logo.png

Лекарства и исследования

Вебинар "Первое лекарство от СМА"

29 декабря фонд провел вебинар на тему «Одобрен первый препарат для лечения СМА. Текущая информация». Спикером вебинара стала Ольга Германенко – учредитель и директор фонда «Семьи СМА» и руководитель Ассоциации пациентов со СМА.

Фонд «Семьи СМА» провел вебинар, посвященный выходу первого и единственного в мире лекарства от СМА

30 декабря 2016 23 декабря Американское Федеральное управление по надзору за качеством пищевых и лекарственных препаратов (FDA) одобрило препарат Спинраза – первое в мире средство

Первые предварительные результаты исследования препарата RG7916 на детях со СМА 1 типа

Первые предварительные результаты исследования препарата RG7916 на детях со СМА 1 типа были представлены на первом Европейском научном Конгрессе по СМА, прошедшем в конце января в польском Кракове.

Компания AveXis объявила о планах начать 1 фазу клинических испытаний интратекальной формы препарата AVXS-101 при СМА 2 типа

Компания AveXis, занимающаяся клинической разработкой препаратов для генной терапии редких, жизнеугрожающих заболеваний, объявила о том, что американская Администрация по пищевым продуктам и лекарственным средствам (FDA)

Cytokinetics продолжает набор пациентов со СМА для 2-й фазы клинического исследования препарата CK-2127107

Компания Cytokinetics (Сайтокинетикс) продолжает набор во вторую группу пациентов для второй фазы клинического исследования препарата CK-2127107 в качестве лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Исследовательские центры расположены в США и Канаде.

Блокирование рецептора протеина m2R может предотвратить смерть моторных нейронов

Блокирование рецептора протеина m2R может предотвратить смерть моторных нейронов. Как показывает исследование, это может быть использовано при разработке новых подходов к терапии при спинальной мышечной атрофии.
Исследование «Пониженные уровни микроРНК приводят к болезнетворному повышению нейрональных M2 мускариновых рецепторов в подопытных со спинальной мышечной атрофией» было опубликовано в журнале eLife.

Ген SMN2 обладает защитной ролью в механизме СМА. Клинический случай новорожденного со СМА0

«Пациенты со СМА и их семьи или те, кто осуществляют за ними уход, должны постоянно получать генетическое консультирование. Поскольку СМА является аутосомно-рецессивным заболеванием, существует 25% вероятность того, что ребенок будет поражен этим заболеванием, если оба родителя являются носителями. В американском исследовании было обнаружено, что представители европейской расы имеют наибольшую частоту встречаемости этого заболевания, в то время как афроамериканцы – наименьшую» — заключают авторы.

Статус Спинразы в РФ (на 12.2017)

Регулирующие органы США (FDA) и Европы (ЕМА) вынесли положительное решение по применению новой терапии для пациентов со всеми типами проксимальной спинальной мышечной атрофии и для всех возрастов. И мы с нетерпением ожидаем регистрации препарата и возможностей для обеспечения лечением всех пациентов со СМА в России.

Компания Catalyst начинает клиническое испытание препарата Фирдапс для облегчения симптомов СМА 3 типа

Фирдапс – это препарат, влияющий на так называемый нервно-мышечный синапс – место, где моторный нейрон соединяется с мышцей – улучшая передачу сигнала между нервом и мышцей.

«Ни Спинраза, ни генная терапия не являются панацеей»: достижения, надежды и ограничения терапии СМА

«Ни Спинраза, ни генная терапия не являются панацеей», — говорит она. «Поэтому мы действительно верим в комбинированную терапию, и мы хотели бы изучить другие типы терапии,… которые могут использоваться в сочетании с препаратами, улучшающими SMN».

Новый мышечный активатор компании СYTOKINETICS более эффективен и переносится лучше, чем TIRASEMTIV

Исследование показало, что СК-2127107 вызвал повышение мышечной силы и эти показатели были более, чем в 2 раза выше,  чем при приеме „TIRASEMTIV“.  В исследовании измерялись мышечные сокращения после стимуляции нервов, что позволило также сделать вывод, что лучший эффект наблюдется, когда двигательный нейрон стимулируется с той же частотой, что и у естественных сигналов двигательных нейронов.

Ответы на частые вопросы в отношении обновления, представленного Biogen по препарату Нусинерсен

Компания Биоген представила ответы на самые частые вопросы, задаваемые в связи с обновлением информации по препарату Нузинерсен Напомним, что в начале августа 2016 года компании Biogen и Ionis Pharmaceuticals сообщили о принятом решении начать процесс подачи документов для утверждения первой в мире терапии для СМА.

Обзор всех утвержденных и находящихся в клинической разработке препаратов для лечения СМА

В данной презентации содержится общий обзор всех утвержденных и находящихся в клинической разработке препаратов для лечения СМА и содержит всю актуальную на август 2017 года информацию. Предполагаются ежегодные обновления, которые мы также будем вносить в текст, который можно скачать в формате pdf.

Новая молекула демонстрирует потенциал в лечении мягких форм СМА на ранних стадиях

«Эти результаты у мышей очень перспективны для возможного лечения случаев легких форм спинальной мышечной атрофии у детей», — сказал в пресс-релизе доктор Равиндра Сингх, профессор биомедицинских наук в Колледже ветеринарной медицины штата Айова. «Мы надеемся, что эта линия исследований может когда-нибудь привести к клиническим испытаниям, но до сих пор остается много работы».

Информация о стоимости препарата Нусинерсен (Спинраза) в Европе

Ожидается, что цена nusinersen будет варьироваться в зависимости от страны и учитывать различия на местном уровне, такие как: модель распределения и продажи препарата, налоговая политика, скидки, а также другие аспекты местных систем здравоохранения.

Вальпроаты не показали эффективности при СМА I типа

«Предсимптоматическая диагностика, в идеале — в новорожденный период, или включение в исследование вскоре после первоначального диагноза являются предпочтительными для максимальной терапевтической пользы новых перспективных методов лечения и минимизирования неблагоприятных результатов» — подытоживает исследование.

Обновление статуса клинических испытания LMI070 (Бранаплам) для лечения СМА

Мы считаем, что лучший способ донести наиболее успешное и выгодное лекарство до  пациентов со СМА и их семей, — это тесное сотрудничество с вами. Итак, продвигаясь вперед, мы будем регулярно информировать СМА –сообщество о том как развитие бранаплама продвигается вперед.