Статус Спинразы в РФ (на 12.2017)

Год назад в США было одобрено новое лекарство Nusinersen (торговое наименование Спинраза), которое стало первым препаратом для лечения больных с редким заболеванием спинальная мышечная атрофия (СМА). В середине 2017 года применение препарата было также одобрено в Европе.

Регулирующие органы США (FDA) и Европы (ЕМА) вынесли положительное решение по применению новой терапии для пациентов со всеми типами проксимальной спинальной мышечной атрофии и для всех возрастов. И мы с нетерпением ожидаем регистрации препарата и возможностей для обеспечения лечением всех пациентов со СМА в России.

Препарат разработан и выпущен американской компанией Биоген и на настоящий момент Спинраза является единственным в мире одобренным лекарственным препаратом для лечения СМА. Одобрение регулирующих органов основывалось на результатах проведенных клинических исследований на детях с разными формами СМА. Подробнее о препарате можно прочитать на нашем сайте,  результаты исследований были представлены на крупнейших научных неврологических конгрессах, а также в публикациях ведущих неврологических журналов. Помимо США и ряда Европейских стран, применения препарата было одобрено в Канаде, Австралии, Японии и ряде других стран, где пациенты уже начали получать долгожданное лечение.

Во всем мире до 2016 года не имелось одобренной лекарственной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии. Пациенты получали поддерживающее лечение, чтобы помочь им и их семьям справиться с симптомами заболевания. Поддерживающее лечение включает физиотерапию органов дыхания, физические вспомогательные средства для поддержки мышечной функции, искусственную вентиляцию легких для помощи дыханию. С момента появления Спинразы — появилась терапия, которая может помочь изменить течение заболевания и во всем мире день за днем увеличивается количество пациентов, получающих лечение.

В России препарат Спинраза по состоянию на декабрь 2017 года не зарегистрирован и не применяется. Тем не менее, в нашей стране существует значительная неудовлетворенная медицинская потребность в лечении детей и взрослых со СМА.

В настоящий момент, в российском реестре пациентов со СМА (32) зарегистрировано более 500 пациентов, ни один из которых не получает лечение в РФ. В то время, когда это могло бы значительно улучшить прогноз выживаемости и помочь в ситуации этой тяжелой болезни.

Фонд «Семьи СМА» последний год проводил переговоры с производителем лекарственного средства с целью ускорения выхода препарата на российский рынок и его регистрации в РФ. На Конференции СМА 2017  (293) в октябре представитель компании Биоген — Кэролайн Дейли впервые публично озвучила намерение компании регистрировать препарат на территории страны. И наконец мы можем поделиться с вами хорошей новостью!

Компания Биоген, как владелец продукта, подтвердил свое намерение получить разрешение на продажу Spinraza в России и Украине в сотрудничестве с третьей стороной. Но информация о третьей стороне не подлежит раскрытию на данном этапе.

В настоящее время идет подготовка регистрационного досье на регистрацию препарата в РФ в соответствии с процедурой. Сроки подачи регистрационного досье также зависит от выполнения определенных шагов, включая сертификацию GMP производственных площадок Spinraza российскими властями.

В настоящий момент проводятся проверки GMP. В случае успешного получения сертификатов GMP для всех производственных площадок, которые ожидаются к концу первого полугодия 2018 года, нормативное досье Спинразы будет подготовлено для подачи на рассмотрение в Министерстве здравоохранения Российской Федерации.

Мы будем информировать о всех новостях на эту тему.

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.