logo.png

Лекарства и исследования

Обновление информации по испытаниям препарата LMI070 (Бранаплам) компании Новартис

После проведения дополнительного наблюдения за пациентами, проведения новых оценок токсикологии и получения обратной связи от регулирующих органов, исследователей и членов Комитета по мониторингу данных компания надеется возобновить набор новых участников в исследование.

Промежуточные результаты 1 фазы исследований генной терапии (вирус-вектор AAV9-AVXS-101)

Компания Авексис, занимающаяся разработкой генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии представила промежуточные результаты 1 фазы клинического испытания на 15 младенцах со СМА 1 типа.

AveXis получил от FDA статус «Прорыв в лечении» для препарата генной терапии AVXS-101 лечения СМА

Статус “Прорыв в лечении”  позволяет FDA ускорить процесс разработки и одобрения лекарств. Для того, чтобы быть получить этот статус, препарат должен быть создан для лечения серьезной или опасной для жизни болезни, и иметь предварительные свидетельства, основанные на клинических испытания данного препарата, которые должны показать, что препарат может обеспечить существенное улучшение.

Обновление информации о клинических испытаниях от разработчиков лекарственных средств. Текущие программы клинических испытаний (июнь 2016)

На прошедшей в середине июня Конференции по СМА в США были представлены последние новости о 6 ведущихся исследовательских программах поиска лекарственной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА).
Данный обзор отражает текущую информацию на конец июня 2016г.

Cure SMA представила данные по ведущимся клиническим исследованиям в области лечения СМА

Американская Ассоциация Cure SMA только что выпустила обновленную информацию о ведущихся исследованиях по спинальной мышечной атрофии (СМА) и, согласно пресс-релизу, последняя версия теперь включает в

Cure SMA представила данные по ведущимся клиническим исследованиям в области лечения СМА

Помимо финансирования части исследований, Cure SMA взяли на себя обязательство выступать  в интересах пациентов при участии в разработке лекарственных средств. Это необходимо для того, чтобы  внутренние регулирующие органы лучше понимали потребности сообщества пациентов со СМА.

AveXis представила данные текущего 1-го этапа испытаний генного препарата AVXS-101 при СМА 1 типа

Данные, представленные на совещании, показывают, что AVXS-101 продолжает демонстрировать благоприятный уровень безопасности у изучаемых больных, новых проблем с переносимостью, связанных с лечением, выявлено не было.

В экспериментах на мышах найдена новая потенциальная терапевтическая мишень для лечения СМА

Недавно опубликованные в журнале PLOS ONE результаты исследования показывают, что в семенниках моделей мышей со спинальной мышечной атрофией (СМА) существует некий специфический фактор, который может стимулировать экспрессию полноразмерного SMN2 гена, потенциально улучшая, таким образом, степень тяжести заболевания. Исследование называется «Повышенный уровень выработки Tra2-β1 отвечает за увеличение включения Экзона 7 гена SMN2 в семенниках мышей страдающих СМА»

Обновленная информация о 2-ой фазе изучения Nusinersen у младенцев

«Совокупность этих данных у детей раннего возраста с СМА внушает оптимизм, в том числе наблюдаемые тенденции к увеличению мышечной функции как показывают измерения по шкалам CHOP INTEND и Hammersmith Infant Neurological Exam Motor Milestones », заявил Финкель.

Компания Roche сообщила последние данные по проводимым исследовательским программам

Пожалуйста, обратитесь к своему врачу или в пациентскую организацию, если Вы считаете, что Вы или член Вашей семьи мог бы стать участником одного из этих исследований
Вы можете также посетить сайт www.roche-sma-clinicaltrials.com, где имеется больше информации о нашей программе
Локальное объединение пациентов в месте Вашего проживания может иметь больше информации и ресурсов

Новартис. Открытое испытание для детей со СМА1 типа.

Компания Новартис в рамках разработки терапии для лечения СМА в конце прошлого года запустила исследование препарата LMI070. Данное исследование в настоящее время набирает пациентов со СМА 1 типа. Целью этого этапа исследования является оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности препарата после 13 недель приема, а также определение максимально переносимой дозы и оптимального режима перорального приема препарата LMI070 на пациентах с первым типом СМА.

Новейшая информация о препарате Олесоксим от Roche

Фото https://pixabay.com

В конце прошлого года компания Рош, занимающаяся выводом на рынок препарата Олесоксим для лечения спинальной мышечной атрофии направила разъяснительное письмо о текущем статусе препарата и сроках вывода на рынок.

Начато исследование зарегистрированного препарата «Целесоксиб» в качестве терапии СМА

Целекоксиб – нестероидный противовоспалительный препарат (НСПВП), одобренный Управлением США по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными препаратами (FDA) и Министерством здравоохранения Канады для лечения боли, вызванной такими состояниями, как артрит.