logo.png

Лекарства и исследования

Компания Новартис сообщила о подаче на регистрацию в России препарата Золгенсма для лечения СМА

В середине июля компания «Новартис» подала в Министерство здравоохранения РФ досье на регистрацию к применению в России своего препарата генной терапии онасемноген обепарвовек (торговое наименование  — Золгенсма).

Применение Нусинерсен (Спинраза) у взрослых пациентов со СМА

Полученные данные позволяют говорить о том, что лечение взрослых больных со СМА с помощью нусинерсен позволяет достичь значимых клинически улучшений двигательной функции или стабилизации состояния взрослых больных СМА. При этом, не выявлено зависимости и взаимосвязи возраста пациентов и эффективности терапии.

Авексис меняет условия программы управляемого доступа к Золгенсма с 6 июля 2020 года

Компания Авексис сообщила об изменениях в работе своей программы управляемого доступа. Глобальная программа Управляемого Доступа была запущена компанией Авексис (группа компаний Новартис) в январе 2020

Рош представил новые данные клинических исследований Рисдиплам

Компания представила свежие данные двухлетнего наблюдения за эффективностью и безопасностью применения препарата Рисдиплам у пациентов со СМА 2 и 3 типов в рамках исследования Санфиш часть 1, а также новые данные исследования Джевелфиш, оценивающего применение Рисдиплам после применения других препаратов для патогенетического лечения СМА. Эти данные были представлены в ходе Cure SMA Annual Conference, прошедшей 8-12 июня 2020 года.

Новые данные эффективности Нусинерсен (Спинраза) у пресимтоматических больных со СМА

Компания Биоген представила новые данные по эффективности и безопасности применения Нусинерсен (Спинраза) у пресимптоматических пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Представленный анализ среза данных на февраль 2020 года и охватывает более 4,5 лет наблюдения, включая дополнительные 11 месяцев наблюдения в предыдущим обнародованным результатам.

Первый препарат генной терапии для лечения СМА — Золгенсма® одобрен в Европейском Союзе

19 мая 2020 года Европейская Комиссия приняла решение об условном одобрении применения препарата генной терапии онасемноген обепарвовеч (Золгенсма) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Решение

Компания «Рош» проанализировала влияние глобальной пандемии на пациентов со СМА и разработала меры реагирования

Швейцарская фармацевтическая компания «Рош», совместно со своими партнерами, наблюдая за развитием глобальной пандемии COVID-19, сделала выводы о ее влиянии на пациентов со СМА, выражая понимание

Компания Scholar Rock сообщает о задержках сроков появления результатов исследования препарата SRK-015 для лечения СМА

Компания Scholar Rock, проводящая исследования ингибитора миостатина для поддерживающего лечения СМА. направленного на повышение мышечной силы и высносливости сообщила на днях о том, что из-за пандемии Covid-19 ожидает задержек появления результатов 6-месяцного наблюдения в своем клиническом исследовании препарата SRK-015 как минимум на один квартал и теперь ожидает, что первые результаты будут доступны не ранее 4 квартала 2020 года.

ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко» проведёт on-line сессию: «Лекарственная терапия СМА в мире и РФ: практика врача и право пациента»

14 мая 2020 ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко» проектный офис «Редкие (орфанные) болезни» проводит on-line сессию на тему «Лекарственная терапия СМА в мире и РФ: практика врача и право пациента». Мероприятие пройдет в рамках работы по теме «Генетическое здоровье как детерминанта общественного здоровья»

В России впервые начали лечение препаратом генной терапии Золгенсма больных со спинальной мышечной атрофией

Уже три российских пациента, имеющих генетически подтверждённый диагноз СМА 1-го типа прошли процедуру инфузии препарата Zolgensma на территории России. Осуществлять такую деятельность в России могут на сегодняшний день два федеральных центра, которые получили полномочия после прохождения необходимого обучения, организованного производителем Zolgencma — компанией АveXis

Программа дорегистрационного доступа к Рисдиплам в России

Программа дает возможность пациентам со спинальной мышечной атрофией (СМА) получить препарат рисдиплам до его регистрации по жизненным показаниям, в случае отсутствия других доступных возможностей лечения.

Компания Новартис сообщила о планах регистрации в России препарата Золгенсма для лечения СМА

Компания Новартис в ответе на запрос фонда «Семьи СМА» о возможности и потенциальных сроках регистрации в России препарата генной терапии спинальной мышечной атрофии Золгенсма (AVXS-101) сообщила о формировании досье на подачу на регистрацию своего препарата в Министерство Здравоохранения РФ в 2020 году. По сообщению компании,  в настоящее время компанией ведется работа по формированию досье на препарат.

COVID-19 и СМА. О мерах, предпринимаемых в связи с COVID-19

Регулярно оценивая текущую эпидемиологическую ситуацию мы возобновляем возможность, в случае необходимости и малых рисков — ряд очных встреч и мероприятий, в которых принимает участие небольшое количество лиц.

Компания Рош сообщила о подаче на регистрацию в России препарата Рисдиплам для лечения СМА

18 марта 2019 года компания «Рош» подала заявку в Министерство здравоохранения РФ на рассмотрение для дальнейшей регистрации препарата рисдиплам, В случае одобрения рисдиплам станет первым пероральным препаратом для амбулаторного применения у пациентов со СМА.

Рисдиплам показал значительное улучшение моторной функции у больных от 2 до 25 лет со 2 и 3 типами СМА в исследовании Санфиш, часть 2.

6 февраля на Международном Конгрессе СМА Европа компания Рош объявила новые позитивные данные результатов клинического исследования своего исследуемого препарата рисдиплам у больных со СМА 2