logo.png

Лекарства и исследования

Повышенный уровень лептина может влиять на протекание СМА

Новое исследование установило, что практически у половины молодых людей с диагнозом спинальная мышечная атрофия (СМА) — особенно имеющих небольшой вес наблюдается аномально высокий уровень лептина, метаболического гормона, который может быть связан и с тяжестью течения болезни, и с ограничением подвижности.

Доступ к программам лечения препаратом Нусинерсен (Спинраза) в Европе и в близлежащих регионах (на конец апреля 2018)

Компания Биоген подготовила обновленную информацию по доступу к программам лечения препаратом Спинраза в Европе и в близлежащих регионах. Несмотря на то, что препарат Спинраза был

AveXis доложили о результатах первой фазы испытаний AVXS-101

С 20 января 2017г. 12 из 12 пациентов (100%) в группе пациентов, которые получили единоразовую терапевтическую дозу AVXS-101 (группа2) достигли отметки 13,6 месяцев без инцидентов, в то время как коэффициент выживаемости основанный на естественной истории болезни составляет 25%. Средний возраст участников группы 2 составляет 20,2 месяцев, со старшим пациентом возрастом 31,1 месяц.

Исследователи Института Джона Хопкинса определяют новую биологическую цель для лечения спинальной мышечной атрофии

«Препарат Nusinersen, недавно одобренный FDA, может иметь «потолочный эффект», т.к. не может полностью излечивать нарушения», — говорит Шаролотт Самнер, Д.М.Н., профессор неврологии Медицинского Университета Джона Хопкинса.
.

Спинраза. Общая информация

Управление по санитарному надзору за качеством лекарственных препаратов и пищевых продуктов США (FDA) одобрило препарат SPINRAZA™ (nusinersen) компании Биоген по ускоренной процедуре для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей и взрослых. SPINRAZA — первое и уникальное лечение, одобренное от СМА, прогрессирующей мышечной слабости, которая является ведущей генетической причиной смерти у младенцев и детей.

Компания Биоген представила результаты 3 фазы клинических испытаний Endear

На ежегодной конференции Ассоциации британских детских неврологов, состоявшейся 11-13 декабря в Кэмбридже, компания Биоген представила результаты 3 фазы клинических испытаний Endear препарата Спинраза (Нузинерсен), недавно одобренного для лечения всех типов спинальной мышечной атрофии у взрослых и детей Американским управлением за контролем лекарственных средств (FDA).

Те, которые должны были умереть. Что меняется с развитием «антисмысловой» терапии?

«Я никогда не думал, что увижу, как дети, которые должны были умереть, начинают сидеть и стоять» — Франческо Мунтони из Университетского колледжа Лондона комментирует видео детей, получавших экспериментальный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии.

Первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии одобрен FDA

Новое лекарство стало первым препаратом для лечения больных с редким заболеванием спинальная мышечная атрофия (СМА), — говорится в пресс-релизе Американского Управления по контролю за лекарственными средствами. Пресс-релиз содержит пометку «для немедленного распространения» и был опубликован на сайте ведомства в пятницу ночью 23 декабря 2016 г.

Промежуточные данные по клиническим испытаниям генной терапии Авексис были представлены на конгрессе World Muscle Society

«Предварительные клинические наблюдения, в которых зарегистрирована выживаемость без «событий», стабильное улучшение двигательных функций и достижение ключевых функций у пациентов, получивших однократную инфузию AVXS-101, значительно превосходят все то, что наблюдается при естественном течении заболевания»,

Инструкция к препарату Нусинерсен (Спинраза) для лечения СМА

Некоторые пациенты приобрели двигательные навыки, такие как способность сидеть без поддержки, стоять или ходить при том, что без лечения это было маловероятно, а также остались в живых и достигли возраста, достижение которого было маловероятно.

Лечение СМА 1 типа препаратом нусинерсен: результаты открытого клинического исследования, фаза 2

В конце декабря в журнале The Lancet были опубликованы результаты второй фазы клинических исследований препарата Нузинерсен (торг.имя — Спинраза). В статье описаны результаты открытого (без плацебо-контроля) исследования препарата на 20 пациентах со СМА 1 типа. Период наблюдения за пациентами в данной фазе исследования составил от 2 до 32 месяцев.
Мы предлагаем вам ознакомиться с обзором данной публикации на русском языке.

Обновление информации по испытаниям препарата LMI070 (Бранаплам) компании Новартис

После проведения дополнительного наблюдения за пациентами, проведения новых оценок токсикологии и получения обратной связи от регулирующих органов, исследователей и членов Комитета по мониторингу данных компания надеется возобновить набор новых участников в исследование.

Промежуточные результаты 1 фазы исследований генной терапии (вирус-вектор AAV9-AVXS-101)

Компания Авексис, занимающаяся разработкой генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии представила промежуточные результаты 1 фазы клинического испытания на 15 младенцах со СМА 1 типа.