logo.png

Лекарства и исследования

Компания Новартис сообщила о планах регистрации в России препарата Золгенсма для лечения СМА

Компания Новартис в ответе на запрос фонда «Семьи СМА» о возможности и потенциальных сроках регистрации в России препарата генной терапии спинальной мышечной атрофии Золгенсма (AVXS-101) сообщила о формировании досье на подачу на регистрацию своего препарата в Министерство Здравоохранения РФ в 2020 году. По сообщению компании,  в настоящее время компанией ведется работа по формированию досье на препарат.

COVID-19 и СМА. О мерах, предпринимаемых в связи с COVID-19

Регулярно оценивая текущую эпидемиологическую ситуацию мы возобновляем возможность, в случае необходимости и малых рисков — ряд очных встреч и мероприятий, в которых принимает участие небольшое количество лиц.

Компания Рош сообщила о подаче на регистрацию в России препарата Рисдиплам для лечения СМА

18 марта 2019 года компания «Рош» подала заявку в Министерство здравоохранения РФ на рассмотрение для дальнейшей регистрации препарата рисдиплам, В случае одобрения рисдиплам станет первым пероральным препаратом для амбулаторного применения у пациентов со СМА.

Рисдиплам показал значительное улучшение моторной функции у больных от 2 до 25 лет со 2 и 3 типами СМА в исследовании Санфиш, часть 2.

6 февраля на Международном Конгрессе СМА Европа компания Рош объявила новые позитивные данные результатов клинического исследования своего исследуемого препарата рисдиплам у больных со СМА 2

Обновленная информация о статусе доступа к Нусинерсен в странах Европы

Компания Биоген – производитель лекарственного препарата нусинерсен (Спинраза) для патогенетического лечения больных спинальной мышечной атрофией представила обновление по статусу доступа к лекарственному препарату в странах Европы и Канады.

Компания Рош запускает программу дорегистрационного доступа к препарату рисдиплам для лечения СМА в России

Обновление информации от 27 марта 2020 года: На сегодняшний момент программа дорегистрационного доступа к Рисдиплам в России открыта для пациентов со СМА1 и СМА2 типа.

AVXS-101 (Zolgensma®) станет доступна для пациентов по всему миру в рамках глобальной программы управляемого доступа

Биотехнологическая компания Авексис объявила запуск глобальной программы управляемого доступа к генной терапии AVXS-101 (Zolgesma). AVXS-101 (onasemnogene abeparvovec-xioi, Zolgensma®) является препаратом генной терапии, разработанным для лечения

Препарат «Спинраза» до сих пор не дошел до детей со СМА. За месяц умерли семь человек, ожидавшие терапии

В России препарат «Спинраза» зарегистрировали 16 августа. Первый год лечения «Спинразой» стоит 45 миллионов рублей — это шесть инъекций. Дальше лечение будет стоить 20 миллионов рублей в год, и такая терапия потребуется до конца жизни пациента. Оплата лечения редкого заболевания должна идти из региональных средств, при этом еще ни один пациент не получил должного лечения с помощью этих денег.

Объявлено о временной приостановке исследований интратекального применения AVXS-101

30 октября 2019 года компания Novartis\Avexis объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) частично приостановило клинические испытания для интратекального введения препарата AVXS-101

Подана заявка на регистрацию нового препарата для лечения СМА в FDA в США

«Испытания FIREFISH и SUNFISH были разработаны для представления реального спектра людей, живущих со СМА и включают многих людей, ранее недопредставленных в клинических испытаниях», — сказал Леви Гарравей, руководитель отдела по разработке глобальных продуктов Roche. «Мы рассчитываем на тесное сотрудничество с FDA для того, чтобы как можно более широкий круг пациентов мог получить доступ к препарату».

Компания «Рош» представила новые данные исследования SUNFISH по препарату Рисдиплам для лечения СМА

В исследовании продемонстрированы статистически значимые улучшения у всех участников, находившихся на терапии, — пациентов со СМА 2-го и 3-го типа.
На данный момент ни в одном исследовании рисдиплама не было обнаружено связанных с препаратом сигналов по безопасности, которые бы привели к приостановке исследования.

Компания «Янссен» ответила на вопросы по лекарственной терапии с использованием препарата Нусинерсен

Регистрация препарата нусинерсен для лечения спинальной мышечной атрофии СМА — это безусловно важный шаг для доступа больных к патогенетическому лечению, и совместно с компанией Biogen мы стремимся сделать эту инновационную терапию доступной для российских пациентов и помочь им повысить качество жизни.

Новые данные промежуточных результатов исследования NURTURE препарата Нусинерсен на досимптоматической стадии СМА

2 сентября 2019 года компания Biogen сообщила о предварительных результатах исследования NURTURE. Исследование NURTURE — это находящееся на второй фазе продолжающееся открытое исследование препарата Нусинерсен (Спинраза) с участием 25 пациентов с генетически подтвержденным диагнозом спинальная мышечная атрофия (СМА), которые получили первую инъекцию до шести недель жизни предсимптоматически (т.е. до момента проявления первых симптомов заболевания).

AveXis представил новые данные по генной терапии СМА

Новые промежуточные данные из исследования SPR1NT подтверждают критическую важность раннего начала терапии у пациентов с досимптоматической СМА, приводящей к развитию двигательных навыков «по возрасту».

Компания Biogen объявила о запуске нового клинического исследования DEVOTE препарата Нусинерсен

18 сентября 2019 года компания Biogen  в своем официальном письме в ассоциацию «СМА Европа» объявило о запуске о запуске нового клинического исследования DEVOTE препарата Нусинерсена (Спинразы). Цель исследования — изучить потенциал повышения эффективности, а также безопасности и переносимости при введении более высокой дозы.