиданиям от лечения и мы хотим пригласить вас стать его участником.

11.01.2022

Лекарства и клинические исследования

Нусинерсен (Спинраза)

Рисдиплам (Эврисди)

Онасемноген абепарвовек (Золгенсма)

Симптоматическая терапия

Бранаплам (LMI 1070)

Релдесемтив

Апитегромаб (SRK-015)

Другие (исследуемые) препараты

Последние публикации по теме

Данные 6-12 месячного наблюдения пациентов в исследовании STRONG интратекального применения AVXS-101

Доступ к Золгенсма в странах Европы и Средней Азии

Хирургия позвоночника эффективна у детей со СМА 1 типа, но не лишена рисков

Инструкция к препарату Онасемноген абепарвовек (Золгенсма)

Инструкция к препарату Рисдиплам (Эврисди)

Общеевропейское исследование пациентов со СМА — EUPESMA – Ожидания в отношении питания, физической терапии и лечения