Каждый участник исследования получит однократную дозу препарата AVXS-101 путем внутривенного вливания в течение одного часа. Все пациенты будут находиться в месте проведения испытания в течение 48 часов для мониторинга, а потом в течение месяца после вливания еженедельно будут наблюдаться. После чего все пациенты будут осматриваться в течение послеующих 23 месяцев ежемесячно.
Исследователи Nationwide Children’s Hospital испытывают революционно новый метод, который должен в корне изменить терапию спинальной амиотрофии (СМА) — генетического заболевания, являющегося самой частой причиной смерти среди младенцев.
Система лечения «chariSMA» (scAAV9.CB.SMN) предполагает введение полностью функциональных копий гена SMN с целью восполнения продуцирования белка SMN организмом. Особенно привлекательный аспект вирус-векторной терапии «chariSMA» —
В ноябре 2014 года началось исследование третьей фазы CHERISHс участием детей со СМА старше 2 лет. В этой части испытаний мы оцениваем эффективность препарата с помощью измерений изменений физического состояния детей с помощью функциональных шкал.
Фармацевтическая компания PTC Therapeutics сообщила о публикации результатов первой фазы клинических исследований по оценке эффективности перорального препарата RG7800 для терапии СМА.
Компания Isis Pharmaceuticals, специализирующаяся на исследованиях и разработке препаратов на основе метода РНК-интерференции, представила летом новые результаты второй фазы открытого исследования препарата с участием детей с диагнозом спинальной мышечной атрофии первого типа.
В случае получения статуса орфанного препарата в нашей стране препарат может регистрироваться и лицензироваться по упрощенной процедуре, которая предусматривает в том числе выход на рынок без проведения клинических испытаний на территории РФ, т.к. по новой редакции закона 61 ФЗ, вступающей в силу с 1 января 2016 г. клинические испытания, проведенные за рубежом, в случае орфанных препаратов засчитываются при регистрации.
В ноябре 2014 года Рош начал стадию исследования «Moonfish» (фаза 1b/2a), основанные на благоприятных результатах испытаний, проведенных на здоровых добровольцах и токсикологических исследований на животных в течение 13 недель. Основная цель этого исследования — проследить безопасность применения и переносимость RG7800, а также измерить концентрации препарата в организме с течением времени (фармакокинетика) и влияние на сплайсинг гена SMN2 mRNAи производство белка SMN.
В прошедшем в Великобритании Международном конгрессе World Muscle Society, научного сообщества, изучающего нервно-мышечные болезни, компания AveXis, занимающаяся клиническими испытаниями генной терапии редких и опасных для жизни неврологических генетических заболеваний, представила данные по идущей сейчас фазе 1/2 испытаний препарата AVXS -101 (AAV9) — лекарства-кандидата для терапии спинальной мышечной терапии 1 типа.
Профессор Саймон Парсон, кафедра анатомии Университета Абердина и его коллеги в Эдинбурге, Оксфорде и Университетском колледже Лондона, впервые продемонстрировали, что недостаточное кровоснабжение всего организма способствует потере двигательных нейронов при спинальной мышечной атрофии.
В статье, опубликованной в Annals of Neurology, профессор Парсон описывает свои исследования, которые показывают, что расширение фокуса внимания исследователя за пределы нервной системы – например, на сосудистую систему — имеет важное значение для разработки эффективных методов лечения этого заболевания.
«Как мы уже говорили ранее в этом году, неожиданно замеченное влияние на глаза наблюдается в исследованиях оценки долгосрочной безопасности RG7800 на животных. В качестве мер предосторожности, Genentech (Рош) приостановил фазу испытаний Moonfish в апреле 2015 года.
Исследование продемонстрировало, что мышечная и моторная функции у детей, получивших препарат ISIS-SMNRx, усилилась. Результаты также свидетельствовали о том, что препарат продолжает хорошо переносится и, по-видимому, имеет положительный эффект в отношении прогрессирования заболевания.
Усилиями команды ученых из Cold Spring Harbor Laboratory (CSHL) удалось пролить новый свет на патологию, вызывающую спинальную мышечную атрофию СМА — редкое, но крайне опасное
Клинические испытания препарата CK-2127107 стали возможны благодаря начальному финансированию, поступившему от американской ассоциации «Cure SMA», которая поддерживает исследования применения активаторов скелетной мускулатуры такого типа для потенциального лечения СМА.
«Наше вещество потенциально сможет стимулировать выработку SMN с помощью сложного клеточного механизма, известного как сплайсосома», сообщает Susanne Swalley – соавтор публикации и исследователь в отделе эволюционных и молекулярных путей Института Биомедицинских Исследований NIBR.
«Мы рады приветствовать инвесторов из Deerfield management и Roche в нашей команде, теперь для AveXis наступает новый этап. Мы уже начали разработку пока уникальной по технологии генной терапии для СМА, и сейчас у нас есть все возможности, чтобы как можно быстрее достичь результатов в развитии нашего продукта».
Компания Biogen сообщила о новом этапе клинического исследования препарата SMNRx, работа над которым ведется совместно с компанией ISIS. Текущий этап исследования направлен на лечение досимптоматической спинальной мышечной атрофии и начался в 10 странах мира.
Десять лет назад была только одна такая компания, а теперь у нас есть десяток. Это радует, т.к. привлечение к исследованиям большего числа компаний принесет дополнительные ресурсы и опыт, что быстрее приведет нас к эффективной терапии СМА.
Все права защищены. Копирование со страниц сайта только при наличии ссылки на сайт.
Информация сайта предназначена только для образовательной цели, не должна интерпретироваться как профессиональное уведомление и не может использоваться для проведения самостоятельного лечения.
Не рекомендуется использовать любой определенный медицинский препарат, средство, метод или способ лечения, или фармацевтическую компанию, упомянутые на данном сайте. Этот сайт создан в информационных целях и мы рекомендуем Вам обратиться к врачу за получением профессиональной консультации перед началом применения или использования любого медицинского препарата, способа или метода лечения.
